Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze EDG-5506 u dětí a dospívajících s Duchennovou svalovou dystrofií dříve léčených genovou terapií (FOX)

26. března 2024 aktualizováno: Edgewise Therapeutics, Inc.

Studie fáze 2 k vyhodnocení účinku EDG-5506 na bezpečnost, farmakokinetiku a biomarkery u dětí a dospívajících s Duchennovou svalovou dystrofií dříve léčených genovou terapií

Studie FOX je 2dílná, multicentrická studie 2. fáze bezpečnosti, farmakokinetiky a biomarkerů u dětí a dospívajících s Duchennovou svalovou dystrofií dříve léčených genovou terapií včetně randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované části A, po níž následuje otevřená část B.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

FOX je dvoudílná, multicentrická studie fáze 2, která hodnotí účinek EDG-5506 na bezpečnost, farmakokinetiku a biomarkery svalového poškození u přibližně 24 dětí a dospívajících s Duchennovou svalovou dystrofií léčených perorálním podáváním EDG- 5506. Tato studie bude mít až 4týdenní období screeningu, 12týdenní randomizované dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčebné období (část A), následované 40týdenním otevřeným obdobím prodloužení (část B).

Přibližně dvacet čtyři (24) účastníků ve věku 6 až 14 let včetně bude randomizováno k EDG-5506 nebo placebu v poměru 2:1. Budou zařazeny dvě dávkové kohorty (Kohorta 1 a Kohorta 2) po přibližně 12 účastnících.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
        • Nábor
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
        • Nábor
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Ve věku 6 až 14 let s dokumentovanou mutací genu a fenotypu DMD v souladu s DMD.
  • Předchozí přijetí genové terapie založené na AAV (≥ 2 roky po podání studovaného léku v otevřené studii nebo ≥ 3 roky po randomizaci v randomizované studii).
  • Při screeningové návštěvě je schopen dokončit stoj z lehu na zádech za ≤ 8 sekund a při screeningové návštěvě je schopen vylézt po 4 schodech za < 10 sekund.
  • Tělesná hmotnost ≤ 20 kg při screeningové návštěvě.
  • Léčba stabilní dávkou kortikosteroidů po dobu minimálně 6 měsíců před vstupní návštěvou.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Lékařská anamnéza nebo klinicky významný výsledek fyzikálního vyšetření/laboratoře, který by podle názoru zkoušejícího učinil účastníka nevhodným pro studii. To zahrnuje žilní přístup, který by byl příliš obtížný pro usnadnění opakovaného odběru krve.
  • Screeningová návštěva srdeční echokardiografie ukazující ejekční frakci levé komory (LVEF) < 40 %.
  • Příjem zkoumaného léku (jiného než genová terapie založená na AAV podle kritérií pro zařazení) během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) od screeningové návštěvy v této studii.
  • Příjem terapie přeskočením exonu během 6 měsíců před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: EDG-5506 Dávka 1
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně jednou denně
Experimentální: Kohorta 2
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně jednou denně
Lék: EDG-5506 Dávka 2
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod během léčby EDG-5506 nebo placebem
Časové okno: 12 měsíců
Všichni účastníci
12 měsíců
Závažnost nežádoucích účinků během léčby EDG-5506 nebo placebem
Časové okno: 12 měsíců
Všichni účastníci
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt abnormálních výsledků klinických chemických testů
Časové okno: 12 měsíců
Všichni účastníci
12 měsíců
Výskyt abnormálních výsledků hematologických testů
Časové okno: 12 měsíců
Všichni účastníci
12 měsíců
Výskyt abnormálních výsledků koagulačních testů
Časové okno: 12 měsíců
Všichni účastníci
12 měsíců
Výskyt abnormálních výsledků vyšetření moči
Časové okno: 12 měsíců
Všichni účastníci
12 měsíců
Farmakokinetika měřená koncentrací v plazmě v ustáleném stavu
Časové okno: 12 měsíců
Všichni účastníci
12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty troponinu I rychlého kosterního svalstva
Časové okno: 12 týdnů
Všichni účastníci
12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v sérové ​​kreatinkináze
Časové okno: 12 týdnů
Všichni účastníci
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EDG-5506-215

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EDG-5506 Dávka 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit