Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus EDG-5506:sta lapsilla ja nuorilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia, joita on aiemmin hoidettu geeniterapialla (FOX)

tiistai 26. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Edgewise Therapeutics, Inc.

Vaiheen 2 tutkimus EDG-5506:n vaikutuksen arvioimiseksi turvallisuuteen, farmakokinetiikkaan ja biomarkkereihin lapsilla ja nuorilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia, jota on aiemmin hoidettu geeniterapialla

FOX-tutkimus on kaksiosainen, monikeskustutkimus, vaiheen 2 turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja biomarkkereita koskeva tutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla lapsilla ja nuorilla, joita on aiemmin hoidettu geeniterapialla, mukaan lukien satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu osa A, jonka jälkeen avoin osa B.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

FOX on 2-osainen monikeskustutkimus, jossa arvioidaan EDG-5506:n vaikutusta turvallisuuteen, farmakokinetiikkaan ja lihasvaurioiden biomarkkereihin noin 24 lapsella ja nuorella, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja joita hoidettiin suun kautta kerran päivässä annettavalla EDG- 5506.Tässä tutkimuksessa on enintään 4 viikon seulontajakso, 12 viikon satunnaistettu kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu hoitojakso (osa A), jota seuraa 40 viikon avoin jatkojakso (osa B).

Noin kaksikymmentäneljä (24) 6–14-vuotiasta osallistujaa satunnaistetaan EDG-5506:een tai lumelääkkeeseen suhteessa 2:1. Kaksi annoskohorttia (kohortti 1 ja kohortti 2), joissa kussakin on noin 12 osallistujaa, otetaan mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Rekrytointi
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
        • Rekrytointi
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Yhdysvallat, 27278
        • Rekrytointi
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • 6–14-vuotiaat, joilla on dokumentoitu mutaatio DMD-geenissä ja DMD:n mukainen fenotyyppi.
  • Ennen AAV-pohjaisen geeniterapian saamista (≥ 2 vuotta tutkimuslääkkeen annon jälkeen avoimessa tutkimuksessa tai ≥ 3 vuotta satunnaistamisen jälkeen satunnaistetussa tutkimuksessa).
  • Pystyy seisomaan selällään ≤ 8 sekunnissa seulontakäynnillä ja pystyy suorittamaan 4-portaisen nousun < 10 sekunnissa seulontakäynnillä.
  • Paino ≤ 20 kg seulontakäynnillä.
  • Hoito vakaalla kortikosteroidiannoksella vähintään 6 kuukauden ajan ennen peruskäyntiä.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Lääketieteellinen historia tai kliinisesti merkittävä fyysinen tutkimus/laboratoriotulos, joka tutkijan mielestä tekisi osallistujan sopimattomaksi tutkimukseen. Tämä sisältää laskimopääsyn, joka olisi liian vaikea helpottaa toistuvaa verinäytteenottoa.
  • Seulontakäynnin sydämen kaikututkimus, jossa vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) < 40 %.
  • Tutkimuslääkkeen vastaanotto (muu kuin AAV-pohjainen geeniterapia sisällyttämiskriteerien mukaan) 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä seulontakäynnistä tässä tutkimuksessa.
  • Eksonin ohitushoidon vastaanotto 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Lääke: EDG-5506 Lääke: Placebo
Lääke: EDG-5506 Annos 1
EDG-5506 annetaan suun kautta kerran päivässä
Lääke: Plasebo
Plaseboa annetaan suun kautta kerran päivässä
Kokeellinen: Kohortti 2
Lääke: EDG-5506 Lääke: Placebo
Lääke: Plasebo
Plaseboa annetaan suun kautta kerran päivässä
Lääke: EDG-5506 Annos 2
EDG-5506 annetaan suun kautta kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten määrä EDG-5506- tai lumelääkehoidon aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kaikki osallistujat
12 kuukautta
Haittavaikutusten vakavuus EDG-5506- tai lumelääkehoidon aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kaikki osallistujat
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Poikkeavien kliinisen kemian testitulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kaikki osallistujat
12 kuukautta
Epänormaalien hematologisten testitulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kaikki osallistujat
12 kuukautta
Epänormaalien koagulaatiotestitulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kaikki osallistujat
12 kuukautta
Virtsan poikkeavien testitulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kaikki osallistujat
12 kuukautta
Farmakokinetiikka mitattuna vakaan tilan plasmapitoisuudella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kaikki osallistujat
12 kuukautta
Muutos perustasosta nopeassa luustolihaksen troponiini I:ssä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kaikki osallistujat
12 viikkoa
Seerumin kreatiinikinaasin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kaikki osallistujat
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Edgewise Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 22. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EDG-5506-215

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset EDG-5506 Annos 1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa