괴저성 표피증(Pyoderma Gangrenosum)의 Spesolimab
Spesolimab을 사용한 IL-36 수용체 표적화를 통한 괴저성 농피증 병변 퇴행 및 완화의 특성화
연구 개요
상세 설명
현재까지 PG 치료에 대한 표준은 없습니다. 괴저성 농피증 환자는 잦은 드레싱 교체와 병변의 변형으로 인해 심한 통증과 삶의 질 저하로 고통받고 있습니다. 더 중요한 것은 빠르게 진행되는 궤양이 환자의 감염, 이환율 및 사망에 대한 중요한 위험을 제시한다는 것입니다. 스페솔리맙은 인간 IL36R 신호전달 및 후속 하위 전염증 경로를 차단하는 인간화 길항적 단일클론 IgG1 항체입니다. IL-36 수용체 차단제는 최근 일반화된 농포성 건선(GPP)에 대해 승인되었습니다. 우리는 난치성 궤양성 수술 후 PG에서 IL-36을 표적으로 삼으면 환자의 병변이 퇴행하고 해소될 수 있다는 가설을 세웠습니다.
신체 검사, 혈액 검사 및 전염병 검사, 설문지 작성 및 사진을 포함하는 최소 총 12회 방문(선별검사 방문 1회, 스페솔리맙 치료 방문 6회, 종료점 방문 1회, 후속 방문 4회)이 있습니다. PG의 영향을 받는 피부 스페솔리맙은 0주차, 3주차, 6주차, 9주차, 12주차, 15주차에 90분 주입 방식으로 투여됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 대상자 동의서에 서명할 당시 18세 이상의 남성 또는 여성 피험자
- 피험자는 연구 평가 또는 절차에 참여하기 전에 사전 동의 문서를 이해하고 자발적으로 서명할 수 있습니다.
- 피험자는 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 피험자는 PARACELSUS 점수가 10 이상인 궤양성 PG를 임상적으로 진단받았습니다.
- 피험자는 국소 코르티코스테로이드, 병변내 트리암시놀론, 프레드니손, 사이클로스포린, IL-23 억제제, IL-17 억제제와 같은(그러나 이에 국한되지 않음) 적어도 하나의 이전 치료법에 반응하지 않은 신체에 임상적으로 측정 가능한 적어도 하나의 궤양성 PG 병변을 가지고 있습니다. , IL-1 억제제 또는 TNF-α-차단제 요법
- 피험자는 GPG 심각도 점수가 >3인 것으로 판단되는 중등도 내지 중증의 PG를 가지고 있습니다.
- 병력, 제한된 신체 검사 및 실험실 테스트를 바탕으로 조사관의 판단에 따라 피험자는 전반적인 건강 상태가 양호한 것으로 판단됩니다. (참고: 좋은 건강의 정의는 피험자가 통제할 수 없는 심각한 동반 질환을 갖고 있지 않음을 의미합니다.)
가임기 여성(FCBP)은 선별검사 및 기준시점에서 임신 검사 음성이 나와야 합니다. 임상시험용 제품을 복용하는 동안 그리고 임상시험용 제품의 마지막 용량을 복용한 후 최소 28일 동안 임신이 가능한 활동에 참여하는 FCBP는 아래 설명된 승인된 피임 옵션 중 하나를 사용해야 합니다.
- 옵션 1: 매우 효과적인 다음 피임 방법 중 하나: 호르몬 피임법(경구, 주사, 이식, 경피 패치, 질 링); 자궁내 장치(IUD); 난관 결찰; 또는 파트너의 정관수술.
또는 옵션 2: 남성용 또는 여성용 콘돔(천연 [동물] 막[예: 폴리우레탄]으로 만들어지지 않은 라텍스 콘돔 또는 비라텍스 콘돔). 게다가 하나의 추가 장벽 방법:
- (a) 살정제를 함유한 격막
- (b) 살정제가 포함된 자궁경부 캡;
- 또는 (c) 살정제를 함유한 피임 스펀지.
여성 피험자가 선택한 피임 형태는 여성 피험자가 기준선 방문을 위해 방문할 때까지 효과적이어야 합니다(예를 들어, 호르몬 피임법은 기준선에서 첫 번째 스페솔리맙 주입 전 최소 28일 전에 시작되어야 합니다).
제외 기준:
- 피험자는 스크리닝 방문 2주 이내에 전신 항생제가 필요한 지속성 또는 재발성 세균 감염, 또는 임상적으로 유의미한 바이러스성, 진균성 또는 기생충 기생충 감염을 앓고 있습니다. 이러한 감염에 대한 모든 치료는 스크리닝 방문 전 최소 2주 전에 완료되어야 하며 기준 방문 이전에 신규/재발 감염이 발생하지 않아야 합니다.
- 현재 또는 양성 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 병력이 있거나 선천적 또는 후천적 면역결핍(예: 공통 가변성 면역결핍(CVID), B형 또는 C형 간염, 활동성 또는 치료되지 않은 잠복 결핵.
- 피험자는 연구 기간 동안 피험자의 건강에 영향을 미치거나 방해할 수 있는 임상적으로 유의한(시험자의 결정에 따라) 신장, 간, 혈액, 장, 내분비, 폐, 심혈관, 신경, 정신, 면역 또는 기타 주요 조절되지 않는 질병을 앓고 있습니다. 연구 결과의 해석과 함께. 조절되지 않는 질병은 스크리닝 방문 후 1개월 이내에 입원하거나 연구 시작 전 상담한 전문의(류마티스 전문의, 위장병 전문의)에 의해 결정된 것으로 정의됩니다.
- 대상은 급성 탈수초성 신경병증을 앓고 있습니다.
- 스페솔리맙의 첫 번째 용량을 투여받기 전 12주 이내에 수행되었거나 고관절 치환술, 동맥류 제거, 위 결찰과 같은 시험 중에 계획된 대수술(시험자의 평가에 따라) 또는 달리 시험자가 결정한 대수술
- 피험자는 의심되거나 활성인 림프증식성 장애 또는 악성종양을 앓고 있습니다.
- 피험자는 이전에 스페솔리맙 또는 다른 IL-36R 억제제 생물학적 제제로 치료를 받았습니다.
- 피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 자궁 경부의 상피내 암종을 적절하게 치료하는 경우를 제외하고, 스크리닝 전 5년 이내에 문서화된 활성 또는 의심되는 악성 종양 또는 악성 종양의 병력.
- 피험자는 연구 시작 30일 이전에 약독화 생백신을 접종받았습니다.
- 연구 약물의 모든 성분에 대한 불리한 전신 또는 알레르기 반응의 병력.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성 피험자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 스페솔리맙
스페솔리맙 900mg 정맥 내 투여(IV)
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스페솔리맙 900mg을 4주마다 방문 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9회에 정맥내(IV) 투여합니다. 4차 방문에서 투약 일정이 3주마다로 변경되는 경우, 스페솔리맙은 2차, 3차, 4차, 5차, 6차, 8차, 9차, 10차 및 11차 방문에 투여됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 파이오더마 강그레노섬(GPG) 중증도 점수의 변화
기간: 기준선 및 16주차
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표적 병변에서 기준선 대비 16주차 GPG 중증도 점수의 변화 0. 완전히 깨끗함; 치밀상 흉터, 재상피화 및 잔여 과색소 침착 가능성의 증거. 궤양이 0%로 명백히 보이며, 병변이 건조함.
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기준선 및 16주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PG 병변의 완전 재상피화 병변 수
기간: 최대 28주
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PG 병변의 완전 재상피화를 보이는 병변의 수 = GPG 점수 0 GPG 점수 0 - 완전히 깨끗함; 체리브리폼 흉터, 재상피화 및 잔류 과색소침착의 증거가 있음. 0% 궤양이 나타나며 병변이 건조함 |
최대 28주
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환자 보고 통증 심각도(Pain-VAS) 점수의 절대 변화
기간: 기준선 및 28주차
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환자 보고 통증 심각도(Pain-VAS)의 기준선 대비 28주차 절대 변화. 환자 통증 시각 아날로그 척도(VAS): 환자는 각 방문 시 통증 점수를 보고해야 합니다. 환자는 0에서 10까지의 척도로 점수를 보고합니다. 0은 통증이 없음을 의미하고 10은 상상할 수 있는 최악의 통증을 의미합니다. 점수가 높을수록 통증 수준이 증가함을 나타냅니다. |
기준선 및 28주차
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피부과 삶의 질 지수(DLQI)의 절대적 변화
기간: 기준선 및 28주차
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DLQI 기준선 대비 28주 시점의 절대적 변화. DLQI는 피부과 분야의 많은 무작위 대조 시험에서 사용되어 온 10개 문항으로 구성된 검증된 설문지입니다. 각 문항의 채점 방식은 다음과 같습니다: 매우 많이 - 3 많이 - 2 조금 - 1 전혀 아님 - 0 해당 없음 - 0 답변 없음 - 0 DLQI는 각 문항의 점수를 합산하여 0-30점의 총 척도로 계산됩니다. 점수가 높을수록 삶의 질이 더 많이 손상되었음을 의미합니다. DLQI 점수 정의 0-1 = 환자의 삶에 전혀 영향 없음 2-5 = 환자의 삶에 약간의 영향 6-10 = 환자의 삶에 중간 정도의 영향 11-20 = 환자의 삶에 매우 큰 영향 21-30 = 환자의 삶에 극도로 큰 영향 DLQI 점수의 4점 이상 변화는 임상적으로 의미 있는 것으로 간주됩니다. 이러한 변화는 해당 환자의 삶의 질이 이전 DLQI 점수 측정 이후 실제로 의미 있는 변화가 있었음을 시사합니다. |
기준선 및 28주차
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완전 재상피화(GPG 점수 0) 달성 및 스페솔리맵 중단 후 PG 병변 재발 횟수(GPG >0)
기간: 마지막 투여(26주 또는 28주)부터 스페솔리맙 최종 투여 후 16주까지
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GPG 중증도 점수 척도: 0. 완전히 깨끗함; 체리브리폼 반흔, 재상피화 및 잔여 과색소침착 가능성. 0% 궤양이 명백함, 병변은 건조함
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마지막 투여(26주 또는 28주)부터 스페솔리맙 최종 투여 후 16주까지
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글로벌 피오데르마 강게레노숨(GPG) 심각도 점수가 1인 병변의 수
기간: 마지막 용량 투여(26주 또는 28주)부터 스페솔리맙 마지막 용량 투여 후 16주까지
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GPG 점수가 1인 병변 척도: 0. 완전히 깨끗함; 체성 흉터, 재상피화 및 잔여 과색소 침착 가능성의 증거. 0% 궤양이 명백하고 병변이 건조함
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마지막 용량 투여(26주 또는 28주)부터 스페솔리맙 마지막 용량 투여 후 16주까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Saakshi Khattri, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY-23-00611
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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