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Phase-2-Studie zu EDG-5506 bei Kindern und Jugendlichen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die zuvor mit Gentherapie (FOX) behandelt wurden

26. März 2024 aktualisiert von: Edgewise Therapeutics, Inc.

Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirkung von EDG-5506 auf Sicherheit, Pharmakokinetik und Biomarker bei Kindern und Jugendlichen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die zuvor mit Gentherapie behandelt wurden

Die FOX-Studie ist eine zweiteilige, multizentrische Phase-2-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Biomarkern bei Kindern und Jugendlichen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die zuvor mit Gentherapie behandelt wurden, einschließlich eines randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Teils A, gefolgt von ein offener Teil B.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

FOX ist eine zweiteilige, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirkung von EDG-5506 auf Sicherheit, Pharmakokinetik und Biomarker von Muskelschäden bei etwa 24 Kindern und Jugendlichen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die einmal täglich oral mit EDG-5506 behandelt wurden. 5506. Diese Studie umfasst einen Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen, einen 12-wöchigen randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Behandlungszeitraum (Teil A), gefolgt von einem 40-wöchigen offenen Verlängerungszeitraum (Teil B).

Ungefähr vierundzwanzig (24) Teilnehmer im Alter von 6 bis einschließlich 14 Jahren werden im Verhältnis 2:1 randomisiert EDG-5506 oder Placebo zugewiesen. Es werden zwei Dosiskohorten (Kohorte 1 und Kohorte 2) mit jeweils etwa 12 Teilnehmern eingeschrieben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01605
        • Rekrutierung
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
        • Rekrutierung
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Im Alter von 6 bis 14 Jahren mit einer dokumentierten Mutation im DMD-Gen und einem Phänotyp, der mit DMD übereinstimmt.
  • Vorheriger Erhalt einer AAV-basierten Gentherapie (≥ 2 Jahre nach Verabreichung des Studienmedikaments in einer offenen Studie oder ≥ 3 Jahre nach der Randomisierung in einer randomisierten Studie).
  • Kann beim Screening-Besuch in ≤ 8 Sekunden aus der Rückenlage aufstehen und beim Screening-Besuch den 4-Stufen-Aufstieg in < 10 Sekunden bewältigen.
  • Körpergewicht ≤ 20 kg beim Screening-Besuch.
  • Behandlung mit einer stabilen Dosis Kortikosteroiden für mindestens 6 Monate vor dem Basisbesuch.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Anamnese oder klinisch bedeutsames körperliches Untersuchungs-/Laborergebnis, das nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen würde. Dazu gehört auch der venöse Zugang, der zu schwierig wäre, um eine wiederholte Blutentnahme zu ermöglichen.
  • Screening-Besuch mit kardialer Echokardiographie, der eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 40 % zeigt.
  • Erhalt eines Prüfpräparats (außer der AAV-basierten Gentherapie gemäß Einschlusskriterien) innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nach dem Screening-Besuch in der vorliegenden Studie.
  • Erhalt einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: EDG-5506 Dosis 1
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Experimental: Kohorte 2
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 Dosis 2
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter Ereignisse während der Behandlung mit EDG-5506 oder Placebo
Zeitfenster: 12 Monate
Alle Teilnehmer
12 Monate
Schweregrad unerwünschter Ereignisse während der Behandlung mit EDG-5506 oder Placebo
Zeitfenster: 12 Monate
Alle Teilnehmer
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten abnormaler klinisch-chemischer Testergebnisse
Zeitfenster: 12 Monate
Alle Teilnehmer
12 Monate
Auftreten abnormaler hämatologischer Testergebnisse
Zeitfenster: 12 Monate
Alle Teilnehmer
12 Monate
Auftreten abnormaler Gerinnungstestergebnisse
Zeitfenster: 12 Monate
Alle Teilnehmer
12 Monate
Auftreten abnormaler Urinanalyse-Testergebnisse
Zeitfenster: 12 Monate
Alle Teilnehmer
12 Monate
Pharmakokinetik, gemessen anhand der Steady-State-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 12 Monate
Alle Teilnehmer
12 Monate
Änderung des schnellen Skelettmuskel-Troponins I gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Wochen
Alle Teilnehmer
12 Wochen
Änderung der Serumkreatinkinase gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Wochen
Alle Teilnehmer
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EDG-5506-215

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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