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Studio in doppio cieco in bambini con disturbo dello spettro autistico

22 settembre 2023 aggiornato da: Paxmedica

Uno studio a tre bracci, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di 2 dosi di suramina rispetto al placebo in bambini maschi con ASD sottoposti a trattamento standard

Questo studio ha studiato l’uso sicuro ed efficace della suramina come nuovo trattamento per l’ASD testando due dosi di suramina rispetto al placebo

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PUR-ONQ-ASD-001 era uno studio multicentrico, a 3 bracci, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo a dosi multiple che prevedeva 2 livelli di dose di suramina rispetto al placebo. Lo studio ha randomizzato 52 partecipanti maschi che hanno ricevuto interventi terapeutici per l'ASD; a ciascun braccio di trattamento sono stati assegnati circa 17 partecipanti. Il numero di partecipanti è stato aumentato a 52 partecipanti (48 originariamente previsti) a causa di ritiri anticipati legati ai blocchi pandemici globali di COVID-19 e ad altre questioni. I partecipanti sono stati stratificati per età, ADOS-2 e quoziente di intelligenza non verbale (NVIQ). I partecipanti che soddisfacevano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione sono stati randomizzati attraverso un sistema elettronico al braccio A (10 mg/kg di suramina) o al braccio B (20 mg/kg di suramina) o al braccio C (placebo) in uno studio mirato 1. :1:1, secondo il programma di randomizzazione e stratificato per età, ADOS-2 e NVIQ. Tutti i partecipanti hanno ricevuto una dose di prova da 50 mg alla prima somministrazione (0,5 ml di soluzione al 10% appena ricostituita in 5 ml di soluzione salina) per verificare la presenza di reazioni allergiche. La dose di prova è stata somministrata mediante infusione endovenosa lenta (IV) per 30 minuti, quindi lavata con 10 ml di soluzione salina. I segni vitali sono stati controllati per 30 minuti e se non si sono verificati cambiamenti o prove di reazione allergica, è stata somministrata la dose rimanente del farmaco in studio (10 mg/kg o 20 mg/kg meno la dose di prova [meno 50 mg] in una soluzione salina da 50 ml fino ad un massimo di 1 g somministrato in 30 minuti). Braccio A: durante le Visite 2, 4 e 5 è stata somministrata una dose di prova di 50 mg di suramina (alla prima somministrazione), quindi una dose di prova di suramina di 10 mg/kg (meno una dose di prova di suramina di 50 mg) in 50 ml di soluzione salina somministrata mediante infusione endovenosa nell'arco di 30 minuti. . La dose massima somministrata è stata di 1 g.

Braccio B: durante le Visite 2, 4 e 5 è stata somministrata una dose di prova di 50 mg di suramina (alla prima somministrazione), quindi una dose di prova di suramina di 20 mg/kg (meno una dose di prova di suramina di 50 mg) in 50 ml di soluzione salina somministrata mediante infusione endovenosa nell'arco di 30 minuti. . La dose massima somministrata è stata di 1 g.

Braccio C: durante le Visite 2, 4 e 5 è stata somministrata una dose di prova di placebo salino, quindi un'infusione IV di soluzione salina placebo di 50 ml somministrata in 30 minuti

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Tarrytown, New York, Stati Uniti, 10591
        • PaxMedica

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Figli maschi dai 4 ai 17 anni
  • Partecipanti con o senza interventi terapeutici per ASD
  • Ai partecipanti deve essere stata diagnosticata l'ASD dal Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 5a edizione (DSM-V)
  • Programma di osservazione diagnostica dell'autismo, versione 2 (ADOS-2) Punteggi comparativi nel
  • livello moderato e alto valutato su ADOS-2
  • Intervento terapeutico stabile per ≥ 2 mesi
  • I partecipanti hanno concordato di non modificare i loro interventi terapeutici durante lo studio
  • durata
  • I partecipanti al trattamento con Ritalin e Risperdal o farmaci simili hanno accettato di non modificare i loro farmaci
  • dose durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Ricovero ospedaliero nei 2 mesi precedenti
  • Un problema medico acuto, sindrome di Rett, microcefalia, sclerosi tuberosa, neurofibromatosi, epilessia o malattie epatiche, renali o surrenali clinicamente significative o persone affette da qualsiasi condizione acuta grave in cui, secondo l'opinione dello sperimentatore, il benessere del partecipante potrebbe essere stato compromesso compromesso
  • Pianificazione di iniziare un nuovo farmaco, dieta o intervento comportamentale durante lo studio
  • Peso inferiore al 5° percentile per età
  • Incapace di tollerare la puntura venosa, la raccolta delle urine o un catetere IV a permanenza per 3-4 ore
  • Creatinina plasmatica superiore alla norma per età e peso secondo gli intervalli di riferimento del laboratorio.
  • Funzionalità epatica alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 1,5 volte sopra il limite superiore della norma
  • Intolleranza nota alla suramina o ad altri farmaci antipurinergici
  • Incapace di svolgere o collaborare con i requisiti di studio
  • Bambini con forme sindromiche note di ASD causate da mutazione del DNA o variazione del numero di copie cromosomiche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A
Durante le Visite 2, 4 e 5 è stata somministrata una dose di prova di 50 mg di suramina (alla prima somministrazione), quindi 10 mg/kg di suramina (meno 50 mg di dose di prova di suramina) in 50 ml di soluzione salina somministrata mediante infusione endovenosa nell'arco di 30 minuti.
Droga: Suramina sodica
La suramina sodica è una forma di sale sodico della suramina, un composto antitripanosomiale.
Altri nomi:
  • Placebo
Sperimentale: Braccio B
Durante le Visite 2, 4 e 5 è stata somministrata una dose di prova di 50 mg di suramina (alla prima somministrazione), quindi 20 mg/kg di suramina (meno 50 mg di dose di prova di suramina) in 50 mL di soluzione salina somministrata mediante infusione endovenosa nell'arco di 30 minuti.
Droga: Suramina sodica
La suramina sodica è una forma di sale sodico della suramina, un composto antitripanosomiale.
Altri nomi:
  • Placebo
Comparatore placebo: Braccio C
Durante le Visite 2, 4 e 5 è stata somministrata una dose di prova di placebo salino, quindi un'infusione di placebo salino di 50 ml somministrata in 30 minuti.
Droga: Suramina sodica
La suramina sodica è una forma di sale sodico della suramina, un composto antitripanosomiale.
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'obiettivo primario era valutare la sicurezza e l'efficacia di 2 livelli di dosaggio di suramina a basso dosaggio rispetto al placebo nei bambini con ASD sottoposti a trattamento standard.
Lasso di tempo: 98 giorni
Scale ABC-Core e CGI-I utilizzate per valutare l'efficacia
98 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Paxmedica

Investigatori

  • Direttore dello studio: jennifer L bonfrisco, PaxMedica

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

15 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

15 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

28 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PUR-ONQ-ASD-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Abstract e CSR

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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