Fase 2 undersøgelse af EDG-5506 hos børn og unge med Duchenne muskeldystrofi, der tidligere er behandlet med genterapi (FOX) (FOX)
5. november 2025 opdateret af: Edgewise Therapeutics, Inc.
Et fase 2-studie for at evaluere effekten af EDG-5506 på sikkerhed, farmakokinetik og biomarkører hos børn og unge med Duchenne muskeldystrofi, der tidligere er behandlet med genterapi
FOX-studiet er et 2-delt, multicenter, fase 2-studie af sikkerhed, farmakokinetik og biomarkører hos børn og unge med Duchenne muskeldystrofi tidligere behandlet med genterapi, herunder en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret del A, efterfulgt af en åben-label del B.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
FOX er et 2-delt, multicenter, fase 2 studie for at evaluere effekten af EDG-5506 på sikkerhed, farmakokinetik og biomarkører for muskelskade hos ca. 24 børn og unge med Duchenne muskeldystrofi behandlet med oral, én gang dagligt EDG- 5506. Denne undersøgelse vil have op til en 4-ugers screeningsperiode, en 12-ugers randomiseret dobbeltblind, placebokontrolleret behandlingsperiode (del A), efterfulgt af en 40-ugers åben forlængelsesperiode (del B).
Cirka 24 (24) deltagere i alderen 6 til 14 år inklusive, vil blive randomiseret til EDG-5506 eller placebo i et forhold på 2:1. To dosiskohorter (kohorte 1 og kohorte 2) på cirka 12 deltagere hver vil blive tilmeldt.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
43
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- UCLA Medical Center
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- I alderen 6 til 14 med en dokumenteret mutation på DMD-genet og fænotype i overensstemmelse med DMD.
- Forudgående modtagelse af en AAV-baseret genterapi (≥ 2 år efter studiets lægemiddeladministration i et åbent studie eller ≥ 3 år efter randomisering i et randomiseret studie).
- I stand til at fuldføre stå fra rygliggende position på ≤ 8 sekunder ved screeningsbesøget og i stand til at udføre 4-trappestigningen på < 10 sekunder ved screeningsbesøget.
- Kropsvægt ≤ 20 kg ved screeningsbesøget.
- Behandling med en stabil dosis af kortikosteroider i minimum 6 måneder forud for baseline-besøget.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Sygehistorie eller klinisk signifikant fysisk undersøgelse/laboratorieresultat, der efter investigators mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen. Dette inkluderer venøs adgang, der ville være for vanskelig til at lette gentagne blodprøver.
- Screeningbesøg hjerteekkokardiografi, der viser venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) < 40 %.
- Modtagelse af et forsøgslægemiddel (ud over den AAV-baserede genterapi i henhold til inklusionskriterier) inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter screeningsbesøget i denne undersøgelse.
- Modtagelse af en exon-spring-behandling inden for 6 måneder før screeningsbesøget.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte 1
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
|
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
|
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
|
|
Eksperimentel: Kohorte 3
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
|
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antallet af bivirkninger under behandling med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 36 måneder
|
Alle deltagere
|
36 måneder
|
|
Alvorlighed af bivirkninger under behandling med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 36 måneder
|
Alle deltagere
|
36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i hurtig skeletmuskel troponin I
Tidsramme: 12 uger
|
Alle deltagere
|
12 uger
|
|
Ændring fra baseline i serum kreatinkinase
Tidsramme: 12 uger
|
Alle deltagere
|
12 uger
|
|
Forekomsten af laboratorieprøverelaterede behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: 36 måneder
|
Alle deltagere
|
36 måneder
|
|
Farmakokinetik målt ved steady state-plasmakoncentration
Tidsramme: 36 måneder
|
Alle deltagere
|
36 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
22. marts 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. marts 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. marts 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. oktober 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. oktober 2023
Først opslået (Faktiske)
25. oktober 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
6. november 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. november 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EDG-5506-215
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .