Fase 2-studie av EDG-5506 hos barn og ungdom med Duchenne muskeldystrofi tidligere behandlet med genterapi (FOX)

Viktige inkluderingskriterier:

• I alderen 6 til 14 år med en dokumentert mutasjon på DMD-genet og fenotype i samsvar med DMD.
• Tidligere mottak av en AAV-basert genterapi (≥ 2 år etter studiemedikamentadministrasjon i en åpen studie eller ≥ 3 år etter randomisering i en randomisert studie).
• I stand til å fullføre stå fra liggende plass på ≤ 8 sekunder ved screeningbesøket og i stand til å utføre 4-trappen på < 10 sekunder ved screeningbesøket.
• Kroppsvekt ≤ 20 kg ved screeningbesøket.
• Behandling med en stabil dose kortikosteroider i minimum 6 måneder før baseline-besøket.

Nøkkelekskluderingskriterier:

• Medisinsk historie eller klinisk signifikant fysisk undersøkelse/laboratorieresultat som, etter utrederens oppfatning, ville gjøre deltakeren uegnet for studien. Dette inkluderer venøs tilgang som ville være for vanskelig til å lette gjentatt blodprøvetaking.
• Screeningbesøk hjerteekkokardiografi som viser venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) < 40 %.
• Mottak av et undersøkelseslegemiddel (annet enn den AAV-baserte genterapien i henhold til inklusjonskriterier) innen 30 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) etter screeningbesøket i denne studien.
• Mottak av en exon-hopping-terapi innen 6 måneder før screeningbesøket.