Dubbelblind onderzoek bij kinderen met een autismespectrumstoornis

PUR-ONQ-ASD-001 was een multicenter, 3-armig, prospectief, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met meerdere doses waarbij 2 dosisniveaus van suramine versus placebo betrokken waren. De studie randomiseerde 52 mannelijke deelnemers die behandelingsinterventies voor ASS ontvingen; aan elke behandelingsarm werden ongeveer 17 deelnemers toegewezen. Het aantal deelnemers werd verhoogd tot 52 deelnemers (oorspronkelijk 48 gepland) vanwege vroegtijdige terugtrekkingen in verband met de wereldwijde pandemie-lockdowns van COVID-19 en andere zaken. Deelnemers werden gestratificeerd op basis van leeftijd, ADOS-2 en non-verbale intelligentiequotiënt (NVIQ). Deelnemers die voldeden aan alle inclusiecriteria en aan geen van de exclusiecriteria werden via een elektronisch systeem gerandomiseerd naar arm A (10 mg/kg suramine) of arm B (20 mg/kg suramine) of arm C (placebo) in een doelgerichte 1 :1:1-ratio, volgens het randomisatieschema en gestratificeerd naar leeftijd, ADOS-2 en NVIQ. Alle deelnemers kregen bij hun eerste toediening een testdosis van 50 mg (0,5 ml vers gereconstitueerde 10% oplossing in 5 ml zoutoplossing) om te controleren op allergische reacties. De testdosis werd toegediend via een langzame intraveneuze (IV) infusie gedurende 30 minuten en vervolgens gespoeld met 10 ml zoutoplossing. De vitale functies werden gedurende 30 minuten gecontroleerd en als er geen veranderingen of aanwijzingen voor een allergische reactie waren, werd de rest van de dosis onderzoeksgeneesmiddel toegediend (10 mg/kg of 20 mg/kg minus de testdosis [minus 50 mg] in een zoutoplossing van 50 ml). tot een maximum van 1 g toegediend gedurende 30 minuten). Arm A - 50 mg testdosis suramine (bij de eerste toediening), daarna 10 mg/kg suramine (minus 50 mg suramine testdosis) in 50 ml zoutoplossing toegediend via IV infusie gedurende 30 minuten werd gegeven bij bezoeken 2, 4 en 5 . De maximale toegediende dosis was 1 g.

Arm B - 50 mg testdosis suramine (bij de eerste toediening), daarna 20 mg/kg suramine (minus 50 mg suramine testdosis) in 50 ml zoutoplossing toegediend via IV infusie gedurende 30 minuten werd gegeven bij bezoeken 2, 4 en 5 . De maximale toegediende dosis was 1 g.

Arm C - Testdosis van een placebo met zoutoplossing en vervolgens een IV-infusie met een zoutoplossing van 50 ml, toegediend gedurende 30 minuten, werd gegeven bij bezoeken 2, 4 en 5