Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az EDG-5506 2. fázisú vizsgálata korábban génterápiával (FOX) kezelt Duchenne-izomdystrophiában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

2024. március 26. frissítette: Edgewise Therapeutics, Inc.

2. fázisú vizsgálat az EDG-5506 biztonságosságra, farmakokinetikára és biomarkerekre gyakorolt ​​hatásának értékelésére a korábban génterápiával kezelt Duchenne-izomdystrophiában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

A FOX vizsgálat egy 2 részből álló, többközpontú, 2. fázisú vizsgálat a biztonságosságról, farmakokinetikáról és biomarkerekről Duchenne-izomdystrophiában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél, akiket korábban génterápiával kezeltek, beleértve a randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos A részt, majd nyílt címkés B rész.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A FOX egy 2 részből álló, többközpontú, 2. fázisú vizsgálat, amely az EDG-5506 hatásának értékelésére az izomkárosodás biztonságára, farmakokinetikájára és biomarkereire gyakorolt ​​hatását körülbelül 24 Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő gyermeknél és serdülőnél, akiket szájon át, napi egyszeri EDG-vel kezeltek. 5506. Ebben a vizsgálatban legfeljebb 4 hetes szűrési időszak, egy 12 hetes randomizált kettős-vak, placebo-kontrollos kezelési időszak (A rész), majd egy 40 hetes nyílt elrendezésű meghosszabbítás következik (B rész).

Körülbelül huszonnégy (24) 6 és 14 év közötti résztvevőt véletlenszerűen EDG-5506-ra vagy placebóra osztanak be 2:1 arányban. Két adag kohorsz (1. és 2. kohorsz), egyenként körülbelül 12 résztvevőből áll.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Toborzás
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Toborzás
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01605
        • Toborzás
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Egyesült Államok, 27278
        • Toborzás
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Toborzás
        • Nationwide Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • 6 és 14 év közöttiek, a DMD gén dokumentált mutációjával és a DMD-nek megfelelő fenotípussal.
  • AAV-alapú génterápia előzetes átvétele (≥ 2 évvel a vizsgált gyógyszer beadása után egy nyílt vizsgálatban vagy ≥ 3 évvel a randomizálás után egy randomizált vizsgálatban).
  • Képes hanyatt fekvésből ≤ 8 másodperc alatt felállni a szűrési látogatáson, és képes a 4 lépcsős mászás végrehajtására < 10 másodperc alatt a szűrővizsgálaton.
  • Testtömeg ≤ 20 kg a szűrővizsgálaton.
  • Stabil dózisú kortikoszteroid kezelés legalább 6 hónapig a kiindulási vizit előtt.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Az anamnézis vagy klinikailag jelentős fizikális vizsgálat/laboratóriumi eredmény, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a résztvevőt a vizsgálatra. Ez magában foglalja a vénás hozzáférést is, amely túl nehéz lenne az ismételt vérmintavétel megkönnyítéséhez.
  • Szűrővizi szívechokardiográfia, amely a bal kamrai ejekciós frakciót (LVEF) < 40% mutatja.
  • Vizsgálati gyógyszer átvétele (az AAV-alapú génterápia kivételével a beválasztási kritériumok szerint) a jelen vizsgálatban szereplő szűrővizsgálatot követő 30 napon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb).
  • Exon-kihagyó terápia átvétele a szűrővizit előtti 6 hónapon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
Gyógyszer: EDG-5506 Gyógyszer: Placebo
Drog: EDG-5506 1. adag
Az EDG-5506-ot szájon át naponta egyszer adják be
Drog: Placebo
A placebót szájon át naponta egyszer adják be
Kísérleti: 2. kohorsz
Gyógyszer: EDG-5506 Gyógyszer: Placebo
Drog: Placebo
A placebót szájon át naponta egyszer adják be
Drog: EDG-5506 2. adag
Az EDG-5506-ot szájon át naponta egyszer adják be

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események száma az EDG-5506-tal vagy placebóval végzett kezelés során
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevő
12 hónap
A nemkívánatos események súlyossága az EDG-5506-tal vagy placebóval végzett kezelés során
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevő
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kóros klinikai kémiai vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevő
12 hónap
A kóros hematológiai vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevő
12 hónap
A kóros véralvadási teszt eredmények előfordulása
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevő
12 hónap
A kóros vizeletvizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevő
12 hónap
Farmakokinetika egyensúlyi plazmakoncentrációval mérve
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevő
12 hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a gyors vázizom troponin I-ben
Időkeret: 12 hét
Minden résztvevő
12 hét
Változás a kiindulási értékhez képest a szérum kreatin-kinázban
Időkeret: 12 hét
Minden résztvevő
12 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. március 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. október 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 20.

Első közzététel (Tényleges)

2023. október 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 26.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EDG-5506-215

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a EDG-5506 1. adag

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Paraguay

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel