Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 EDG-5506 u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne’a, wcześniej leczonych terapią genową (FOX) (FOX)

5 listopada 2025 zaktualizowane przez: Edgewise Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 2 mające na celu ocenę wpływu EDG-5506 na bezpieczeństwo, farmakokinetykę i biomarkery u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne'a, wcześniej leczonych terapią genową

Badanie FOX to dwuczęściowe, wieloośrodkowe badanie II fazy dotyczące bezpieczeństwa, farmakokinetyki i biomarkerów u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne’a, wcześniej leczonych terapią genową, w tym randomizowaną, podwójnie ślepą, kontrolowaną placebo częścią A, a następnie część B o otwartej etykiecie.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

FOX to dwuczęściowe, wieloośrodkowe badanie fazy 2 mające na celu ocenę wpływu EDG-5506 na bezpieczeństwo, farmakokinetykę i biomarkery uszkodzenia mięśni u około 24 dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne'a leczonych doustnym, raz dziennie EDG- 5506. Badanie to będzie obejmować maksymalnie 4-tygodniowy okres przesiewowy, 12-tygodniowy okres leczenia z randomizacją, podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (Część A), po którym nastąpi 40-tygodniowy okres przedłużenia na otwartej próbie (Część B).

Około dwudziestu czterech (24) uczestników w wieku od 6 do 14 lat włącznie zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej EDG-5506 lub placebo w stosunku 2:1. Zostaną włączone dwie kohorty dawkowania (Kohorta 1 i Kohorta 2), po około 12 uczestników każda.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

43

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wiek od 6 do 14 lat z udokumentowaną mutacją w genie DMD i fenotypem zgodnym z DMD.
  • Wcześniejsze poddanie się terapii genowej opartej na AAV (≥ 2 lata po podaniu badanego leku w badaniu otwartym lub ≥ 3 lata po randomizacji w badaniu randomizowanym).
  • Potrafi całkowicie wstać z pozycji leżącej w czasie ≤ 8 sekund podczas wizyty przesiewowej i jest w stanie wejść po 4 schodach w czasie < 10 sekund podczas wizyty przesiewowej.
  • Masa ciała w czasie wizyty przesiewowej ≤ 20 kg.
  • Leczenie stałą dawką kortykosteroidów przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą wyjściową.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia medyczna lub klinicznie istotny wynik badania fizykalnego/laboratoryjnego, który w opinii badacza sprawi, że uczestnik nie będzie nadawał się do badania. Obejmuje to dostęp żylny, który byłby zbyt trudny do umożliwienia wielokrotnego pobierania próbek krwi.
  • Wizyta przesiewowa, echokardiografia serca, wykazująca frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) < 40%.
  • Otrzymanie badanego leku (innego niż terapia genowa oparta na AAV zgodnie z kryteriami włączenia) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) od wizyty przesiewowej w niniejszym badaniu.
  • Otrzymanie terapii z pominięciem egzonu w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Lek: Sevasemten Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: Sevasemten Dawka 1
Sevasemten podaje się doustnie raz na dobę
Eksperymentalny: Kohorta 2
Lek: Sevasemten Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: Dawka Sevasemtenu 2
Sevasemten podaje się doustnie raz na dobę
Eksperymentalny: Kohorta 3
Lek: Sevasemten Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: Dawka Sevasemtenu 3
Sevasemten podaje się doustnie raz na dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych podczas leczenia sevasemtenem lub placebo
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Wszyscy uczestnicy
36 miesięcy
Ciężkość zdarzeń niepożądanych podczas leczenia sevasemtenem lub placebo
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Wszyscy uczestnicy
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii podstawowej w szybkiej troponinie mięśni szkieletowych I
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wszyscy uczestnicy
12 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w stężeniu kinazy kreatynowej w surowicy
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wszyscy uczestnicy
12 tygodni
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z badaniami laboratoryjnymi pojawiających się po leczeniu
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Wszyscy uczestnicy
36 miesięcy
Farmakokinetyka mierzona stężeniem w osoczu w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Wszyscy uczestnicy
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EDG-5506-215

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj