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EDG-5506 在先前接受过基因疗法 (FOX) 治疗的杜氏肌营养不良症儿童和青少年中的 2 期研究

2024年3月26日 更新者：Edgewise Therapeutics, Inc.

一项 2 期研究，旨在评估 EDG-5506 对先前接受基因治疗的杜氏肌营养不良症儿童和青少年的安全性、药代动力学和生物标志物的影响

FOX 研究是一项分 2 部分、多中心、2 期研究，针对先前接受过基因治疗的杜氏肌营养不良症儿童和青少年的安全性、药代动力学和生物标志物，包括随机、双盲、安慰剂对照的 A 部分，随后是开放标签部分 B.

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

FOX 是一项由 2 部分组成的多中心 2 期研究，旨在评估 EDG-5506 对大约 24 名患有杜氏肌营养不良症的儿童和青少年的安全性、药代动力学和肌肉损伤生物标志物的影响，这些儿童和青少年每天口服一次 EDG- 5506. 这项研究将有长达 4 周的筛选期、12 周的随机双盲、安慰剂对照治疗期（A 部分），然后是 40 周的开放标签延长期（B 部分）。

大约二十四 (24) 名 6 至 14 岁（含）的参与者将以 2:1 的比例随机分配到 EDG-5506 或安慰剂组。 将招募两个剂量组（组 1 和组 2），每个组约 12 名参与者。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

24

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • 招聘中
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • 招聘中
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01605
        • 招聘中
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough、North Carolina、美国、27278
        • 招聘中
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • 招聘中
        • Nationwide Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  • 6 至 14 岁，有记录的 DMD 基因突变和与 DMD 一致的表型。
  • 之前接受过基于 AAV 的基因治疗（开放标签研究中研究药物给药后 ≥ 2 年，或随机研究中随机化后 ≥ 3 年）。
  • 在筛查访视时能够在 ≤ 8 秒内完成从仰卧位的站立，并且能够在筛查访视时在 < 10 秒内完成 4 级楼梯的爬升。
  • 筛查访视时体重 ≤ 20 公斤。
  • 基线访视前至少 6 个月使用稳定剂量的皮质类固醇治疗。

主要排除标准：

  • 研究者认为，病史或有临床意义的体检/实验室结果将使参与者不适合研究。 这包括太难以促进重复血液采样的静脉通路。
  • 筛查访问心脏超声心动图显示左心室射血分数 (LVEF) < 40%。
  • 在本研究筛选访视的 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内收到研究药物（根据纳入标准的基于 AAV 的基因治疗除外）。
  • 筛选访视前 6 个月内接受过外显子跳跃治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列 1
药物：EDG-5506 药物：安慰剂
药品：EDG-5506 第 1 剂
EDG-5506 每天口服一次
药品：安慰剂
安慰剂每天口服一次
实验性的：队列 2
药物：EDG-5506 药物：安慰剂
药品：安慰剂
安慰剂每天口服一次
药品：EDG-5506 剂量 2
EDG-5506 每天口服一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
EDG-5506 或安慰剂治疗期间的不良事件数
大体时间：12个月
所有参与者
12个月
EDG-5506 或安慰剂治疗期间不良事件的严重程度
大体时间：12个月
所有参与者
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
异常临床化学测试结果的发生率
大体时间：12个月
所有参与者
12个月
血液学检查结果异常的发生率
大体时间：12个月
所有参与者
12个月
凝血试验结果异常的发生率
大体时间：12个月
所有参与者
12个月
尿检结果异常的发生率
大体时间：12个月
所有参与者
12个月
通过稳态血浆浓度测量的药代动力学
大体时间：12个月
所有参与者
12个月
快速骨骼肌肌钙蛋白 I 相对于基线的变化
大体时间：12周
所有参与者
12周
血清肌酸激酶相对于基线的变化
大体时间：12周
所有参与者
12周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Edgewise Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 学习椅：Sam Collins, MBBS, PhD、Edgewise Therapeutics, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月22日

初级完成 (估计的)

2025年6月1日

研究完成 (估计的)

2025年6月1日

研究注册日期

首次提交

2023年10月20日

首先提交符合 QC 标准的

2023年10月20日

首次发布 (实际的)

2023年10月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月26日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EDG-5506-215

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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