自闭症谱系障碍儿童的双盲试验

PUR-ONQ-ASD-001 是一项多中心、三臂、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照的多剂量试验，涉及 2 个剂量水平的苏拉明与安慰剂。 该研究对 52 名接受自闭症谱系障碍 (ASD) 治疗干预的男性参与者进行了随机分组；每个治疗组分配了大约 17 名参与者。 由于与 COVID-19 全球大流行封锁和其他问题相关的提前退出，参与者人数增加至 52 名参与者（原计划为 48 名）。 参与者按年龄、ADOS-2 和非语言智商 (NVIQ) 进行分层。 符合所有纳入标准且没有任何排除标准的参与者通过电子系统随机分配到 A 组（10 毫克/千克苏拉明）或 B 组（20 毫克/千克苏拉明）或 C 组（安慰剂），目标为 1 :1:1 比例，按照随机化时间表并按年龄、ADOS-2 和 NVIQ 分层。 所有参与者在首次给药时均接受 50 mg 测试剂量（0.5 mL 新鲜配制的 10% 溶液于 5 mL 生理盐水中）以检查过敏反应。 测试剂量通过缓慢静脉 (IV) 输注 30 分钟给予，然后用 10 mL 生理盐水冲洗。 检查生命体征 30 分钟，如果没有变化或过敏反应证据，则给予其余研究药物剂量（10 mg/kg 或 20 mg/kg 减去测试剂量 [减去 50 mg]，溶于 50 mL 盐水中） 30 分钟内最多给予 1 克）。 A 组 - 在第 2、4 和 5 次访视时，给予 50 mg 苏拉明测试剂量（首次给药后），然后在 50 mL 盐水中加入 10 mg/kg 苏拉明（减去 50 mg 苏拉明测试剂量），在 30 分钟内通过静脉输注给药。 最大给药剂量为1g。

B 组 - 在第 2、4 和 5 次访视时给予 50 mg 苏拉明测试剂量（首次给药时），然后在 50 mL 盐水中加入 20 mg/kg 苏拉明（减去 50 mg 苏拉明测试剂量），在 30 分钟内通过静脉输注给药。 最大给药剂量为1g。

C 组 - 测试剂量的盐水安慰剂，然后在第 2、4 和 5 次访视时在 30 分钟内给予 50 mL 的盐水安慰剂 IV 输注