Fase 2-onderzoek naar EDG-5506 bij kinderen en adolescenten met Duchenne-spierdystrofie die eerder zijn behandeld met gentherapie (FOX)

Belangrijkste inclusiecriteria:

• In de leeftijd van 6 tot 14 jaar met een gedocumenteerde mutatie in het DMD-gen en een fenotype dat consistent is met DMD.
• Voorafgaande ontvangst van een op AAV gebaseerde gentherapie (≥ 2 jaar na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in een open-label onderzoek of ≥ 3 jaar na randomisatie in een gerandomiseerd onderzoek).
• In staat om vanuit rugligging te staan ​​in ≤ 8 seconden tijdens het screeningsbezoek en in staat om de 4-traps beklimming uit te voeren in < 10 seconden tijdens het screeningsbezoek.
• Lichaamsgewicht ≤ 20 kg bij het screeningsbezoek.
• Behandeling met een stabiele dosis corticosteroïden gedurende minimaal 6 maanden voorafgaand aan het baselinebezoek.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• Medische voorgeschiedenis of klinisch significant lichamelijk onderzoek/laboratoriumresultaat dat, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zou maken voor het onderzoek. Dit omvat veneuze toegang die te moeilijk zou zijn om herhaalde bloedafname te vergemakkelijken.
• Screeningsbezoek cardiale echocardiografie waaruit blijkt dat de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) < 40% is.
• Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan de op AAV gebaseerde gentherapie volgens inclusiecriteria) binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van wat langer is) na het screeningsbezoek in dit onderzoek.
• Ontvangst van een exon-skipping-therapie binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.