Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kettős vak próba autista spektrumzavarral küzdő gyermekeknél

2023. szeptember 22. frissítette: Paxmedica

Háromkarú, leendő, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely a 2 dózis Suramin és placebo hatásosságát és biztonságosságát értékeli ASD-ben szenvedő, standard kezelésben részesülő fiúgyermekeknél

Ez a tanulmány a suramin biztonságos és hatékony alkalmazását vizsgálta az ASD új kezeléseként, két suramin dózis tesztelésével placebóval szemben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A PUR-ONQ-ASD-001 egy többközpontú, 3 karból álló, prospektív, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többszörös dózisú vizsgálat volt, melyben 2 dózisszintű suramin vs. placebo volt. A vizsgálatban 52 férfi résztvevőt randomizáltak, akik ASD miatt kezelésben részesültek; mindegyik kezelési ághoz körülbelül 17 résztvevőt jelöltek ki. A résztvevők száma 52 főre emelkedett (az eredeti tervek szerint 48 fő volt) a COVID-19 globális világjárvány miatti zárlatok és egyéb ügyek miatti korai visszavonások miatt. A résztvevőket kor, ADOS-2 és non-verbális intelligenciahányados (NVIQ) szerint rétegezték. Azokat a résztvevőket, akik megfeleltek az összes felvételi kritériumnak, de egyik kizárási feltételnek sem, egy elektronikus rendszeren keresztül véletlenszerűen besorolták az A karba (10 mg/kg szuramin), vagy a B karba (20 mg/kg szuramin), vagy a C karba (Placebo) egy megcélzott 1 csoportba. :1:1 arány, a randomizációs ütemterv szerint, és életkor, ADOS-2 és NVIQ szerint rétegezve. Minden résztvevő 50 mg-os tesztadagot kapott az első adagoláskor (0,5 ml frissen feloldott 10%-os oldat 5 ml sóoldatban), hogy ellenőrizzék az allergiás reakciókat. A tesztadagot lassú intravénás (IV) infúzióban adtuk be 30 percig, majd 10 ml sóoldattal öblítettük le. A vitális értékeket 30 percig ellenőrizték, és ha nem volt változás vagy allergiás reakció jele, a vizsgálati gyógyszeradag fennmaradó részét beadták (10 mg/kg vagy 20 mg/kg mínusz tesztdózis [mínusz 50 mg] 50 ml-es sóoldatban maximum 1 g 30 perc alatt beadva). Az A kar - 50 mg szuramint tesztdózis (első beadáskor), majd 10 mg/kg szuramint (mínusz 50 mg szuramin tesztdózis) 50 ml sóoldatban, 30 percen keresztül intravénás infúzióval beadva a 2., 4. és 5. vizit alkalmával. . A beadott maximális adag 1 g volt.

B kar - 50 mg szuramint tesztdózis (első adagoláskor), majd 20 mg/kg szuramint (mínusz 50 mg szuramin tesztdózis) 50 ml sóoldatban, 30 percen keresztül, intravénás infúzióval beadva a 2., 4. és 5. vizit alkalmával. . A beadott maximális adag 1 g volt.

C kar – A 2., 4. és 5. vizit alkalmával fiziológiás sóoldatos placebót, majd sóoldatos placebo IV infúziót adtunk be 30 perc alatt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

52

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi gyermekek 4-17 éves korig
  • Az ASD kezelésében részt vevők vagy anélkül
  • A résztvevőket ASD-vel diagnosztizálták a Mentális zavarok Diagnosztikai és Statisztikai Kézikönyve, 5. kiadás (DSM-V) alapján.
  • Autizmus diagnosztikai megfigyelési ütemterv, 2. verzió (ADOS-2) Összehasonlítási pontszámok a
  • közepes és magas szint az ADOS-2 alapján
  • Stabil kezelési beavatkozás ≥ 2 hónapig
  • A résztvevők beleegyeztek abba, hogy a vizsgálat során nem változtatnak kezelési beavatkozásaikon
  • időtartama
  • A Ritalint és a Risperdalt vagy hasonló gyógyszert szedő résztvevők beleegyeztek abba, hogy nem változtatnak
  • dózist a vizsgálat során

Kizárási kritériumok:

  • Kórházi kezelés az elmúlt 2 hónapban
  • Akut egészségügyi probléma, Rett-szindróma, mikrokefália, gumós szklerózis, neurofibromatózis, epilepszia vagy klinikailag jelentős máj-, vese- vagy mellékvesebetegség, vagy olyan súlyos akut betegségben szenvedő személyek, akiknél a vizsgálatot végző véleménye szerint a résztvevő jóléte romlott. veszélyeztetett
  • Új gyógyszer, diéta vagy viselkedési beavatkozás megkezdésének tervezése a vizsgálat során
  • Az életkor szerinti 5. percentilis alatti testtömeg
  • 3-4 órán keresztül nem tolerálja a vénapunkciót, a vizeletgyűjtést vagy az állandó IV katétert
  • A plazma kreatininszintje a normál életkor és testtömeg felett a laboratóriumi referenciatartományok szerint.
  • Májfunkciós alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) ≥ 1,5-szerese a normál felső határának
  • Ismert intolerancia a suraminnal vagy más purinerg ellenes szerekkel szemben
  • Képtelen elvégezni vagy együttműködni a tanulmányi követelményekkel
  • Az ASD ismert szindrómás formáiban szenvedő gyermekek, akiket DNS-mutáció vagy kromoszómális kópiaszám-változás okoz

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kar A
A 2., 4. és 5. vizit alkalmával 50 mg szuramint tesztdózist (első adagoláskor), majd 10 mg/kg szuramint (mínusz 50 mg szuramin tesztdózist) 50 ml sóoldatban, 30 percen keresztül, intravénás infúzióval adtunk be.
Drog: Suramin-nátrium
A suramin-nátrium a suramin nátriumsója, egy antitripanoszomális vegyület.
Más nevek:
  • Placebo
Kísérleti: B kar
A 2., 4. és 5. vizit alkalmával 50 mg szuramint tesztdózist (első adagoláskor), majd 20 mg/kg szuramint (mínusz 50 mg szuramin tesztdózist) 50 ml sóoldatban, 30 percen keresztül, intravénás infúzióval adtunk be.
Drog: Suramin-nátrium
A suramin-nátrium a suramin nátriumsója, egy antitripanoszomális vegyület.
Más nevek:
  • Placebo
Placebo Comparator: C kar
A 2., 4. és 5. vizit alkalmával a fiziológiás sóoldatú placebo tesztdózisát, majd 50 ml-es sóoldatos placebo infúziót adtunk be 30 perc alatt.
Drog: Suramin-nátrium
A suramin-nátrium a suramin nátriumsója, egy antitripanoszomális vegyület.
Más nevek:
  • Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az elsődleges cél az alacsony dózisú suramin 2 dózisszintjének biztonságosságának és hatékonyságának értékelése volt a placebóval szemben standard kezelésben részesülő ASD-ben szenvedő gyermekeknél.
Időkeret: 98 nap
A hatékonyság értékelésére használt ABC-Core és CGI-I skálák
98 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Paxmedica

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: jennifer L bonfrisco, PaxMedica

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. január 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. szeptember 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 22.

Első közzététel (Tényleges)

2023. szeptember 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PUR-ONQ-ASD-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Absztrakt és CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autizmus spektrum zavar

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel