Ensaio duplo-cego em crianças com transtorno do espectro do autismo

PUR-ONQ-ASD-001 foi um ensaio multicêntrico, de 3 braços, prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de doses múltiplas, envolvendo 2 níveis de dose de suramina versus placebo. O estudo randomizou 52 participantes do sexo masculino que receberam intervenções de tratamento para TEA; cada braço de tratamento recebeu aproximadamente 17 participantes. O número de participantes foi aumentado para 52 participantes (48 inicialmente previstos) devido a retiradas antecipadas relacionadas com os confinamentos da pandemia global da COVID-19 e outros assuntos. Os participantes foram estratificados por idade, ADOS-2 e Quociente de Inteligência Não Verbal (NVIQ). Os participantes que atenderam a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão foram randomizados por meio de um sistema eletrônico para o braço A (10 mg/kg de suramina) ou o braço B (20 mg/kg de suramina) ou o braço C (placebo) em um grupo alvo de 1 Proporção :1:1, conforme cronograma de randomização e estratificada por idade, ADOS-2 e NVIQ. Todos os participantes receberam uma dose teste de 50 mg na primeira administração (0,5 mL de solução recém-reconstituída a 10% em 5 mL de solução salina) para verificar reações alérgicas. A dose teste foi administrada por infusão intravenosa lenta (IV) por 30 minutos e depois lavada com 10 mL de solução salina. Os sinais vitais foram verificados por 30 minutos e se não houvesse alterações ou evidências de reação alérgica, o restante da dose do medicamento do estudo era administrado (10 mg/kg ou 20 mg/kg menos a dose teste [menos 50 mg] em 50 mL de solução salina até um máximo de 1 g administrado em 30 minutos). Braço A - dose de teste de 50 mg de suramina (na primeira administração), depois 10 mg/kg de suramina (menos dose de teste de 50 mg de suramina) em 50 mL de solução salina administrada por infusão intravenosa durante 30 minutos nas visitas 2, 4 e 5 . A dose máxima administrada foi de 1 g.

Braço B - dose de teste de 50 mg de suramina (na primeira administração), depois 20 mg/kg de suramina (menos a dose de teste de 50 mg de suramina) em 50 mL de solução salina administrada por infusão intravenosa durante 30 minutos nas Visitas 2, 4 e 5 . A dose máxima administrada foi de 1 g.

Braço C - Dose de teste de solução salina placebo e, em seguida, infusão intravenosa de solução salina placebo de 50 mL administrada durante 30 minutos nas Visitas 2, 4 e 5