Исследование фазы 2 EDG-5506 у детей и подростков с мышечной дистрофией Дюшенна, ранее лечившихся с помощью генной терапии (FOX)

Ключевые критерии включения:

• Возраст от 6 до 14 лет с документально подтвержденной мутацией гена МДД и фенотипом, соответствующим МДД.
• Предварительное получение генной терапии на основе AAV (≥ 2 лет после введения исследуемого препарата в открытом исследовании или ≥ 3 лет после рандомизации в рандомизированном исследовании).
• Способен встать из положения лежа на спине менее чем за 8 секунд во время скринингового визита и способен подняться на 4 ступеньки менее чем за 10 секунд во время скринингового визита.
• Масса тела ≤ 20 кг на момент скринингового визита.
• Лечение стабильной дозой кортикостероидов в течение как минимум 6 месяцев до визита к исходному состоянию.

Ключевые критерии исключения:

• История болезни или клинически значимый результат физического осмотра/лабораторного исследования, которые, по мнению исследователя, делают участника непригодным для участия в исследовании. Это включает в себя венозный доступ, который был бы слишком затруднен для повторного взятия крови.
• При скрининговом визите кардиоэхокардиография показывает фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <40%.
• Получение исследуемого препарата (кроме генной терапии на основе AAV в соответствии с критериями включения) в течение 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) с момента скринингового визита в настоящем исследовании.
• Получение терапии с пропуском экзонов в течение 6 месяцев до скринингового визита.