Исследование фазы 2 EDG-5506 у детей и подростков с мышечной дистрофией Дюшенна, ранее лечившихся с помощью генной терапии (FOX) (FOX)
5 ноября 2025 г. обновлено: Edgewise Therapeutics, Inc.
Исследование фазы 2 по оценке влияния EDG-5506 на безопасность, фармакокинетику и биомаркеры у детей и подростков с мышечной дистрофией Дюшенна, ранее лечившихся с помощью генной терапии
Исследование FOX представляет собой многоцентровое исследование фазы 2, состоящее из двух частей по безопасности, фармакокинетике и биомаркерам у детей и подростков с мышечной дистрофией Дюшенна, ранее получавших генную терапию, включая рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование Части А, за которым следует открытая часть Б.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Подробное описание
FOX — это многоцентровое исследование фазы 2, состоящее из двух частей, целью которого является оценка влияния EDG-5506 на безопасность, фармакокинетику и биомаркеры мышечного повреждения примерно у 24 детей и подростков с мышечной дистрофией Дюшенна, получавших пероральный EDG-5506 один раз в день. 5506.Это исследование будет включать период скрининга продолжительностью до 4 недель, 12-недельный рандомизированный двойной слепой период плацебо-контролируемого лечения (Часть А), за которым последует 40-недельный открытый расширенный период (Часть Б).
Примерно двадцать четыре (24) участника в возрасте от 6 до 14 лет включительно будут рандомизированы на группы EDG-5506 или плацебо в соотношении 2:1. Будут зарегистрированы две группы доз (группа 1 и группа 2) примерно по 12 участников в каждой.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
43
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA Medical Center
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Соединенные Штаты, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Возраст от 6 до 14 лет с документально подтвержденной мутацией гена МДД и фенотипом, соответствующим МДД.
- Предварительное получение генной терапии на основе AAV (≥ 2 лет после введения исследуемого препарата в открытом исследовании или ≥ 3 лет после рандомизации в рандомизированном исследовании).
- Способен встать из положения лежа на спине менее чем за 8 секунд во время скринингового визита и способен подняться на 4 ступеньки менее чем за 10 секунд во время скринингового визита.
- Масса тела ≤ 20 кг на момент скринингового визита.
- Лечение стабильной дозой кортикостероидов в течение как минимум 6 месяцев до визита к исходному состоянию.
Ключевые критерии исключения:
- История болезни или клинически значимый результат физического осмотра/лабораторного исследования, которые, по мнению исследователя, делают участника непригодным для участия в исследовании. Это включает в себя венозный доступ, который был бы слишком затруднен для повторного взятия крови.
- При скрининговом визите кардиоэхокардиография показывает фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <40%.
- Получение исследуемого препарата (кроме генной терапии на основе AAV в соответствии с критериями включения) в течение 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) с момента скринингового визита в настоящем исследовании.
- Получение терапии с пропуском экзонов в течение 6 месяцев до скринингового визита.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
Препарат: Севасемтен Препарат: Плацебо
|
Плацебо вводят перорально один раз в день.
Севасемтен назначают внутрь 1 раз в сутки.
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Препарат: Севасемтен Препарат: Плацебо
|
Плацебо вводят перорально один раз в день.
Севасемтен назначают внутрь 1 раз в сутки.
|
|
Экспериментальный: Когорта 3
Препарат: Севасемтен Препарат: Плацебо
|
Плацебо вводят перорально один раз в день.
Севасемтен назначают внутрь 1 раз в сутки.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество нежелательных явлений во время лечения севасемтеном или плацебо
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Все участники
|
36 месяцев
|
|
Степень тяжести нежелательных явлений при лечении севасемтеном или плацебо
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Все участники
|
36 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем тропонина I быстрых скелетных мышц
Временное ограничение: 12 недель
|
Все участники
|
12 недель
|
|
Изменение уровня креатинкиназы сыворотки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 недель
|
Все участники
|
12 недель
|
|
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лабораторными исследованиями, возникших на фоне лечения
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Все участники
|
36 месяцев
|
|
Фармакокинетика, измеряемая по концентрации в плазме в стационарном состоянии
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Все участники
|
36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 марта 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 марта 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
6 ноября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 ноября 2025 г.
Последняя проверка
1 ноября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
Другие идентификационные номера исследования
- EDG-5506-215
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .