Fase 2-studie av EDG-5506 hos barn og ungdom med Duchenne muskeldystrofi tidligere behandlet med genterapi (FOX) (FOX)
5. november 2025 oppdatert av: Edgewise Therapeutics, Inc.
En fase 2-studie for å evaluere effekten av EDG-5506 på sikkerhet, farmakokinetikk og biomarkører hos barn og ungdom med Duchenne muskeldystrofi tidligere behandlet med genterapi
FOX-studien er en 2-delt, multisenter, fase 2-studie av sikkerhet, farmakokinetikk og biomarkører hos barn og ungdom med Duchenne muskeldystrofi tidligere behandlet med genterapi inkludert en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert del A, etterfulgt av en åpen del B.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
FOX er en 2-delt, multisenter, fase 2-studie for å evaluere effekten av EDG-5506 på sikkerhet, farmakokinetikk og biomarkører for muskelskade hos ca. 24 barn og ungdom med Duchenne muskeldystrofi behandlet med oral, én gang daglig EDG- 5506. Denne studien vil ha opptil en 4-ukers screeningperiode, en 12-ukers randomisert dobbeltblind, placebokontrollert behandlingsperiode (del A), etterfulgt av en 40-ukers åpen forlengelsesperiode (del B).
Omtrent tjuefire (24) deltakere i alderen 6 til 14, inklusive, vil bli randomisert til EDG-5506 eller placebo i et 2:1-forhold. To dosekohorter (Kohort 1 og Kohort 2) på omtrent 12 deltakere hver vil bli registrert.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
43
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Medical Center
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Forente stater, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- I alderen 6 til 14 år med en dokumentert mutasjon på DMD-genet og fenotype i samsvar med DMD.
- Tidligere mottak av en AAV-basert genterapi (≥ 2 år etter studiemedikamentadministrasjon i en åpen studie eller ≥ 3 år etter randomisering i en randomisert studie).
- I stand til å fullføre stå fra liggende plass på ≤ 8 sekunder ved screeningbesøket og i stand til å utføre 4-trappen på < 10 sekunder ved screeningbesøket.
- Kroppsvekt ≤ 20 kg ved screeningbesøket.
- Behandling med en stabil dose kortikosteroider i minimum 6 måneder før baseline-besøket.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Medisinsk historie eller klinisk signifikant fysisk undersøkelse/laboratorieresultat som, etter utrederens oppfatning, ville gjøre deltakeren uegnet for studien. Dette inkluderer venøs tilgang som ville være for vanskelig til å lette gjentatt blodprøvetaking.
- Screeningbesøk hjerteekkokardiografi som viser venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) < 40 %.
- Mottak av et undersøkelseslegemiddel (annet enn den AAV-baserte genterapien i henhold til inklusjonskriterier) innen 30 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) etter screeningbesøket i denne studien.
- Mottak av en exon-hopping-terapi innen 6 måneder før screeningbesøket.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
Legemiddel: Sevasemten Legemiddel: Placebo
|
Placebo gis oralt én gang daglig
Sevasemten administreres oralt én gang daglig
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
Legemiddel: Sevasemten Legemiddel: Placebo
|
Placebo gis oralt én gang daglig
Sevasemten administreres oralt én gang daglig
|
|
Eksperimentell: Kohort 3
Legemiddel: Sevasemten Legemiddel: Placebo
|
Placebo gis oralt én gang daglig
Sevasemten administreres oralt én gang daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall bivirkninger under behandling med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 36 måneder
|
Alle deltakere
|
36 måneder
|
|
Alvorlighetsgrad av bivirkninger under behandling med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 36 måneder
|
Alle deltakere
|
36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i rask skjelettmuskel troponin I
Tidsramme: 12 uker
|
Alle deltakere
|
12 uker
|
|
Endring fra baseline i serumkreatinkinase
Tidsramme: 12 uker
|
Alle deltakere
|
12 uker
|
|
Forekomst av laboratorietestrelaterte behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: 36 måneder
|
Alle deltakere
|
36 måneder
|
|
Farmakokinetikk målt ved jevn tilstand plasmakonsentrasjon
Tidsramme: 36 måneder
|
Alle deltakere
|
36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. mars 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. mars 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. mars 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. oktober 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. oktober 2023
Først lagt ut (Faktiske)
25. oktober 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
6. november 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EDG-5506-215
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .