Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Двойное слепое исследование детей с расстройствами аутистического спектра

22 сентября 2023 г. обновлено: Paxmedica

Трехгрупповое проспективное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, оценивающее эффективность и безопасность 2 доз сурамина по сравнению с плацебо у детей мужского пола с РАС, получающих стандартное лечение

В этом исследовании изучалось безопасное и эффективное использование сурамина в качестве нового метода лечения РАС путем тестирования двух доз сурамина по сравнению с плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

PUR-ONQ-ASD-001 представляло собой многоцентровое трехгрупповое проспективное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с множественными дозами, включающее 2 уровня доз сурамина по сравнению с плацебо. В исследовании были рандомизированы 52 участника мужского пола, получившие лечение от РАС; в каждую группу лечения было включено примерно 17 участников. Число участников было увеличено до 52 участников (первоначально планировалось 48) в связи с досрочным выходом участников из-за ограничений, связанных с глобальной пандемией COVID-19, и других вопросов. Участники были стратифицированы по возрасту, ADOS-2 и коэффициенту невербального интеллекта (NVIQ). Участники, которые соответствовали всем критериям включения и ни одному из критериев исключения, были рандомизированы через электронную систему в группу A (10 мг/кг сурамина), или группу B (20 мг/кг сурамина), или группу C (плацебо) в целевом 1 Соотношение :1:1 согласно графику рандомизации и стратифицировано по возрасту, ADOS-2 и NVIQ. Все участники получили тестовую дозу 50 мг при первом приеме (0,5 мл свежеразведенного 10% раствора в 5 мл физиологического раствора) для проверки наличия аллергических реакций. Тестовую дозу вводили путем медленной внутривенной (ВВ) инфузии в течение 30 минут, затем промывали 10 мл физиологического раствора. Жизненно важные показатели проверяли в течение 30 минут, и если не было никаких изменений или признаков аллергической реакции, вводили остальную дозу исследуемого препарата (10 мг/кг или 20 мг/кг минус тестовая доза [минус 50 мг] в 50 мл физиологическом растворе). максимум до 1 г в течение 30 минут). Группа А — тестовая доза сурамина 50 мг (при первом введении), затем на визитах 2, 4 и 5 вводили сурамин 10 мг/кг (минус тест-доза сурамина 50 мг) в 50 мл физиологического раствора путем внутривенной инфузии в течение 30 минут. . Максимальная введенная доза составляла 1 г.

Группа B — тестовая доза сурамина 50 мг (при первом введении), затем на визитах 2, 4 и 5 вводили сурамин 20 мг/кг (минус тест-доза сурамина 50 мг) в 50 мл физиологического раствора путем внутривенной инфузии в течение 30 минут. . Максимальная введенная доза составляла 1 г.

Группа C. Тестовая доза плацебо в физиологическом растворе, затем внутривенная инфузия плацебо в физиологическом растворе в объеме 50 мл в течение 30 минут проводилась на визитах 2, 4 и 5.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

52

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Дети мужского пола в возрасте от 4 до 17 лет.
  • Участники с или без лечения РАС
  • Участникам должен быть поставлен диагноз РАС согласно Диагностическому и статистическому руководству по психическим расстройствам, 5-е издание (DSM-V).
  • График диагностического наблюдения за аутизмом, версия 2 (ADOS-2).
  • средний и высокий уровень по оценке ADOS-2
  • Стабильное лечение в течение ≥ 2 месяцев
  • Участники согласились не менять методы лечения на протяжении всего исследования.
  • продолжительность
  • Участники, принимавшие риталин и риспердал или аналогичные лекарства, согласились не менять свои
  • доза во время исследования

Критерий исключения:

  • Госпитализация в течение предшествующих 2 мес.
  • Острая медицинская проблема, синдром Ретта, микроцефалия, туберозный склероз, нейрофиброматоз, эпилепсия или клинически значимое заболевание печени, почек или надпочечников, а также лица, страдающие любым серьезным острым состоянием, при котором, по мнению исследователя, благополучие участника могло быть ухудшено. скомпрометирован
  • Планирование начала приема нового препарата, диеты или поведенческого вмешательства во время исследования.
  • Вес ниже 5-го процентиля для возраста
  • Непереносимость венепункции, сбора мочи или постоянного внутривенного катетера в течение 3–4 часов.
  • Креатинин плазмы выше нормы для возраста и веса в соответствии с лабораторными референтными диапазонами.
  • Функция печени аланинаминотрансфераза (АЛТ) или аспартатаминотрансфераза (АСТ) в ≥ 1,5 раза выше верхней границы нормы
  • Известная непереносимость сурамина или других антипуринергических препаратов.
  • Невозможно выполнять или сотрудничать с учебными требованиями
  • Дети с известными синдромальными формами РАС, вызванными мутацией ДНК или изменением числа копий хромосом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рука А
Тестовая доза сурамина 50 мг (при первом введении), затем сурамин 10 мг/кг (минус тестовая доза сурамина 50 мг) в 50 мл физиологического раствора, вводимый внутривенно в течение 30 минут, вводился при визитах 2, 4 и 5.
Лекарство: Сурамин натрия
Сурамин натрия представляет собой натриевую соль сурамина, антитрипаносомного соединения.
Другие имена:
  • Плацебо
Экспериментальный: Рука Б
Тестовая доза сурамина 50 мг (при первом введении), затем сурамин 20 мг/кг (минус тестовая доза сурамина 50 мг) в 50 мл физиологического раствора, вводимый внутривенно вливанием в течение 30 минут, вводился при визитах 2, 4 и 5.
Лекарство: Сурамин натрия
Сурамин натрия представляет собой натриевую соль сурамина, антитрипаносомного соединения.
Другие имена:
  • Плацебо
Плацебо Компаратор: Рукав С
Тестовая доза плацебо в физиологическом растворе, затем инфузия плацебо в физиологическом растворе объемом 50 мл в течение 30 минут проводилась на визитах 2, 4 и 5.
Лекарство: Сурамин натрия
Сурамин натрия представляет собой натриевую соль сурамина, антитрипаносомного соединения.
Другие имена:
  • Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основная цель заключалась в оценке безопасности и эффективности двух уровней низких доз сурамина по сравнению с плацебо у детей с РАС, получающих стандартное лечение.
Временное ограничение: 98 дней
Для оценки эффективности используются шкалы ABC-Core и CGI-I.
98 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Paxmedica

Следователи

  • Директор по исследованиям: jennifer L bonfrisco, PaxMedica

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 января 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 сентября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 сентября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 сентября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PUR-ONQ-ASD-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Аннотация и КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться