Fas 2-studie av EDG-5506 hos barn och ungdomar med Duchennes muskeldystrofi som tidigare behandlats med genterapi (FOX) (FOX)
5 november 2025 uppdaterad av: Edgewise Therapeutics, Inc.
En fas 2-studie för att utvärdera effekten av EDG-5506 på säkerhet, farmakokinetik och biomarkörer hos barn och ungdomar med Duchennes muskeldystrofi som tidigare behandlats med genterapi
FOX-studien är en 2-delad, multicenter, fas 2-studie av säkerhet, farmakokinetik och biomarkörer hos barn och ungdomar med Duchennes muskeldystrofi som tidigare behandlats med genterapi inklusive en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad del A, följt av en öppen del B.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
FOX är en 2-delad, multicenter, fas 2-studie för att utvärdera effekten av EDG-5506 på säkerhet, farmakokinetik och biomarkörer för muskelskador hos cirka 24 barn och ungdomar med Duchennes muskeldystrofi som behandlats med oral, en gång dagligen EDG- 5506. Denna studie kommer att ha upp till en 4-veckors screeningperiod, en 12-veckors randomiserad dubbelblind, placebokontrollerad behandlingsperiod (del A), följt av en 40-veckors öppen förlängningsperiod (del B).
Ungefär tjugofyra (24) deltagare i åldern 6 till 14, inklusive, kommer att randomiseras till EDG-5506 eller placebo i förhållandet 2:1. Två doskohorter (Kohort 1 och Cohort 2) med cirka 12 deltagare vardera kommer att registreras.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
43
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- UCLA Medical Center
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Förenta staterna, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Åldern 6 till 14 med en dokumenterad mutation på DMD-genen och fenotyp som överensstämmer med DMD.
- Före mottagande av en AAV-baserad genterapi (≥ 2 år efter administrering av studieläkemedlet i en öppen studie eller ≥ 3 år efter randomisering i en randomiserad studie).
- Kan fullborda stå från rygg på ≤ 8 sekunder vid screeningbesöket och kunna utföra 4-trappsklättringen på < 10 sekunder vid screeningbesöket.
- Kroppsvikt ≤ 20 kg vid screeningbesöket.
- Behandling med en stabil dos kortikosteroider i minst 6 månader före baslinjebesöket.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Medicinsk historia eller kliniskt signifikant fysisk undersökning/laboratorieresultat som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra deltagaren olämplig för studien. Detta inkluderar venös åtkomst som skulle vara för svår för att underlätta upprepad blodprovstagning.
- Screeningbesök hjärtekokardiografi som visar vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) < 40 %.
- Mottagande av ett prövningsläkemedel (annat än den AAV-baserade genterapin enligt inklusionskriterier) inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) efter screeningbesöket i denna studie.
- Mottagande av en exon-hoppningsbehandling inom 6 månader före screeningbesöket.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
Läkemedel: Sevasemten Läkemedel: Placebo
|
Placebo ges oralt en gång om dagen
Sevasemten administreras oralt en gång om dagen
|
|
Experimentell: Kohort 2
Läkemedel: Sevasemten Läkemedel: Placebo
|
Placebo ges oralt en gång om dagen
Sevasemten administreras oralt en gång om dagen
|
|
Experimentell: Kohort 3
Läkemedel: Sevasemten Läkemedel: Placebo
|
Placebo ges oralt en gång om dagen
Sevasemten administreras oralt en gång om dagen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal biverkningar under behandling med sevasemten eller placebo
Tidsram: 36 månader
|
Alla deltagare
|
36 månader
|
|
Svårighetsgrad av biverkningar under behandling med sevasemten eller placebo
Tidsram: 36 månader
|
Alla deltagare
|
36 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från Baseline i snabb skelettmuskel troponin I
Tidsram: 12 veckor
|
Alla deltagare
|
12 veckor
|
|
Ändring från baslinjen i serumkreatinkinas
Tidsram: 12 veckor
|
Alla deltagare
|
12 veckor
|
|
Förekomst av laboratorietestrelaterade behandlingsframkallade biverkningar
Tidsram: 36 månader
|
Alla deltagare
|
36 månader
|
|
Farmakokinetik mätt som jämviktskoncentration i plasma
Tidsram: 36 månader
|
Alla deltagare
|
36 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 mars 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 mars 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 oktober 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 oktober 2023
Första postat (Faktisk)
25 oktober 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
6 november 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 november 2025
Senast verifierad
1 november 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EDG-5506-215
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .