PH에서 건조 분말 흡입용 트레프로스티닐의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 ProSpective MultiCENTer 연구 (ASCENT)
2026년 6월 24일 업데이트: Liquidia Technologies, Inc.
폐고혈압 환자에서 건조 분말 흡입 트레프로스티닐의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 ProSpective MultiCENTer 연구
연구 LTI-401은 WHO 그룹 1 및 3 PH가 있는 피험자를 대상으로 LIQ861의 안전성과 내약성을 평가하는 공개 라벨, 다기관 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 LTI-401은 WHO 그룹 1 및 3 PH가 있는 피험자를 대상으로 LIQ861의 안전성과 내약성을 평가하는 공개 라벨, 다기관 연구입니다.
코호트 A에는 간질성 폐질환(PH-ILD)과 관련된 WHO 그룹 3 폐고혈압을 앓고 있는 약 60명의 피험자가 포함됩니다.
그룹 1 또는 그룹 3의 추가 코호트는 향후 프로토콜 개정에서 정의될 수 있습니다.
클리닉에 대한 예정된 연구 방문은 스크리닝, 기준선, 8주차, 16주차, 24주차 및 52주차에 이루어질 것입니다. 이 기간 동안 연구자의 재량에 따라 제공된 지침에 따라 용량 적정을 지시할 수 있습니다.
이 연구의 일차 목적은 WHO 그룹 1 및 3 폐고혈압(PH) 환자를 대상으로 LIQ861의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구의 탐구 목적은 운동 능력, 기능적 분류, 관련 바이오마커 및 영상 평가에 대한 LIQ861의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
80
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85012
- 모병
- Arizona Pulmonary Specialists
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연락하다:
- Akshay Muraldihar
- 전화번호: 602-271-0832
- 이메일: nidhi@azpulm.com
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California
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Fresno, California, 미국, 93720
- 모병
- The Medical Research Group, Inc.
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연락하다:
- Vijay Balasubramanian
- 전화번호: (559) 367-3095
- 이메일: mmoreno@themedicalresearchgroup.com
-
La Jolla, California, 미국, 92093
- 빼는
- University of California San Diego
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- 모집하지 않고 적극적으로
- UCLA Westwood
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Sacremento, California, 미국, 95817
- 모집하지 않고 적극적으로
- UC Davis
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San Francisco, California, 미국, 94143
- 모집하지 않고 적극적으로
- UCSF
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- 모병
- National Jewish Health
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연락하다:
- Patty George
- 전화번호: 303-398-1233
- 이메일: henriksenj@njhealth.org
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06102
- 빼는
- Hartford Hospital
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- 모병
- Advent Health
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연락하다:
- James Tarver
- 전화번호: 407-303-9984
- 이메일: Tracey.Purvis@AdventHealth.com
-
Tampa, Florida, 미국, 33606
- 모병
- Tampa General Hospital Center of Research Excellence
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연락하다:
- Ricardo Restrepo
- 전화번호: 215-964-7399
- 이메일: ricardo@health.usf.edu
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- 모병
- Vincent Medical Group
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연락하다:
- Ashwin Ravichandran
- 전화번호: 317-338-8042
- 이메일: ashwin.ravichandran@ascension.org
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40241
- 빼는
- Norton Pulmonary Specialists
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- 빼는
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모집하지 않고 적극적으로
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모집하지 않고 적극적으로
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- 모집하지 않고 적극적으로
- NYU Langone Medical Center
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Rochester, New York, 미국, 14627
- 모집하지 않고 적극적으로
- University of Rochester
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- 빼는
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- 모집하지 않고 적극적으로
- University of Cincinnati Health
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Oregon
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Bend, Oregon, 미국, 97701
- 모병
- Summit Health
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연락하다:
- Jeremy Feldman
- 전화번호: 541-382-2811
- 이메일: jfeldman@summithealth.com
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Medical University of South Carolina
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연락하다:
- Rachana Krishna
- 전화번호: 843-792-3711
- 이메일: millare@musc.edu
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모집하지 않고 적극적으로
- Houston Methodist
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- 모집하지 않고 적극적으로
- University of Utah
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
PH-ILD가 있는 피험자
설명
포함 기준:
- 기관 검토 위원회(IRB)가 승인한 동의서에는 연구 관련 활동 이전에 피험자가 서명하고 날짜를 기재합니다.
- 스크리닝 당시 18세부터 75세 사이의 남성 또는 여성. 스크리닝에서 76~80세 사이의 피험자는 적격성 여부를 고려할 수 있지만 후원자의 MM 또는 지정인의 승인이 필요합니다.
- 피험자가 가임기 여성인 경우, 피험자는 기준 방문 시 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 적절한 피임법을 시행하는 데 동의해야 합니다. 피험자가 폐경 후이거나 수술적 불임 수술이 기록된 경우, 임신 테스트 및 피임은 필요하지 않습니다. 피험자가 연구 참여를 위해 적절한 피임법을 사용하는지 여부를 결정하는 것은 연구자의 책임입니다.
기준선 방문 전 12개월 이내에 수행된 CT 흉부 영상을 기반으로 WHO 그룹 3 PH-ILD 진단이 확인되었으며, 이는 미만성 실질 폐 질환 및 FEV1/FVC(절대값) >70%의 증거를 입증합니다. 피험자는 폐질환 카테고리 a) 또는 b)에 따라 다음과 같이 문서화된 매개변수와 함께 기준 방문 후 6개월 이내에 우심 카테터 삽입(RHC)에서 입증된 폐고혈압(PH)의 증거가 있어야 합니다.
ㅏ. 피험자는 모든 형태의 ILD 또는 복합 폐섬유증 및 폐기종(CPFE)을 앓고 있을 수 있습니다.
i) 폐혈관 저항(PVR) > 3 우드 유닛(WU) 및 ii) 폐모세혈관 쐐기압(PCWP) < 15mmHg 및 iii) 평균 폐동맥압(mPAP) > 30mmHg
또는 b. ILD가 있는 피험자의 탐색적 하위 집합: i) 폐혈관 저항(PVR) > 3 Wood Unit(WU) 및 ii) 폐 모세혈관 쐐기압(PCWP) < 15mmHg 및 iii) 평균 폐동맥압(mPAP) > 21mmHg
- 선별검사 및 기본 평가 동안 2회의 6분 걷기 테스트(6MWT)에서 125미터가 넘는 거리를 걸을 수 있어야 합니다. 두 개의 적격 6MWT 사이의 거리 변동성은 가장 먼 거리를 기준으로 계산하여 서로 15% 이내여야 합니다.
- 기저 폐질환으로 인해 만성 약물 치료를 받고 있는 대상자(예: 피페니돈, 닌테다닙 등)은 기준선 이전 30일 이상 동안 안정적인 용량과 요법을 유지해야 하며 연구 기간 동안 동일한 용량을 계속 투여할 계획이어야 합니다.
- RS00 Model 8 흡입기를 사용하는 능력을 보여줍니다.
제외 기준:
다음 기준 중 어느 하나라도 적용되는 경우 피험자는 연구에 포함될 자격이 없습니다.
- 업데이트된 WHO 분류 그룹 1, 2, 4 또는 5의 폐고혈압(PH).
- 프로스타사이클린 또는 프로스타사이클린 유사체에 대한 불내성 또는 유의미한 효능 부족으로 인해 해당 치료법을 중단하거나 효과적으로 적정할 수 없는 경우.
- 스크리닝 60일 이내에 급성 혈관 반응성 테스트를 제외하고 에포프로스테놀, 트레프로스티닐, 일로프로스트, 베라프로스트 또는 IP 수용체 작용제(셀렉시팩)를 포함한 FDA 승인 PAH 또는 PH-ILD 프로스타사이클린 요법을 받은 경우.
기준일로부터 60일 이내에 엔도텔린 수용체 길항제(ERA) 또는 가용성 구아닐레이트 시클라제(sGC) 자극제를 포함한 FDA PAH 승인 경구 요법을 받았습니다.
- 포스포디에스테라제 5형 억제제(PDE5-I)는 우심장 카테터 삽입 전 최소 60일 동안 안정적인 용량을 유지하고 연구 기간 동안 동일한 용량을 계속 투여할 계획인 경우 허용됩니다.
- PDE5-I는 필요에 따라 발기부전에 대해 허용되지만 예정된 방문으로부터 최소 48시간 전에 보류되어야 합니다.
- 스크리닝 30일 이내에 기준선 이전에 추가된 폐고혈압에 대한 새로운 유형의 만성 요법(산소, 다양한 종류의 혈관 확장제, 이뇨제, 디곡신 및 디기탈리스를 포함하되 이에 국한되지 않음).
- 조절되지 않는 전신성 고혈압은 지속적으로 수축기 혈압이 160mmHg를 초과하거나 확장기 혈압이 100mmHg를 초과하는 것으로 입증됩니다.
- 경증 이상의 대동맥 또는 승모판 질환, 심낭 수축, 추정 좌심실 박출률이 40% 미만인 제한성 또는 울혈성 심근병증, 또는 증상이 있는 관상동맥 질환(CAD)을 포함하되 이에 국한되지 않는 혈역학적으로 중요한 좌측 심장 질환의 병력 ).
- 이전 심방 중격 절개술.
- 스크리닝 시점과 기준선 이전에 안정 상태에서 임의의 전달 방식으로 > 8L/min의 산소 보충을 받습니다.
- PH 또는 ILD와 관련된 상태 이외의 심각하거나 생명을 위협하는 질병.
- 연구자 브로셔에 나열된 제외 약물을 사용한 치료.
- LIQ861의 성분에 대한 과민성 또는 알레르기 또는 기타 임상적으로 관련된 알레르기(시험자의 판단에 따른 임상 관련성).
- 스크리닝 30일 이내에 기준시점 이전에 기저 폐 질환 또는 활동성 폐 또는 상부 호흡기 감염의 악화.
- 현재 RT-PCR을 통해 중증 급성 호흡기 증후군 코로나바이러스 2(SARS-CoV-2) 감염이 확인되었거나 최근 실험실 병력에서 스크리닝 이전 30일 및 기준선 이전에 SARS-CoV-2 감염이 확인되었습니다.
- ILD는 SARS-CoV-2 감염으로 인해 발생했습니다(ILD는 감염보다 먼저 발생해야 함).
- 스크리닝 전 12주 이내에 폐 재활 시작(프로그램의 유지 단계에서 안정적이고 연구의 첫 16주 동안 계속되는 참가자는 자격이 있습니다).
- 연구자의 의견에 따르면, 피험자는 연구 평가의 해석을 방해할 수 있는 상태를 갖고 있거나 보행에 일차적인 제한이 될 수 있는 질병 또는 상태(즉, 말초 혈관 질환, 근골격계 질환, 병적 비만)를 가지고 있습니다( PH와 반대).
- 스크리닝 90일 이내 또는 기준선 이전의 급성 폐색전증.
- 스크리닝 6개월 이내 또는 기준선 이전에 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작(TIA).
- 스크리닝 동안 조절되지 않는 활동성 패혈증 또는 전신 감염의 증거.
- 임신, 임신 계획 또는 수유 중입니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 조사용 약물 또는 장치 연구에 참여했습니다.
- 조사관의 의견으로는, 사전 동의 당시 흡입형 담배/마리화나 제품을 상당하게 사용했거나 최근 약물 남용 이력이 상당하다고 판단됩니다.
- 피험자는 복수 및 뇌병증의 병력으로 입증되는 심각한 간 장애를 앓고 있습니다.
- 신장 장애(eGFR < 40). (부록 5).
- 기대 수명을 제한하는 심각한 동반 질환(6개월 이하) 또는 폐 이식이 "활성"으로 표시된 경우.
- 현재 호스피스 상태이거나 향후 6개월 이내에 호스피스 상태를 받을 예정입니다.
- 정맥 요오드화 조영제에 대한 아나필락시양 반응 또는 과민성 알레르기가 있는 것으로 알려져 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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코호트 A
PH-ILD
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트레포스티닐 흡입 분말과 흡입기 조합
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코호트 B
PH-ILD
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트레포스티닐 흡입 분말과 흡입기 조합
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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코호트 A: 치료 중 발생한 약물/장치 관련 이상 반응 및 중대한 이상 반응(SAE)의 발생률
기간: 연구 시작부터 연구 종료 시점까지.
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치료 중 발생한 이상반응 및 중대한 이상반응은 MedDRA 시스템 기관 분류, 발현 시 용량 수준, 발현 시 약물 투여 기간 및 용량 적정과의 연관성에 따라 그룹화됩니다.
기기 관련 이상반응 및 중대한 이상반응은 MedDRA 시스템 기관 분류, 발현 시 용량 수준, 발현 시 약물 투여 기간 및 용량 적정과의 연관성에 따라 그룹화됩니다. |
연구 시작부터 연구 종료 시점까지.
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코호트 B: 치료 중 발생한 약물/기기 관련 이상사례 및 중대한 이상사례(SAE)가 발생한 참가자 수
기간: 16주
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치료 중 발생한 이상사례 및 중대한 이상사례는 MedDRA 시스템 장기 계층, 발생 시점의 용량 수준, 발생 시점의 투약 기간, 용량 적정과의 관련성에 따라 그룹화됩니다.
장치 관련 이상사례 및 중대한 이상사례는 MedDRA 시스템 장기 계층, 발생 시점의 용량 수준, 발생 시점의 투약 기간, 용량 적정과의 관련성에 따라 그룹화됩니다.
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16주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 12월 28일
기본 완료 (추정된)
2027년 7월 31일
연구 완료 (추정된)
2028년 2월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 10일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .