Dubbelblind försök hos barn med autismspektrumstörning
En trearmad, prospektiv, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av 2 doser Suramin kontra placebo hos manliga barn med ASD som får standardbehandling
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
PUR-ONQ-ASD-001 var en multicenter, 3-armad, prospektiv, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multipeldosstudie som involverade 2 dosnivåer av suramin vs. placebo. Studien randomiserade 52 manliga deltagare som fick behandlingsinterventioner för ASD; varje behandlingsarm tilldelades cirka 17 deltagare. Antalet deltagare utökades till 52 deltagare (48 ursprungligen planerade) på grund av tidiga tillbakadraganden relaterade till covid-19 globala pandemilåsningar och andra frågor. Deltagarna stratifierades efter ålder, ADOS-2 och Non-verbal Intelligence Quotient (NVIQ). Deltagare som uppfyllde alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna randomiserades genom ett elektroniskt system till antingen arm A (10 mg/kg suramin) eller arm B (20 mg/kg suramin) eller arm C (placebo) i en riktad 1 :1:1-förhållande, enligt randomiseringsschemat och stratifierat efter ålder, ADOS-2 och NVIQ. Alla deltagare fick en 50 mg testdos vid sin första administrering (0,5 ml nyrekonstituerad 10% lösning i 5 ml koksaltlösning) för att kontrollera om det fanns allergiska reaktioner. Testdosen gavs genom långsam intravenös (IV) infusion under 30 minuter och sköljdes sedan med 10 ml saltlösning. Vital kontrollerades i 30 minuter och om det inte fanns några förändringar eller tecken på allergisk reaktion, administrerades resten av studieläkemedelsdosen (10 mg/kg eller 20 mg/kg minus testdos [minus 50 mg] i en 50 ml koksaltlösning upp till maximalt 1 g givet under 30 minuter). Arm A - 50 mg testdos av suramin (vid första administrering), sedan suramin 10 mg/kg (minus 50 mg suramin testdos) i 50 ml saltlösning administrerad genom IV-infusion under 30 minuter gavs vid besök 2, 4 och 5 . Den maximala administrerade dosen var 1 g.
Arm B - 50 mg testdos av suramin (vid första administrering), sedan suramin 20 mg/kg (minus 50 mg suramin testdos) i 50 ml saltlösning administrerad genom IV-infusion under 30 minuter gavs vid besök 2, 4 och 5 . Den maximala administrerade dosen var 1 g.
Arm C - Testdos av saltlösning placebo, sedan saltlösning placebo IV infusion av 50 mL administrerad under 30 minuter gavs vid besök 2, 4 och 5
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
New York
-
Tarrytown, New York, Förenta staterna, 10591
- PaxMedica
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga barn i åldrarna 4 - 17 år
- Deltagare med eller utan behandlingsinsatser för ASD
- Deltagare måste ha diagnostiserats med ASD av Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5:e upplagan (DSM-V)
- Autism diagnostiskt observationsschema, version 2 (ADOS-2) Jämförelsepoäng i
- måttlig och hög nivå som utvärderats på ADOS-2
- Stabil behandlingsintervention i ≥ 2 månader
- Deltagarna gick med på att inte ändra sina behandlingsinsatser under hela studien
- varaktighet
- Deltagarna på Ritalin och Risperdal eller liknande medicin gick med på att inte ändra sina
- dos under studien
Exklusions kriterier:
- Sjukhusvård under de senaste 2 månaderna
- Ett akut medicinskt problem, Retts syndrom, mikrocefali, tuberös skleros, neurofibromatos, epilepsi eller kliniskt signifikant lever-, njur- eller binjuresjukdom eller personer som lider av något allvarligt akut tillstånd där, enligt utredarens uppfattning, deltagarens välbefinnande kan ha varit äventyras
- Planerar att starta ett nytt läkemedel, en diet eller ett beteendeingrepp under studien
- Vikt under 5:e percentilen för ålder
- Kan inte tolerera venpunktion, urinuppsamling eller en inneboende IV-kateter under 3-4 timmar
- Plasmakreatinin över det normala för ålder och vikt enligt laboratoriets referensintervall.
- Leverfunktion alaninaminotransferas (ALAT) eller aspartataminotransferas (ASAT) ≥ 1,5 gånger över den övre normalgränsen
- Känd intolerans mot suramin eller andra antipurinerga läkemedel
- Kan inte utföra eller samarbeta med studiekrav
- Barn med kända syndromiska former av ASD orsakade av DNA-mutation eller variation i kromosomalt antal kopior
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Arm A
50 mg testdos av suramin (vid första administrering), sedan suramin 10 mg/kg (minus 50 mg suramin testdos) i 50 ml saltlösning administrerad genom IV-infusion under 30 minuter gavs vid besök 2, 4 och 5.
|
Suraminnatrium är en natriumsaltform av suramin, en antitrypanosomal förening.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Arm B
50 mg testdos av suramin (vid första administrering), sedan suramin 20 mg/kg (minus 50 mg suramin testdos) i 50 ml saltlösning administrerad genom IV-infusion under 30 minuter gavs vid besök 2, 4 och 5.
|
Suraminnatrium är en natriumsaltform av suramin, en antitrypanosomal förening.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Arm C
Testdos av saltlösning placebo, sedan saltlösning placebo-infusion på 50 ml administrerad under 30 minuter gavs vid besök 2, 4 och 5.
|
Suraminnatrium är en natriumsaltform av suramin, en antitrypanosomal förening.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Det primära målet var att utvärdera säkerheten och effekten av 2 dosnivåer av lågdos suramin mot placebo hos barn med ASD som får standardbehandling.
Tidsram: 98 dagar
|
ABC-Core och CGI-I skalor används för att utvärdera effektivitet
|
98 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: jennifer L bonfrisco, PaxMedica
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PUR-ONQ-ASD-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .