Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 undersøgelse af EDG-5506 hos børn og unge med Duchenne muskeldystrofi, der tidligere er behandlet med genterapi (FOX) (FOX)

5. november 2025 opdateret af: Edgewise Therapeutics, Inc.

Et fase 2-studie for at evaluere effekten af ​​EDG-5506 på sikkerhed, farmakokinetik og biomarkører hos børn og unge med Duchenne muskeldystrofi, der tidligere er behandlet med genterapi

FOX-studiet er et 2-delt, multicenter, fase 2-studie af sikkerhed, farmakokinetik og biomarkører hos børn og unge med Duchenne muskeldystrofi tidligere behandlet med genterapi, herunder en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret del A, efterfulgt af en åben-label del B.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

FOX er et 2-delt, multicenter, fase 2 studie for at evaluere effekten af ​​EDG-5506 på sikkerhed, farmakokinetik og biomarkører for muskelskade hos ca. 24 børn og unge med Duchenne muskeldystrofi behandlet med oral, én gang dagligt EDG- 5506. Denne undersøgelse vil have op til en 4-ugers screeningsperiode, en 12-ugers randomiseret dobbeltblind, placebokontrolleret behandlingsperiode (del A), efterfulgt af en 40-ugers åben forlængelsesperiode (del B).

Cirka 24 (24) deltagere i alderen 6 til 14 år inklusive, vil blive randomiseret til EDG-5506 eller placebo i et forhold på 2:1. To dosiskohorter (kohorte 1 og kohorte 2) på cirka 12 deltagere hver vil blive tilmeldt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • I alderen 6 til 14 med en dokumenteret mutation på DMD-genet og fænotype i overensstemmelse med DMD.
  • Forudgående modtagelse af en AAV-baseret genterapi (≥ 2 år efter studiets lægemiddeladministration i et åbent studie eller ≥ 3 år efter randomisering i et randomiseret studie).
  • I stand til at fuldføre stå fra rygliggende position på ≤ 8 sekunder ved screeningsbesøget og i stand til at udføre 4-trappestigningen på < 10 sekunder ved screeningsbesøget.
  • Kropsvægt ≤ 20 kg ved screeningsbesøget.
  • Behandling med en stabil dosis af kortikosteroider i minimum 6 måneder forud for baseline-besøget.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Sygehistorie eller klinisk signifikant fysisk undersøgelse/laboratorieresultat, der efter investigators mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen. Dette inkluderer venøs adgang, der ville være for vanskelig til at lette gentagne blodprøver.
  • Screeningbesøg hjerteekkokardiografi, der viser venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) < 40 %.
  • Modtagelse af et forsøgslægemiddel (ud over den AAV-baserede genterapi i henhold til inklusionskriterier) inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter screeningsbesøget i denne undersøgelse.
  • Modtagelse af en exon-spring-behandling inden for 6 måneder før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Sevasemten Dosis 1
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
Eksperimentel: Kohorte 2
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Sevasemten Dosis 2
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
Eksperimentel: Kohorte 3
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Sevasemten Dosis 3
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af bivirkninger under behandling med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 36 måneder
Alle deltagere
36 måneder
Alvorlighed af bivirkninger under behandling med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 36 måneder
Alle deltagere
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hurtig skeletmuskel troponin I
Tidsramme: 12 uger
Alle deltagere
12 uger
Ændring fra baseline i serum kreatinkinase
Tidsramme: 12 uger
Alle deltagere
12 uger
Forekomsten af laboratorieprøverelaterede behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: 36 måneder
Alle deltagere
36 måneder
Farmakokinetik målt ved steady state-plasmakoncentration
Tidsramme: 36 måneder
Alle deltagere
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

25. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EDG-5506-215

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner