Fase 2 undersøgelse af EDG-5506 hos børn og unge med Duchenne muskeldystrofi, der tidligere er behandlet med genterapi (FOX)

Nøgleinklusionskriterier:

• I alderen 6 til 14 med en dokumenteret mutation på DMD-genet og fænotype i overensstemmelse med DMD.
• Forudgående modtagelse af en AAV-baseret genterapi (≥ 2 år efter studiets lægemiddeladministration i et åbent studie eller ≥ 3 år efter randomisering i et randomiseret studie).
• I stand til at fuldføre stå fra rygliggende position på ≤ 8 sekunder ved screeningsbesøget og i stand til at udføre 4-trappestigningen på < 10 sekunder ved screeningsbesøget.
• Kropsvægt ≤ 20 kg ved screeningsbesøget.
• Behandling med en stabil dosis af kortikosteroider i minimum 6 måneder forud for baseline-besøget.

Nøgleekskluderingskriterier:

• Sygehistorie eller klinisk signifikant fysisk undersøgelse/laboratorieresultat, der efter investigators mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen. Dette inkluderer venøs adgang, der ville være for vanskelig til at lette gentagne blodprøver.
• Screeningbesøg hjerteekkokardiografi, der viser venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) < 40 %.
• Modtagelse af et forsøgslægemiddel (ud over den AAV-baserede genterapi i henhold til inklusionskriterier) inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter screeningsbesøget i denne undersøgelse.
• Modtagelse af en exon-spring-behandling inden for 6 måneder før screeningsbesøget.