Spesolimab i Pyoderma Gangrenosum

Inklusionskriterier:

• Manliga eller kvinnliga försökspersoner ≥ 18 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtyckesdokumentet
• Försökspersonen kan förstå och frivilligt underteckna ett informerat samtycke innan det deltar i några studiebedömningar eller procedurer
• Försökspersonen kan följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav.
• Försökspersonen har kliniskt diagnostiserat ulcerös PG med PARACELSUS-poäng högre än eller lika med 10
• Patient har minst en kliniskt mätbar ulcerös PG-skada på kroppen som inte har svarat på minst en tidigare behandling såsom (men inte begränsat till) topikala kortikosteroider, intralesional triamcinolon, prednison, ciklosporin, IL-23-hämmare, IL-17-hämmare IL-1-hämmare eller TNF-a-blockerare
• Försökspersonen har måttlig till svår PG, bestämt av en GPG-allvarlighetspoäng på >3
• Försökspersonen bedöms ha i övrigt god allmän hälsa enligt utredarens bedömning, baserat på medicinsk historia, begränsad fysisk undersökning och laboratorietester. (OBS: Definitionen av god hälsa betyder att en patient inte har okontrollerade signifikanta komorbida tillstånd).

• Kvinnor i fertil ålder (FCBP) måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och baseline. Medan på prövningsprodukt och i minst 28 dagar efter att ha tagit den sista dosen av prövningsprodukt, måste FCBP som deltar i aktivitet där befruktning är möjlig använda ett av de godkända preventivmedel som beskrivs nedan:

  • Alternativ 1: Någon av följande mycket effektiva preventivmetoder: hormonell preventivmetod (oral, injektion, implantat, depotplåster, vaginalring); intrauterin enhet (IUD); tubal ligering; eller partners vasektomi.

  • Eller alternativ 2: Kondom för män eller kvinnor (latexkondom eller nonlatexkondom som INTE är gjord av naturligt [djur]-membran [till exempel polyuretan]). PLUS en ytterligare barriärmetod:

    • (a) diafragma med spermiedödande medel
    • (b) cervikal mössa med spermiedödande medel;
    • eller (c) preventivsvamp med spermiedödande medel.

Den kvinnliga försökspersonens valda preventivmedelsform måste vara effektiv vid den tidpunkt då den kvinnliga försökspersonen presenterar sig för sitt Baseline-besök (till exempel bör hormonell preventivmetod inledas minst 28 dagar före den första spesolimabinfusionen vid Baseline).

Exklusions kriterier:

• Försökspersonen har en ihållande eller återkommande bakterieinfektion som kräver systemisk antibiotika, eller kliniskt signifikanta virus-, svamp- eller helmintparasitinfektioner, inom 2 veckor efter screeningbesöket. All behandling av sådana infektioner måste ha avslutats minst 2 veckor före screeningbesöket och inga nya/återkommande infektioner ska ha inträffat före baslinjebesöket.
• Person med aktuell eller historia av positivt humant immunbristvirus (HIV), eller medfödd eller förvärvad immunbrist (dvs. Vanlig variabel immunbrist [CVID]), hepatit B eller C, eller aktiv eller obehandlad latent tuberkulos.
• Försökspersonen har kliniskt signifikanta (som fastställts av utredaren) njur-, lever-, hematologiska, intestinala, endokrina, pulmonella, kardiovaskulära, neurologiska, psykiatriska, immunologiska eller andra allvarliga okontrollerade sjukdomar som kommer att påverka patientens hälsa under studien, eller störa. med tolkning av studieresultat. Okontrollerad sjukdom definierad som sjukhusvistelse inom 1 månad efter screeningbesöket eller bestämt av specialist (reumatolog, gastroenterolog) konsulterad före studiestart.
• Patient har närvaro av akut demyeliniserande neuropati
• Större operation (enligt utredarens bedömning) utförd inom 12 veckor före mottagandet av den första dosen spesolimab eller planerad under försöket, såsom höftprotes, avlägsnande av aneurysm, mag ligering, eller på annat sätt bestämt av utredaren
• Personen har en misstänkt eller aktiv lymfoproliferativ störning eller malignitet
• Personen har tidigare behandlats med spesolimab eller ett annat biologiskt läkemedel som hämmar IL-36R
• Alla dokumenterade aktiva eller misstänkta maligniteter eller anamnes på malignitet inom 5 år före screening, förutom lämplig behandling av basal- eller skivepitelcancer i huden eller in situ-karcinom i livmoderhalsen.
• Försökspersonen har fått ett levande försvagat vaccin ≤ 30 dagar före studiestart.
• Historik med negativa systemiska eller allergiska reaktioner mot någon komponent i studieläkemedlet.
• Kvinnlig försöksperson som är gravid eller ammar