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Estudio de fase 2 de EDG-5506 en niños y adolescentes con distrofia muscular de Duchenne previamente tratados con terapia génica (FOX)

26 de marzo de 2024 actualizado por: Edgewise Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 2 para evaluar el efecto de EDG-5506 sobre la seguridad, la farmacocinética y los biomarcadores en niños y adolescentes con distrofia muscular de Duchenne tratados previamente con terapia génica

El estudio FOX es un estudio de fase 2 multicéntrico de dos partes sobre seguridad, farmacocinética y biomarcadores en niños y adolescentes con distrofia muscular de Duchenne tratados previamente con terapia génica que incluye una Parte A, aleatorizada, doble ciego y controlada con placebo, seguida de una parte B de etiqueta abierta.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

FOX es un estudio de fase 2 multicéntrico de dos partes para evaluar el efecto de EDG-5506 sobre la seguridad, la farmacocinética y los biomarcadores de daño muscular en aproximadamente 24 niños y adolescentes con distrofia muscular de Duchenne tratados con EDG-5506 por vía oral una vez al día. 5506. Este estudio tendrá un período de selección de hasta 4 semanas, un período de tratamiento aleatorio, doble ciego y controlado con placebo de 12 semanas (Parte A), seguido de un período de extensión abierto de 40 semanas (Parte B).

Aproximadamente veinticuatro (24) participantes de entre 6 y 14 años, inclusive, serán asignados al azar a EDG-5506 o placebo en una proporción de 2:1. Se inscribirán dos cohortes de dosis (cohorte 1 y cohorte 2) de aproximadamente 12 participantes cada una.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Edgewise Therapeutics
  • Número de teléfono: 720-262-7002
  • Correo electrónico: studies@edgewisetx.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
        • Reclutamiento
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
        • Reclutamiento
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • De 6 a 14 años con una mutación documentada en el gen DMD y fenotipo compatible con DMD.
  • Recepción previa de una terapia génica basada en AAV (≥ 2 años después de la administración del fármaco del estudio en un estudio abierto o ≥ 3 años después de la aleatorización en un estudio aleatorizado).
  • Capaz de ponerse de pie desde posición supina en ≤ 8 segundos en la visita de selección y capaz de subir 4 escaleras en <10 segundos en la visita de selección.
  • Peso corporal ≤ 20 kg en la visita de selección.
  • Tratamiento con una dosis estable de corticosteroides durante un mínimo de 6 meses antes de la visita inicial.

Criterios de exclusión clave:

  • Historial médico o resultado de examen físico/laboratorio clínicamente significativo que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para el estudio. Esto incluye el acceso venoso que sería demasiado difícil para facilitar la toma de muestras de sangre repetidas.
  • Visita de selección con ecocardiografía cardíaca que muestra fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <40%.
  • Recepción de un medicamento en investigación (que no sea la terapia génica basada en AAV según los criterios de inclusión) dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) de la visita de selección en el presente estudio.
  • Recibir una terapia de omisión de exón dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Medicamento: EDG-5506 Medicamento: Placebo
Droga: EDG-5506 Dosis 1
EDG-5506 se administra por vía oral una vez al día
Droga: Placebo
El placebo se administra por vía oral una vez al día.
Experimental: Cohorte 2
Medicamento: EDG-5506 Medicamento: Placebo
Droga: Placebo
El placebo se administra por vía oral una vez al día.
Droga: EDG-5506 Dosis 2
EDG-5506 se administra por vía oral una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos durante el tratamiento con EDG-5506 o placebo
Periodo de tiempo: 12 meses
Todos los participantes
12 meses
Gravedad de los eventos adversos durante el tratamiento con EDG-5506 o placebo
Periodo de tiempo: 12 meses
Todos los participantes
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de resultados anormales de pruebas de química clínica
Periodo de tiempo: 12 meses
Todos los participantes
12 meses
Incidencia de resultados anormales de las pruebas de hematología
Periodo de tiempo: 12 meses
Todos los participantes
12 meses
Incidencia de resultados anormales en las pruebas de coagulación
Periodo de tiempo: 12 meses
Todos los participantes
12 meses
Incidencia de resultados anormales de análisis de orina
Periodo de tiempo: 12 meses
Todos los participantes
12 meses
Farmacocinética medida por la concentración plasmática en estado estacionario
Periodo de tiempo: 12 meses
Todos los participantes
12 meses
Cambio desde el inicio en la troponina I del músculo esquelético rápido
Periodo de tiempo: 12 semanas
Todos los participantes
12 semanas
Cambio desde el valor inicial en la creatina quinasa sérica
Periodo de tiempo: 12 semanas
Todos los participantes
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Edgewise Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

25 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EDG-5506-215

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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