Kaksoissokkotutkimus lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö
Kolmihaarainen, mahdollinen, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu koe, jossa arvioitiin kahden suramiiniannoksen tehoa ja turvallisuutta plaseboon verrattuna ASD:tä sairastavilla mieslapsilla, jotka saavat standardihoitoa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PUR-ONQ-ASD-001 oli monikeskus, 3-haarainen, prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu usean annoksen koe, johon sisältyi 2 annosta suramiinia vs. lumelääke. Tutkimuksessa satunnaistettiin 52 miespuolista osallistujaa, jotka saivat ASD-hoitoa; jokaiselle hoitohaaralle osoitettiin noin 17 osallistujaa. Osallistujamäärää nostettiin 52 osallistujaan (alun perin suunniteltiin 48) COVID-19-pandemian maailmanlaajuisiin rajoituksiin ja muihin seikkoihin liittyvien varhaisten vetäytysten vuoksi. Osallistujat jaettiin iän, ADOS-2:n ja ei-verbaalisen älykkyysosamäärän (NVIQ) mukaan. Osallistujat, jotka täyttivät kaikki osallistumiskriteerit mutta eivät yhtään poissulkemiskriteeriä, satunnaistettiin sähköisen järjestelmän kautta joko ryhmään A (10 mg/kg suramiini) tai käsivarteen B (20 mg/kg suramiini) tai haaraan C (plasebo) kohderyhmässä. :1:1-suhde satunnaistamisaikataulun mukaisesti ja ositettu iän, ADOS-2:n ja NVIQ:n mukaan. Kaikki osallistujat saivat 50 mg:n testiannoksen ensimmäisessä annostelussaan (0,5 ml juuri valmistettua 10-prosenttista liuosta 5 ml:ssa suolaliuosta) allergisten reaktioiden tarkistamiseksi. Testiannos annettiin hitaalla suonensisäisellä (IV) infuusiolla 30 minuutin ajan, sitten huuhdeltiin 10 ml:lla suolaliuosta. Elinarvoja tarkasteltiin 30 minuutin ajan ja jos muutoksia tai todisteita allergisesta reaktiosta ei ollut, annettiin loput tutkimuslääkeannoksesta (10 mg/kg tai 20 mg/kg miinus testiannos [miinus 50 mg] 50 ml:n suolaliuoksessa enintään 1 g annettuna 30 minuutin aikana). Käsivarsi A - 50 mg suramiinin testiannos (ensimmäisellä annoksella), sitten suramiinia 10 mg/kg (miinus 50 mg suramiinin testiannos) 50 ml:ssa suolaliuosta annettiin IV-infuusiona 30 minuutin aikana käynneillä 2, 4 ja 5 . Suurin annettu annos oli 1 g.
Käsivarsi B - 50 mg suramiinin testiannos (ensimmäisellä annoksella), sitten suramiinia 20 mg/kg (miinus 50 mg suramiinin testiannos) 50 ml:ssa suolaliuosta annettiin IV-infuusiona 30 minuutin aikana käynneillä 2, 4 ja 5 . Suurin annettu annos oli 1 g.
Käsivarsi C - Testiannos suolaliuosta lumelääkettä ja sitten suolaliuosta lumelääkettä IV-infuusiona 50 ml 30 minuutin aikana annettiin käynneillä 2, 4 ja 5
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
Tarrytown, New York, Yhdysvallat, 10591
- PaxMedica
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mieslapset 4-17v
- Osallistujat, joilla on tai ei ole ASD:n hoitotoimenpiteitä
- Osallistujilla on täytynyt diagnosoida ASD Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. painos (DSM-V) mukaan.
- Autismin diagnostinen havaintoaikataulu, versio 2 (ADOS-2) Vertailupisteet
- kohtalainen ja korkea taso ADOS-2:lla arvioituna
- Vakaa hoitointerventio ≥ 2 kuukauden ajan
- Osallistujat suostuivat olemaan muuttamatta hoitotoimenpiteitään koko tutkimuksen ajan
- kesto
- Osallistujat, jotka käyttivät Ritalin- ja Risperdal-lääkitystä tai vastaavaa lääkitystä, suostuivat olemaan muuttamatta niitä
- annosta tutkimuksen aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Sairaalahoito viimeisen 2 kuukauden aikana
- Akuutti lääketieteellinen ongelma, Rett-oireyhtymä, mikrokefalia, tuberkuloosiskleroosi, neurofibromatoosi, epilepsia tai kliinisesti merkittävä maksa-, munuais- tai lisämunuaissairaus tai henkilöt, jotka kärsivät mistä tahansa vakavasta akuutista sairaudesta, jossa tutkijan mielestä osallistujan hyvinvointi on saattanut olla vaarantunut
- Suunnittelee uuden lääkkeen, ruokavalion tai käyttäytymisen aloittamista tutkimuksen aikana
- Paino alle 5. prosenttipisteen iän mukaan
- Ei voi sietää laskimopunktiota, virtsan keräämistä tai IV-katetria 3-4 tunnin ajan
- Plasman kreatiniini yli normaalin iän ja painon mukaan laboratorion viiterajojen mukaan.
- Maksan toiminnan alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≥ 1,5 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella
- Tunnettu intoleranssi suramiinille tai muille antipurinergisille lääkkeille
- Ei pysty suorittamaan tai tekemään yhteistyötä opintojen vaatimusten kanssa
- Lapset, joilla on DNA-mutaation tai kromosomaalisen kopiomäärän vaihtelun aiheuttamia ASD:n tunnettuja syndroomia muotoja
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsi A
Käynnillä 2, 4 ja 5 annettiin 50 mg suramiinin testiannos (ensimmäisellä annoksella), sitten suramiinia 10 mg/kg (miinus 50 mg suramiinin testiannos) 50 ml:ssa suolaliuosta IV-infuusiona 30 minuutin aikana.
|
Suramiininatrium on suramiinin, antitrypanosomaalisen yhdisteen, natriumsuolamuoto.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi B
Käynnillä 2, 4 ja 5 annettiin 50 mg suramiinin testiannos (ensimmäisellä annoksella), sitten suramiinia 20 mg/kg (miinus 50 mg suramiinin testiannos) 50 ml:ssa suolaliuosta IV-infuusiona 30 minuutin aikana.
|
Suramiininatrium on suramiinin, antitrypanosomaalisen yhdisteen, natriumsuolamuoto.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Käsivarsi C
Käynnillä 2, 4 ja 5 annettiin testiannos suolaliuosta lumelääkettä ja sitten suolaliuosta lumelääke-infuusio 50 ml 30 minuutin aikana.
|
Suramiininatrium on suramiinin, antitrypanosomaalisen yhdisteen, natriumsuolamuoto.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijaisena tavoitteena oli arvioida kahden pieniannoksisen suramiiniannoksen turvallisuutta ja tehokkuutta lumelääkettä vastaan ASD:tä sairastavilla lapsilla, jotka saavat tavanomaista hoitoa.
Aikaikkuna: 98 päivää
|
ABC-Core- ja CGI-I-asteikot tehokkuuden arvioinnissa
|
98 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: jennifer L bonfrisco, PaxMedica
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PUR-ONQ-ASD-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .