Studie 2. fáze EDG-5506 u dětí a dospívajících s Duchennovou svalovou dystrofií dříve léčených genovou terapií (FOX) (FOX)
5. listopadu 2025 aktualizováno: Edgewise Therapeutics, Inc.
Studie fáze 2 k vyhodnocení účinku EDG-5506 na bezpečnost, farmakokinetiku a biomarkery u dětí a dospívajících s Duchennovou svalovou dystrofií dříve léčených genovou terapií
Studie FOX je 2dílná, multicentrická studie 2. fáze bezpečnosti, farmakokinetiky a biomarkerů u dětí a dospívajících s Duchennovou svalovou dystrofií dříve léčených genovou terapií včetně randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované části A, po níž následuje otevřená část B.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
FOX je dvoudílná, multicentrická studie fáze 2, která hodnotí účinek EDG-5506 na bezpečnost, farmakokinetiku a biomarkery svalového poškození u přibližně 24 dětí a dospívajících s Duchennovou svalovou dystrofií léčených perorálním podáváním EDG- 5506. Tato studie bude mít až 4týdenní období screeningu, 12týdenní randomizované dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčebné období (část A), následované 40týdenním otevřeným obdobím prodloužení (část B).
Přibližně dvacet čtyři (24) účastníků ve věku 6 až 14 let včetně bude randomizováno k EDG-5506 nebo placebu v poměru 2:1. Budou zařazeny dvě dávkové kohorty (Kohorta 1 a Kohorta 2) po přibližně 12 účastnících.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
43
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Medical Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Ve věku 6 až 14 let s dokumentovanou mutací genu a fenotypu DMD v souladu s DMD.
- Předchozí přijetí genové terapie založené na AAV (≥ 2 roky po podání studovaného léku v otevřené studii nebo ≥ 3 roky po randomizaci v randomizované studii).
- Při screeningové návštěvě je schopen dokončit stoj z lehu na zádech za ≤ 8 sekund a při screeningové návštěvě je schopen vylézt po 4 schodech za < 10 sekund.
- Tělesná hmotnost ≤ 20 kg při screeningové návštěvě.
- Léčba stabilní dávkou kortikosteroidů po dobu minimálně 6 měsíců před vstupní návštěvou.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Lékařská anamnéza nebo klinicky významný výsledek fyzikálního vyšetření/laboratoře, který by podle názoru zkoušejícího učinil účastníka nevhodným pro studii. To zahrnuje žilní přístup, který by byl příliš obtížný pro usnadnění opakovaného odběru krve.
- Screeningová návštěva srdeční echokardiografie ukazující ejekční frakci levé komory (LVEF) < 40 %.
- Příjem zkoumaného léku (jiného než genová terapie založená na AAV podle kritérií pro zařazení) během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) od screeningové návštěvy v této studii.
- Příjem terapie přeskočením exonu během 6 měsíců před screeningovou návštěvou.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1
Lék: Sevasemten Lék: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
Sevasemten se podává perorálně jednou denně
|
|
Experimentální: Kohorta 2
Lék: Sevasemten Lék: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
Sevasemten se podává perorálně jednou denně
|
|
Experimentální: Kohorta 3
Lék: Sevasemten Lék: Placebo
|
Placebo se podává perorálně jednou denně
Sevasemten se podává perorálně jednou denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod během léčby sevasemtenem nebo placebem
Časové okno: 36 měsíců
|
Všichni účastníci
|
36 měsíců
|
|
Závažnost nežádoucích příhod během léčby přípravkem sevasemten nebo placebem
Časové okno: 36 měsíců
|
Všichni účastníci
|
36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty troponinu I rychlého kosterního svalstva
Časové okno: 12 týdnů
|
Všichni účastníci
|
12 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v sérové kreatinkináze
Časové okno: 12 týdnů
|
Všichni účastníci
|
12 týdnů
|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s laboratorními testy vznikajících během léčby
Časové okno: 36 měsíců
|
Všichni účastníci
|
36 měsíců
|
|
Farmakokinetika měřená plazmatickou koncentrací v ustáleném stavu
Časové okno: 36 měsíců
|
Všichni účastníci
|
36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. března 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. března 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. října 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. října 2023
První zveřejněno (Aktuální)
25. října 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
6. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EDG-5506-215
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .