Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Spesolimab i Pyoderma Gangrenosum

14. marts 2026 opdateret af: Saakshi Khattri, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Karakterisering af Pyoderma Gangrenosum læsionsregression og remission ved IL-36-receptormålretning med Spesolimab

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at vurdere gennemførligheden af ​​at bruge spesolimab hos deltagere med moderat til svær pyoderma ganrenosum. Pyoderma gangrenosum er en sjælden, inflammatorisk, autoimmun tilstand, som resulterer i sårdannelse i huden. Studiet vil også undersøge kroppens immunrespons på spesolimab (når kroppen opdager og forsvarer sig mod stoffer, der virker ukendte og skadelige).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Til dato er der ingen guldstandard for behandling af PG. Patienter med pyoderma gangrenosum lider af stærke smerter og dårlig livskvalitet på grund af hyppige forbindingsskift og skæmmende læsioner. Endnu vigtigere er, at hurtige fremadskridende sår udgør en vigtig risiko for infektion, morbiditet og dødelighed for patienter. Spesolimab er humaniseret antagonistisk monoklonalt IgG1-antistof, der blokerer human IL36R-signalering og efterfølgende nedstrøms pro-inflammatoriske veje. IL-36-receptorblokkeren blev for nylig godkendt til generaliseret pustuløs psoriasis (GPP). Vi antog, at målretning af IL-36 i refraktær, ulcerativ postoperativ PG kan resultere i regression og opløsning af en patients læsioner.

Der er som minimum i alt 12 besøg (1 screeningsbesøg, 6 spesolimab-behandlingsbesøg, 1 endpoint-besøg og 4 opfølgningsbesøg), som omfatter fysiske undersøgelser, blodprøver og test af infektionssygdomme, udfyldelse af spørgeskemaer og fotografier af hud ramt af PG. Spesolimab vil blive administreret via en 90-minutters infusion i uge 0, 3, 6, 9, 12 og 15.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner ≥ 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Forsøgspersonen er i stand til at forstå og frivilligt underskrive et informeret samtykkedokument forud for deltagelse i undersøgelsesvurderinger eller -procedurer
  • Forsøgspersonen er i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
  • Forsøgspersonen har klinisk diagnosticeret ulcerativ PG med PARACELSUS-score større end eller lig med 10
  • Forsøgsperson har mindst én klinisk målbar ulcerativ PG-læsion på kroppen, som ikke har reageret på mindst én tidligere behandling, såsom (men ikke begrænset til) topiske kortikosteroider, intralæsional triamcinolon, prednison, cyclosporin, IL-23-hæmmer, IL-17-hæmmere IL-1-hæmmere eller TNF-a-blokkerterapi
  • Forsøgspersonen har moderat til svær PG som bestemt ved en GPG-sværhedsscore på >3
  • Forsøgspersonen vurderes at have et ellers godt overordnet helbred som vurderet af investigator, baseret på sygehistorie, begrænset fysisk undersøgelse og laboratorietest. (BEMÆRK: Definitionen af ​​godt helbred betyder, at et individ ikke har ukontrollerede signifikante komorbide tilstande).

  • Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) skal have en negativ graviditetstest ved screening og baseline. Mens du er på forsøgsprodukt og i mindst 28 dage efter indtagelse af den sidste dosis af forsøgsprodukt, skal FCBP, der deltager i aktivitet, hvor undfangelse er mulig, bruge en af ​​de godkendte præventionsmuligheder beskrevet nedenfor:

    • Mulighed 1: En af følgende meget effektive præventionsmetoder: hormonprævention (oral, injektion, implantat, depotplaster, vaginal ring); intrauterin enhed (IUD); tubal ligering; eller partnerens vasektomi.

    • Eller mulighed 2: Kondom til mænd eller kvinder (latex-kondom eller nonlatex-kondom IKKE lavet af naturlig [dyre-]membran [f.eks. polyurethan]). PLUS en ekstra barrieremetode:

      • (a) membran med spermicid
      • (b) cervikal hætte med spermicid;
      • eller (c) svangerskabsforebyggende svamp med spermicid.

Den kvindelige forsøgspersons valgte præventionsform skal være effektiv på det tidspunkt, hvor den kvindelige forsøgsperson møder op til sit baseline-besøg (f.eks. bør hormonprævention påbegyndes mindst 28 dage før første spesolimab-infusion ved baseline).

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har en vedvarende eller tilbagevendende bakteriel infektion, der kræver systemiske antibiotika, eller klinisk signifikante virus- eller svampe- eller helminth-parasitinfektioner inden for 2 uger efter screeningsbesøget. Enhver behandling af sådanne infektioner skal være afsluttet mindst 2 uger før screeningsbesøget, og ingen nye/tilbagevendende infektioner skulle være opstået før baselinebesøget.
  • Person med aktuel eller historie med positiv human immundefektvirus (HIV), eller medfødt eller erhvervet immundefekt (dvs. Almindelig variabel immundefekt [CVID]), hepatitis B eller C eller aktiv eller ubehandlet latent tuberkulose.
  • Forsøgspersonen har klinisk signifikante (som bestemt af investigator) nyre-, lever-, hæmatologiske, intestinale, endokrine, pulmonale, kardiovaskulære, neurologiske, psykiatriske, immunologiske eller andre større ukontrollerede sygdomme, som vil påvirke patientens helbred under undersøgelsen eller forstyrre med fortolkning af undersøgelsesresultater. Ukontrolleret sygdom defineret som hospitalsindlæggelse inden for 1 måned efter screeningsbesøg eller bestemt af specialist (reumatolog, gastroenterolog) konsulteret før studiestart.
  • Forsøgsperson har tilstedeværelse af akut demyeliniserende neuropati
  • Større operation (ifølge investigatorens vurdering) udført inden for 12 uger før modtagelse af den første dosis spesolimab eller planlagt under forsøget, såsom hofteudskiftning, fjernelse af aneurisme, maveligation eller på anden måde bestemt af investigator
  • Personen har en mistanke om eller aktiv lymfoproliferativ lidelse eller malignitet
  • Forsøgspersonen blev tidligere behandlet med spesolimab eller en anden biologisk IL-36R-hæmmer
  • Enhver dokumenteret aktiv eller mistænkt malignitet eller anamnese med malignitet inden for 5 år før screening, undtagen passende behandling af basal- eller planocellulært karcinom i huden eller in situ karcinom i livmoderhalsen.
  • Forsøgspersonen har modtaget en levende svækket vaccine ≤ 30 dage før studiestart.
  • Anamnese med uønskede systemiske eller allergiske reaktioner på en hvilken som helst komponent i undersøgelseslægemidlet.
  • Kvinde, der er gravid eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Spesolimab
900 mg spesolimab intravenøst ​​(IV)
Medicin: Spesolimab

900 mg spesolimab intravenøst ​​(IV) administreret hver 4. uge ved besøg 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9.

Hvis doseringsplanen ved besøg 4 ændres til hver 3. uge, vil Spesolimab blive administreret ved besøg 2, 3, 4, 5, 6, 8, 9, 10 og 11.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Global Pyoderma Gangrenosum (GPG) Sværhedsgradsscore
Tidsramme: Baseline og uge 16

Ændring i GPG-sværhedsscore i uge 16 fra baseline i mållæsionen

0. Fuldt ud klar; tegn på cribriform arvæv, re-epitelisering og mulig resterende hyperpigmentering. 0% ulceration synlig, læsionen er tør.

  1. Næsten klar; <25% aktiv ulceration til stede; > 90% granulationsvæv til stede med milde lyserøde, let hævede kanter. Nogle tegn på re-epitelisering. Minimal til ingen purulent dræn ved præsentation;
  2. Mild; <50% aktiv ulceration med mærkbar kantophøjning med mild rød kant. Tegn på granulationsvæv uden nogen re-epitelisering af huden. Få dråber purulens konstateret ved undersøgelse.
  3. Moderat; <75% aktiv ulceration med markant røde, rullede kanter og betydelig purulens. Nogle tegn på granulationsvæv med flere purulente dråber og betydelig purulens på ulcerbund ved præsentation
  4. Svær; 100% aktiv ulcer med violetfarvet, hævede rullede kanter. Nekrotisk væv kan være til stede.
Baseline og uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal læsioner med komplet re-epitelisering af PG-læsioner
Tidsramme: Op til uge 28

Antal læsioner med fuldstændig re-epitelisering af PG-læsioner = GPG Score 0

GPG Score 0 - Fuldt ud klar; tegn på cribriform arring, re-epitelisering og mulig resthyperpigmentering. 0% ulceration synlig og læsionen er tør
Op til uge 28
Absolut ændring i patientrapporteret smerteintensitet (Pain-VAS) score
Tidsramme: Baseline og ved uge 28

Absolut ændring fra baseline til uge 28 i patientrapporteret smertegrad (Pain-VAS).

Patientens smerte-visuelle analog skala (VAS):

Patienterne vil blive bedt om at rapportere smertevurderinger ved hvert besøg. Patienterne vil rapportere vurderinger på en skala fra 0 til 10.

0 betyder ingen smerte og 10 betyder den værste tænkelige smerte. Højere score indikerer øgede smertegrader.
Baseline og ved uge 28
Absolut ændring i Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Tidsramme: Baseline og uge 28

Absolut ændring i uge 28 fra baseline i DLQI.

DLQI er et valideret spørgeskema bestående af 10 spørgsmål, som er blevet brugt i mange randomiserede kontrollerede forsøg inden for dermatologi.

Scoring af hvert spørgsmål er som følger:

Meget - 3 En del - 2 En lille smule - 1 Slet ikke - 0 Ikke relevant - 0 Spørgsmål ubesvaret - 0

DLQI beregnes ved at summere scoren for hvert spørgsmål med en totalskala fra 0-30. Højere score repræsenterer en livskvalitet, der er mere nedsat.

Definition af DLQI-scorer 0-1 = ingen effekt overhovedet på patientens liv 2-5 = lille effekt på patientens liv 6-10 = moderat effekt på patientens liv 11-20 = meget stor effekt på patientens liv 21-30 = ekstremt stor effekt på patientens liv

En ændring i DLQI-score på mindst 4 point anses for klinisk signifikant. Sådan en ændring tyder på, at der faktisk har været en meningsfuld ændring i patientens livskvalitet siden den foregående måling af hans/hendes/deres DLQI-scorer.
Baseline og uge 28
Antal tilbagefald af PG-læsioner (GPG >0) efter opnåelse af fuldstændig re-epitelisering (GPG-score 0) og ophør af spesolimab
Tidsramme: Sidste dosis (uge 26 eller 28) op til 16 uger efter sidste spesolimab-dosis

GPG Sværhedsgradsskala:

0. Fuldstændig klar; tegn på cribriform arvæv, re-epitelisering og mulig resterende hyperpigmentering. 0% ulceration synlig, læsionen er tør

  1. Næsten klar; <25% aktiv ulceration til stede; > 90% granulationsvæv til stede med milde lyserøde, let forhøjede kanter. Nogle tegn på re-epitelisering. Minimal til ingen purulent drainage ved undersøgelse
  2. Mild; <50% aktiv ulceration med mærkbar kantforhøjning med mild rød kant. Tegn på granulationsvæv uden nogen re-epitelisering af huden. Få dråber purulens konstateret ved undersøgelse.
  3. Moderat; <75% aktiv ulceration med markant røde, rullede kanter og betydelig purulens. Nogle tegn på granulationsvæv med flere purulente dråber og betydelig purulens på ulcerationsbunden ved undersøgelse
  4. Svær; 100% aktiv ulcer med violette, forhøjede rullede kanter. Nekrotisk væv kan være til stede. Ingen tegn på granulationsvæv. Omfattende purulente dråber på ulcerationsbunden
Sidste dosis (uge 26 eller 28) op til 16 uger efter sidste spesolimab-dosis
Antal læsioner med Global Pyoderma Gangrenosum (GPG) sværhedsgradsscore på 1
Tidsramme: Sidste dosis (uge 26 eller 28) op til 16 uger efter sidste spesolimab-dosis

Læsioner med GPG-score på 1

Skala:

0. Helt klar; tegn på cribriform arvæv, re-epitelisering og mulig resterende hyperpigmentering. 0% ulceration synlig og læsionen er tør

  1. Næsten klar; <25% aktiv ulceration til stede; mere end 90% granulationsvæv til stede med milde lyserøde, let hævede kanter. Nogle tegn på re-epitelisering. Minimal til ingen purulent drainage ved undersøgelse
  2. Mild; <50% aktiv ulceration med mærkbar kantophøjning og mild rød kant. Tegn på granulationsvæv uden nogen re-epitelisering af huden. Få dråber purulens konstateret ved undersøgelse.
  3. Moderat; <75% aktiv ulceration med markant røde, rullede kanter og betydelig purulens. Nogle tegn på granulationsvæv med flere purulente dråber og betydelig purulens i ulcerbund ved undersøgelse
  4. Svær; 100% aktiv ulcer med violblå, hævede rullede kanter. Nekrotisk væv kan være til stede. Ingen tegn på granulationsvæv
Sidste dosis (uge 26 eller 28) op til 16 uger efter sidste spesolimab-dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Samarbejdspartnere

Boehringer Ingelheim

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Saakshi Khattri, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. september 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

14. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

23. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY-23-00611

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Data vil blive analyseret som aggregerede data.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pyoderma Gangrenosum

Kliniske forsøg med Spesolimab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner