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遺伝子治療（FOX）による治療を受けたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児および青少年を対象としたEDG-5506の第2相試験

2024年3月26日 更新者：Edgewise Therapeutics, Inc.

以前に遺伝子治療を受けたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児および青少年を対象に、安全性、薬物動態、およびバイオマーカーに対するEDG-5506の効果を評価する第2相試験

FOX試験は、遺伝子治療を受けたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児および青少年を対象とした、安全性、薬物動態、バイオマーカーに関する2部構成の多施設共同第2相試験であり、ランダム化二重盲検プラセボ対照パートAとその後のパートAが含まれる。非盲検パート B。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

FOXは、1日1回経口EDGで治療を受けたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児および青少年約24名を対象に、安全性、薬物動態、筋肉損傷のバイオマーカーに対するEDG-5506の効果を評価する2部構成の多施設共同第2相試験である。 5506.この研究には、最大 4 週間のスクリーニング期間、12 週間の無作為化二重盲検プラセボ対照治療期間 (パート A)、その後に 40 週間の非盲検延長期間 (パート B) が含まれます。

6歳から14歳までの約24人の参加者が、2:1の比率でEDG-5506またはプラセボにランダムに割り当てられます。 それぞれ約 12 人の参加者からなる 2 つの用量コホート (コホート 1 およびコホート 2) が登録されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

24

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • 募集
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01605
        • 募集
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough、North Carolina、アメリカ、27278
        • 募集
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • 募集
        • Nationwide Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

  • 6歳から14歳で、DMD遺伝子に変異が確認されており、表現型はDMDと一致している。
  • -AAVベースの遺伝子治療を受けたことがある（非盲検試験では治験薬投与後2年以上、またはランダム化研究ではランダム化後3年以上）。
  • スクリーニング訪問時に仰臥位から​​の立ち上がりを 8 秒以内に完了でき、スクリーニング訪問時に 4 段の階段を 10 秒未満で行うことができる。
  • スクリーニング訪問時の体重 ≤ 20 kg。
  • ベースライン訪問前の少なくとも6か月間、安定した用量のコルチコステロイドによる治療。

主な除外基準:

  • 研究者が参加者を研究に不適当と判断した病歴または臨床的に重要な身体検査/検査結果。 これには、繰り返しの採血を容易にすることが困難すぎる静脈アクセスが含まれます。
  • スクリーニング来院の心エコー検査により、左心室駆出率（LVEF）< 40% が示されました。
  • 本研究におけるスクリーニング来院から30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内に治験薬（包含基準によるAAVベースの遺伝子治療以外）の受領。
  • -スクリーニング来院前6か月以内にエクソンスキッピング療法を受けたこと。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
薬剤: EDG-5506 薬剤: プラセボ
薬：EDG-5506 1回分
EDG-5506は1日1回経口投与
薬：プラセボ
プラセボは1日1回経口投与
実験的：コホート 2
薬剤: EDG-5506 薬剤: プラセボ
薬：プラセボ
プラセボは1日1回経口投与
薬：EDG-5506 ドーズ 2
EDG-5506は1日1回経口投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
EDG-5506またはプラセボによる治療中の有害事象の数
時間枠：12ヶ月
参加者全員
12ヶ月
EDG-5506またはプラセボによる治療中の有害事象の重症度
時間枠：12ヶ月
参加者全員
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生化学検査結果異常の発生率
時間枠：12ヶ月
参加者全員
12ヶ月
血液検査結果異常の発生率
時間枠：12ヶ月
参加者全員
12ヶ月
凝固検査結果異常発生率
時間枠：12ヶ月
参加者全員
12ヶ月
尿検査結果異常の発生率
時間枠：12ヶ月
参加者全員
12ヶ月
定常状態の血漿濃度によって測定される薬物動態
時間枠：12ヶ月
参加者全員
12ヶ月
速筋トロポニンIのベースラインからの変化
時間枠：12週間
参加者全員
12週間
血清クレアチンキナーゼのベースラインからの変化
時間枠：12週間
参加者全員
12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Edgewise Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：Sam Collins, MBBS, PhD、Edgewise Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年3月22日

一次修了 (推定)

2025年6月1日

研究の完了 (推定)

2025年6月1日

試験登録日

最初に提出

2023年10月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年10月20日

最初の投稿 (実際)

2023年10月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月26日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EDG-5506-215

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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