Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2-studie av EDG-5506 hos barn och ungdomar med Duchennes muskeldystrofi som tidigare behandlats med genterapi (FOX)

26 mars 2024 uppdaterad av: Edgewise Therapeutics, Inc.

En fas 2-studie för att utvärdera effekten av EDG-5506 på säkerhet, farmakokinetik och biomarkörer hos barn och ungdomar med Duchennes muskeldystrofi som tidigare behandlats med genterapi

FOX-studien är en 2-delad, multicenter, fas 2-studie av säkerhet, farmakokinetik och biomarkörer hos barn och ungdomar med Duchennes muskeldystrofi som tidigare behandlats med genterapi inklusive en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad del A, följt av en öppen del B.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

FOX är en 2-delad, multicenter, fas 2-studie för att utvärdera effekten av EDG-5506 på säkerhet, farmakokinetik och biomarkörer för muskelskador hos cirka 24 barn och ungdomar med Duchennes muskeldystrofi som behandlats med oral, en gång dagligen EDG- 5506. Denna studie kommer att ha upp till en 4-veckors screeningperiod, en 12-veckors randomiserad dubbelblind, placebokontrollerad behandlingsperiod (del A), följt av en 40-veckors öppen förlängningsperiod (del B).

Ungefär tjugofyra (24) deltagare i åldern 6 till 14, inklusive, kommer att randomiseras till EDG-5506 eller placebo i förhållandet 2:1. Två doskohorter (Kohort 1 och Cohort 2) med cirka 12 deltagare vardera kommer att registreras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Rekrytering
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Rekrytering
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01605
        • Rekrytering
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Förenta staterna, 27278
        • Rekrytering
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Rekrytering
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Åldern 6 till 14 med en dokumenterad mutation på DMD-genen och fenotyp som överensstämmer med DMD.
  • Före mottagande av en AAV-baserad genterapi (≥ 2 år efter administrering av studieläkemedlet i en öppen studie eller ≥ 3 år efter randomisering i en randomiserad studie).
  • Kan fullborda stå från rygg på ≤ 8 sekunder vid screeningbesöket och kunna utföra 4-trappsklättringen på < 10 sekunder vid screeningbesöket.
  • Kroppsvikt ≤ 20 kg vid screeningbesöket.
  • Behandling med en stabil dos kortikosteroider i minst 6 månader före baslinjebesöket.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Medicinsk historia eller kliniskt signifikant fysisk undersökning/laboratorieresultat som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra deltagaren olämplig för studien. Detta inkluderar venös åtkomst som skulle vara för svår för att underlätta upprepad blodprovstagning.
  • Screeningbesök hjärtekokardiografi som visar vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) < 40 %.
  • Mottagande av ett prövningsläkemedel (annat än den AAV-baserade genterapin enligt inklusionskriterier) inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) efter screeningbesöket i denna studie.
  • Mottagande av en exon-hoppningsbehandling inom 6 månader före screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Läkemedel: EDG-5506 Läkemedel: Placebo
Läkemedel: EDG-5506 Dos 1
EDG-5506 administreras oralt en gång per dag
Läkemedel: Placebo
Placebo ges oralt en gång om dagen
Experimentell: Kohort 2
Läkemedel: EDG-5506 Läkemedel: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo ges oralt en gång om dagen
Läkemedel: EDG-5506 Dos 2
EDG-5506 administreras oralt en gång per dag

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal biverkningar under behandling med EDG-5506 eller placebo
Tidsram: 12 månader
Alla deltagare
12 månader
Allvarligheten av biverkningar under behandling med EDG-5506 eller placebo
Tidsram: 12 månader
Alla deltagare
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av onormala kliniska kemiska testresultat
Tidsram: 12 månader
Alla deltagare
12 månader
Förekomst av onormala hematologiska testresultat
Tidsram: 12 månader
Alla deltagare
12 månader
Förekomst av onormala koagulationstestresultat
Tidsram: 12 månader
Alla deltagare
12 månader
Förekomst av onormala urinanalysresultat
Tidsram: 12 månader
Alla deltagare
12 månader
Farmakokinetik mätt som steady state plasmakoncentration
Tidsram: 12 månader
Alla deltagare
12 månader
Förändring från Baseline i snabb skelettmuskel troponin I
Tidsram: 12 veckor
Alla deltagare
12 veckor
Ändring från baslinjen i serumkreatinkinas
Tidsram: 12 veckor
Alla deltagare
12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studiestol: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

25 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EDG-5506-215

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på EDG-5506 Dos 1

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera