Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podwójnie ślepa próba u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

22 września 2023 zaktualizowane przez: Paxmedica

Trójramienne, prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo 2 dawek suraminy w porównaniu z placebo u dzieci płci męskiej z ASD otrzymujących standardowe leczenie

W badaniu tym sprawdzano bezpieczne i skuteczne stosowanie suraminy jako nowego leku na ASD, testując dwie dawki suraminy w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PUR-ONQ-ASD-001 było wieloośrodkowym, 3-ramiennym, prospektywnym, randomizowanym, podwójnie ślepym badaniem kontrolowanym placebo, obejmującym wielokrotne dawki, obejmującym 2 poziomy dawek suraminy w porównaniu z placebo. Do badania zrandomizowano 52 mężczyzn, którzy otrzymali leczenie z powodu ASD; do każdego ramienia terapeutycznego przydzielono około 17 uczestników. Liczbę uczestników zwiększono do 52 uczestników (pierwotnie planowano 48) ze względu na wcześniejsze wycofania się związane z globalnymi blokadami związanymi z pandemią Covid-19 i innymi kwestiami. Uczestnicy zostali podzieleni według wieku, ADOS-2 i ilorazu inteligencji niewerbalnej (NVIQ). Uczestnicy, którzy spełnili wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, zostali losowo przydzieleni za pomocą systemu elektronicznego do ramienia A (10 mg/kg suraminy), ramienia B (20 mg/kg suraminy) lub ramienia C (placebo) w docelowej 1 Stosunek: 1:1, zgodnie z harmonogramem randomizacji i stratyfikowany według wieku, ADOS-2 i NVIQ. Wszyscy uczestnicy otrzymali przy pierwszym podaniu dawkę testową 50 mg (0,5 ml świeżo odtworzonego 10% roztworu w 5 ml soli fizjologicznej) w celu sprawdzenia reakcji alergicznych. Dawkę testową podawano w powolnej infuzji dożylnej (IV) przez 30 minut, a następnie przepłukano 10 ml soli fizjologicznej. Parametry życiowe sprawdzano przez 30 minut i w przypadku braku zmian lub oznak reakcji alergicznej podawano resztę dawki badanego leku (10 mg/kg lub 20 mg/kg minus dawka testowa [minus 50 mg] w 50 ml roztworu soli fizjologicznej do maksymalnie 1 g podawanego w ciągu 30 minut). Ramię A – podczas wizyt 2, 4 i 5 podano dawkę testową 50 mg suraminy (przy pierwszym podaniu), następnie suraminę w dawce 10 mg/kg (minus 50 mg dawki testowej suraminy) w 50 ml soli fizjologicznej podawanej w infuzji dożylnej przez 30 minut . Maksymalna podawana dawka wynosiła 1 g.

Ramię B – podczas wizyt 2, 4 i 5 podano dawkę testową 50 mg suraminy (przy pierwszym podaniu), następnie suraminę w dawce 20 mg/kg (minus 50 mg dawki testowej suraminy) w 50 ml soli fizjologicznej podawanej w infuzji dożylnej przez 30 minut . Maksymalna podawana dawka wynosiła 1 g.

Ramię C – Podczas wizyt 2, 4 i 5 podano dawkę testową placebo w postaci soli fizjologicznej, a następnie placebo w postaci dożylnego wlewu dożylnego soli fizjologicznej o objętości 50 ml podawanej przez 30 minut

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci płci męskiej w wieku 4–17 lat
  • Uczestnicy z interwencjami terapeutycznymi z powodu ASD lub bez nich
  • Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowane ASD według Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, wydanie 5 (DSM-V)
  • Harmonogram obserwacji diagnostycznej autyzmu, wersja 2 (ADOS-2) Porównanie wyników w
  • poziom umiarkowany i wysoki według oceny w skali ADOS-2
  • Stabilna interwencja terapeutyczna przez ≥ 2 miesiące
  • Uczestnicy zgodzili się nie zmieniać swoich interwencji terapeutycznych przez cały czas trwania badania
  • czas trwania
  • Uczestnicy przyjmujący Ritalin i Risperdal lub podobne leki zgodzili się nie zmieniać swoich leków
  • dawkę w trakcie badania

Kryteria wyłączenia:

  • Hospitalizacja w ciągu ostatnich 2 miesięcy
  • Ostry problem medyczny, zespół Retta, małogłowie, stwardnienie guzowate, nerwiakowłókniakowatość, epilepsja lub klinicznie istotna choroba wątroby, nerek lub nadnerczy lub osoby cierpiące na jakąkolwiek poważną ostrą chorobę, która w opinii badacza dobro uczestnika mogło mieć skompromitowany
  • Planowanie rozpoczęcia nowego leku, diety lub interwencji behawioralnej w trakcie badania
  • Waga poniżej 5 percentyla wieku
  • Nie toleruję wkłucia żyły, zbierania moczu ani założonego na stałe cewnika dożylnego przez 3-4 godziny
  • Kreatynina w osoczu powyżej normy dla wieku i masy ciała, zgodnie z laboratoryjnymi zakresami referencyjnymi.
  • Czynność wątroby Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≥ 1,5-krotnie powyżej górnej granicy normy
  • Znana nietolerancja suraminy lub innych leków przeciwpurynergicznych
  • Niezdolny do wykonania lub współpracy w zakresie wymagań związanych z badaniem
  • Dzieci ze znanymi syndromicznymi postaciami ASD spowodowanymi mutacją DNA lub zmianą liczby kopii chromosomalnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A
Podczas wizyt 2, 4 i 5 podano dawkę testową 50 mg suraminy (przy pierwszym podaniu), następnie suraminę w dawce 10 mg/kg (minus 50 mg dawki testowej suraminy) w 50 ml soli fizjologicznej podawanej w infuzji dożylnej przez 30 minut.
Lek: Suramina sodu
Suramina sodowa to sól sodowa suraminy, związku przeciwtrypanosomalnego.
Inne nazwy:
  • Placebo
Eksperymentalny: Ramię B
Podczas wizyt 2, 4 i 5 podano 50 mg dawkę testową suraminy (przy pierwszym podaniu), następnie suraminę w dawce 20 mg/kg (minus 50 mg dawki testowej suraminy) w 50 ml soli fizjologicznej podawanej w infuzji dożylnej przez 30 minut.
Lek: Suramina sodu
Suramina sodowa to sól sodowa suraminy, związku przeciwtrypanosomalnego.
Inne nazwy:
  • Placebo
Komparator placebo: Ramię C
Podczas wizyt 2, 4 i 5 podano testową dawkę placebo w postaci soli fizjologicznej, a następnie wlew placebo w postaci roztworu soli fizjologicznej w ilości 50 ml w ciągu 30 minut.
Lek: Suramina sodu
Suramina sodowa to sól sodowa suraminy, związku przeciwtrypanosomalnego.
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Głównym celem była ocena bezpieczeństwa i skuteczności dwóch poziomów dawek małej dawki suraminy w porównaniu z placebo u dzieci z ASD otrzymujących standardowe leczenie.
Ramy czasowe: 98 dni
Do oceny skuteczności zastosowano skale ABC-Core i CGI-I
98 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Paxmedica

Śledczy

  • Dyrektor Studium: jennifer L bonfrisco, PaxMedica

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PUR-ONQ-ASD-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Streszczenie i CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj