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Studio di fase 2 su EDG-5506 in bambini e adolescenti affetti da distrofia muscolare di Duchenne precedentemente trattati con terapia genica (FOX) (FOX)

5 novembre 2025 aggiornato da: Edgewise Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2 per valutare l'effetto di EDG-5506 su sicurezza, farmacocinetica e biomarcatori in bambini e adolescenti affetti da distrofia muscolare di Duchenne precedentemente trattati con terapia genica

Lo studio FOX è uno studio di Fase 2, multicentrico, in due parti, sulla sicurezza, la farmacocinetica e i biomarcatori in bambini e adolescenti affetti da distrofia muscolare di Duchenne precedentemente trattati con terapia genica, che comprende una Parte A randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, seguita da una parte B in etichetta aperta.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

FOX è uno studio di Fase 2, multicentrico, in due parti, volto a valutare l'effetto dell'EDG-5506 sulla sicurezza, sulla farmacocinetica e sui biomarcatori del danno muscolare in circa 24 bambini e adolescenti affetti da distrofia muscolare di Duchenne trattati con EDG-per via orale, una volta al giorno. 5506. Questo studio avrà un periodo di screening massimo di 4 settimane, un periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo di 12 settimane (Parte A), seguito da un periodo di estensione in aperto di 40 settimane (Parte B).

Circa ventiquattro (24) partecipanti di età compresa tra 6 e 14 anni inclusi, saranno randomizzati a EDG-5506 o placebo in un rapporto 2:1. Verranno arruolate due coorti di dose (Coorte 1 e Coorte 2) di circa 12 partecipanti ciascuna.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Di età compresa tra 6 e 14 anni con una mutazione documentata sul gene DMD e fenotipo compatibile con la DMD.
  • Ricezione precedente di una terapia genica basata su AAV (≥ 2 anni dopo la somministrazione del farmaco in studio in uno studio in aperto o ≥ 3 anni dopo la randomizzazione in uno studio randomizzato).
  • In grado di completare la posizione supina in ≤ 8 secondi alla visita di screening e in grado di eseguire la salita di 4 gradini in < 10 secondi alla visita di screening.
  • Peso corporeo ≤ 20 kg alla visita di screening.
  • Trattamento con una dose stabile di corticosteroidi per un minimo di 6 mesi prima della visita basale.

Criteri chiave di esclusione:

  • Anamnesi o esame fisico/risultato di laboratorio clinicamente significativo che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo allo studio. Ciò include l’accesso venoso che sarebbe troppo difficile per facilitare prelievi di sangue ripetuti.
  • Visita di screening ecocardiografica cardiaca che mostra frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 40%.
  • Ricezione di un farmaco sperimentale (diverso dalla terapia genica basata su AAV secondo i criteri di inclusione) entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) dalla visita di screening nel presente studio.
  • Ricezione di una terapia per il salto dell'esone entro 6 mesi prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Farmaco: Sevasemten Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: Sevasemten Dose 1
Sevasemten viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Coorte 2
Farmaco: Sevasemten Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: Sevasemten Dose 2
Sevasemten viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Coorte 3
Farmaco: Sevasemten Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: Sevasemten Dose 3
Sevasemten viene somministrato per via orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi durante il trattamento con sevasemten o placebo
Lasso di tempo: 36 mesi
Tutti i partecipanti
36 mesi
Gravità degli eventi avversi durante il trattamento con sevasemten o placebo
Lasso di tempo: 36 mesi
Tutti i partecipanti
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della troponina I del muscolo scheletrico veloce
Lasso di tempo: 12 settimane
Tutti i partecipanti
12 settimane
Variazione rispetto al basale della creatinchinasi sierica
Lasso di tempo: 12 settimane
Tutti i partecipanti
12 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento correlati agli esami di laboratorio
Lasso di tempo: 36 mesi
Tutti i partecipanti
36 mesi
Farmacocinetica misurata dalla concentrazione plasmatica allo stato stazionario
Lasso di tempo: 36 mesi
Tutti i partecipanti
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

25 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EDG-5506-215

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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