Étude de phase 2 sur l'EDG-5506 chez des enfants et des adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne préalablement traités par thérapie génique (FOX) (FOX)
5 novembre 2025 mis à jour par: Edgewise Therapeutics, Inc.
Une étude de phase 2 pour évaluer l'effet de l'EDG-5506 sur la sécurité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs chez les enfants et les adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne préalablement traités par thérapie génique
L'étude FOX est une étude de phase 2 multicentrique en 2 parties sur l'innocuité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs chez les enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne préalablement traités par thérapie génique, comprenant une partie A randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, suivie par une partie B ouverte.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
FOX est une étude de phase 2 multicentrique en 2 parties visant à évaluer l'effet de l'EDG-5506 sur la sécurité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs des lésions musculaires chez environ 24 enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne traités par EDG-5506 par voie orale une fois par jour. 5506.Cette étude comprendra jusqu'à une période de dépistage de 4 semaines, une période de traitement randomisée en double aveugle et contrôlée par placebo de 12 semaines (partie A), suivie d'une période d'extension ouverte de 40 semaines (partie B).
Environ vingt-quatre (24) participants âgés de 6 à 14 ans inclus seront randomisés pour recevoir EDG-5506 ou un placebo dans un rapport de 2 : 1. Deux cohortes de doses (cohorte 1 et cohorte 2) d'environ 12 participants chacune seront inscrites.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
43
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- UCLA Medical Center
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- UC Davis Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, États-Unis, 27278
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Âgé de 6 à 14 ans avec une mutation documentée sur le gène DMD et un phénotype compatible avec la DMD.
- Réception préalable d'une thérapie génique basée sur l'AAV (≥ 2 ans après l'administration du médicament à l'étude dans une étude ouverte ou ≥ 3 ans après la randomisation dans une étude randomisée).
- Capable de se tenir debout en décubitus dorsal en ≤ 8 secondes lors de la visite de dépistage et capable d'effectuer la montée de 4 marches en < 10 secondes lors de la visite de dépistage.
- Poids corporel ≤ 20 kg lors de la visite de dépistage.
- Traitement avec une dose stable de corticostéroïdes pendant au moins 6 mois avant la visite de référence.
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents médicaux ou examen physique/résultat de laboratoire cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'étude. Cela inclut un accès veineux qui serait trop difficile pour faciliter des prélèvements sanguins répétés.
- Échocardiographie cardiaque lors d'une visite de dépistage montrant une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) <40 %.
- Réception d'un médicament expérimental (autre que la thérapie génique basée sur l'AAV selon les critères d'inclusion) dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) suivant la visite de dépistage dans la présente étude.
- Réception d'une thérapie de saut d'exon dans les 6 mois précédant la visite de dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Cohorte 1
Médicament : Sevasemten Médicament : Placebo
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Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Sevasemten est administré par voie orale une fois par jour
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Expérimental: Cohorte 2
Médicament : Sevasemten Médicament : Placebo
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Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Sevasemten est administré par voie orale une fois par jour
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Expérimental: Cohorte 3
Médicament : Sevasemten Médicament : Placebo
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Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Sevasemten est administré par voie orale une fois par jour
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre d'événements indésirables pendant le traitement par sevasemten ou placebo
Délai: 36 mois
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Tous les participants
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36 mois
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Sévérité des événements indésirables pendant le traitement avec le sevasemten ou le placebo
Délai: 36 mois
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Tous les participants
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36 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base de la troponine I du muscle squelettique rapide
Délai: 12 semaines
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Tous les participants
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12 semaines
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Changement par rapport à la valeur initiale de la créatine kinase sérique
Délai: 12 semaines
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Tous les participants
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12 semaines
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Incidence des événements indésirables émergents de traitement liés aux tests de laboratoire
Délai: 36 mois
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Tous les participants
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36 mois
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Pharmacocinétique mesurée par la concentration plasmatique à l'état d'équilibre
Délai: 36 mois
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Tous les participants
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36 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 mars 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 mars 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 octobre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 octobre 2023
Première publication (Réel)
25 octobre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
6 novembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 novembre 2025
Dernière vérification
1 novembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
Autres numéros d'identification d'étude
- EDG-5506-215
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .