Estudo de fase 2 de EDG-5506 em crianças e adolescentes com distrofia muscular de Duchenne previamente tratados com terapia genética (FOX) (FOX)
5 de novembro de 2025 atualizado por: Edgewise Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 2 para avaliar o efeito do EDG-5506 na segurança, farmacocinética e biomarcadores em crianças e adolescentes com distrofia muscular de Duchenne previamente tratados com terapia genética
O estudo FOX é um estudo multicêntrico de Fase 2 de 2 partes sobre segurança, farmacocinética e biomarcadores em crianças e adolescentes com distrofia muscular de Duchenne previamente tratados com terapia genética, incluindo uma Parte A randomizada, duplo-cega e controlada por placebo, seguida por uma parte B de rótulo aberto.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Descrição detalhada
FOX é um estudo multicêntrico de Fase 2 de 2 partes para avaliar o efeito do EDG-5506 na segurança, farmacocinética e biomarcadores de dano muscular em aproximadamente 24 crianças e adolescentes com distrofia muscular de Duchenne tratados com EDG- 5506. Este estudo terá um período de triagem de até 4 semanas, um período de tratamento randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de 12 semanas (Parte A), seguido por um período de extensão aberto de 40 semanas (Parte B).
Aproximadamente vinte e quatro (24) participantes com idades entre 6 e 14 anos, inclusive, serão randomizados para EDG-5506 ou placebo em uma proporção de 2:1. Serão inscritas coortes de duas doses (Coorte 1 e Coorte 2) de aproximadamente 12 participantes cada.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
43
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Idade entre 6 e 14 anos com mutação documentada no gene DMD e fenótipo consistente com DMD.
- Recebimento prévio de terapia genética baseada em AAV (≥ 2 anos após a administração do medicamento do estudo em um estudo aberto ou ≥ 3 anos após a randomização em um estudo randomizado).
- Capaz de completar a posição supina em ≤ 8 segundos na visita de triagem e capaz de realizar a subida de 4 degraus em < 10 segundos na visita de triagem.
- Peso corporal ≤ 20 kg na consulta de triagem.
- Tratamento com uma dose estável de corticosteróides por um mínimo de 6 meses antes da consulta inicial.
Principais critérios de exclusão:
- História médica ou exame físico/resultado laboratorial clinicamente significativo que, na opinião do investigador, tornaria o participante inadequado para o estudo. Isto inclui acesso venoso que seria muito difícil para facilitar repetidas coletas de sangue.
- Ecocardiografia cardíaca em consulta de triagem mostrando fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) < 40%.
- Recebimento de um medicamento experimental (diferente da terapia genética baseada em AAV de acordo com os critérios de inclusão) dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) da visita de triagem no presente estudo.
- Recebimento de uma terapia de eliminação de exon dentro de 6 meses antes da visita de triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1
Medicamento: Sevasemten Medicamento: Placebo
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O placebo é administrado por via oral uma vez por dia
Sevasemten é administrado por via oral uma vez por dia
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Experimental: Coorte 2
Medicamento: Sevasemten Medicamento: Placebo
|
O placebo é administrado por via oral uma vez por dia
Sevasemten é administrado por via oral uma vez por dia
|
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Experimental: Coorte 3
Medicamento: Sevasemten Medicamento: Placebo
|
O placebo é administrado por via oral uma vez por dia
Sevasemten é administrado por via oral uma vez por dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de eventos adversos durante o tratamento com sevasemten ou placebo
Prazo: 36 meses
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Todos os participantes
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36 meses
|
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Gravidade dos eventos adversos durante o tratamento com sevasemten ou placebo
Prazo: 36 meses
|
Todos os participantes
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36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na troponina I do músculo esquelético rápido
Prazo: 12 semanas
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Todos os participantes
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12 semanas
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Alteração da linha de base na creatina quinase sérica
Prazo: 12 semanas
|
Todos os participantes
|
12 semanas
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento relacionados com testes laboratoriais
Prazo: 36 meses
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Todos os participantes
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36 meses
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Farmacocinética medida pela concentração plasmática em estado estacionário
Prazo: 36 meses
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Todos os participantes
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de março de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
25 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
6 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- EDG-5506-215
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .