Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt címkés prospektív többcentrikus vizsgálat a szárazporral inhalált treprostinil biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére PH-ban (ASCENT)

2026. június 24. frissítette: Liquidia Technologies, Inc.

Nyílt címkés prospektív többközpontú tanulmány a szárazporral inhalált treprostinil biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére pulmonális hipertóniában

Az LTI-401 vizsgálat egy nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat, amely a LIQ861 biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli a WHO 1. és 3. csoportjába tartozó PH-val rendelkező alanyoknál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az LTI-401 vizsgálat egy nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat, amely a LIQ861 biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli a WHO 1. és 3. csoportjába tartozó PH-val rendelkező alanyoknál.

Az A kohorszba körülbelül 60 olyan alany tartozik, akik a WHO 3. csoportjába tartozó, intersticiális tüdőbetegséggel (PH-ILD) társuló pulmonális hipertóniában szenvednek.

További kohorszok az 1. vagy a 3. csoportból a protokoll jövőbeli módosításaiban határozhatók meg.

A tervezett tanulmányi látogatások a klinikán a szűréskor, az alaphelyzetben, a 8., a 16., a 24. és az 52. héten lesznek. Ez idő alatt a vizsgáló belátása szerint és a megadott útmutatásnak megfelelően dózistitrálást lehet elrendelni.

E tanulmány elsődleges célja a LIQ861 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a WHO 1. és 3. csoportjába tartozó pulmonális hipertóniában (PH) szenvedő betegeknél.

A tanulmány feltáró célja a LIQ861 hatásának felmérése a terhelési kapacitásra, a funkcionális osztályra, a releváns biomarkerekre és a képalkotó értékelésekre.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

80

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85012
        • Toborzás
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Kapcsolatba lépni:
    • California
      • Fresno, California, Egyesült Államok, 93720
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
        • Visszavont
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Aktív, nem toborzó
        • UCLA Westwood
      • Sacremento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Aktív, nem toborzó
        • UC Davis
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Aktív, nem toborzó
        • UCSF
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • Toborzás
        • National Jewish Health
        • Kapcsolatba lépni:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06102
        • Visszavont
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Toborzás
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
        • Kapcsolatba lépni:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40241
        • Visszavont
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
        • Visszavont
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Aktív, nem toborzó
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14627
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • Visszavont
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Cincinnati Health
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Egyesült Államok, 97701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Toborzás
        • Medical University of South Carolina
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Aktív, nem toborzó
        • Houston Methodist
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Utah

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Tárgy PH-ILD-vel

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az Institutional Review Board (IRB) által jóváhagyott tájékozott hozzájárulást az alany aláírja és dátummal látja el a vizsgálattal kapcsolatos tevékenységek előtt.
  2. 18 és 75 év közötti férfiak vagy nők a szűrővizsgálaton. A szűrővizsgálaton részt vevő 76 és 80 év közötti alanyok jogosultsága mérlegelhető, de ehhez a szponzor MM-jének vagy kijelölt személyének jóváhagyása szükséges.
  3. Ha az alany fogamzóképes korú nő, akkor az alanynak negatív terhességi teszt eredményt kell adnia az alaplátogatás alkalmával, és beleegyezik abba, hogy a vizsgálat teljes időtartama alatt megfelelő fogamzásgátlást gyakoroljon. Ha az alany posztmenopauzás vagy dokumentált műtéti sterilizáláson esett át, terhességi teszt és fogamzásgátlás nem szükséges. A nyomozó felelőssége annak meghatározása, hogy az alany megfelelő születésszabályozással rendelkezik-e a vizsgálatban való részvételhez.

  4. A WHO 3. csoportba tartozó PH-ILD diagnózisa a kiindulási vizit előtt 12 hónapon belül elvégzett CT mellkasi képalkotáson alapul, amely diffúz parenchymalis tüdőbetegséget és FEV1/FVC-t (abszolút értékek) >70% felett bizonyít. Az alanyoknak a jobb szív katéterezéséből (RHC) kimutatott pulmonális hipertóniára (PH) kell rendelkezniük a kiindulási vizittől számított 6 hónapon belül, a következő dokumentált paraméterekkel, tüdőbetegségük a) vagy b) kategóriájától függően.

    a. Az alanyok bármilyen formában szenvedhetnek ILD-ben vagy kombinált tüdőfibrózisban és tüdőtágulatban (CPFE).

    i) pulmonalis vaszkuláris rezisztencia (PVR) > 3 faegység (WU) és ii) pulmonalis kapilláris éknyomás (PCWP) < 15 Hgmm és iii) átlagos pulmonális artériás nyomás (mPAP) > 30 Hgmm

    VAGY b. Az ILD-ben szenvedő alanyok feltáró részhalmaza: i) Pulmonalis vascularis rezisztencia (PVR) > 3 faegység (WU) és ii) pulmonalis kapilláris éknyomás (PCWP) < 15 Hgmm és iii) átlagos pulmonális artériás nyomás (mPAP) > 21 Hgmm

  5. Képesnek kell lennie 125 méternél nagyobb távolság megtételére két hatperces sétateszten (6MWT) a szűrés és az alapállapot-értékelés során. A két minősített 6MWT közötti távolság változékonyságának 15%-on belül kell lennie egymáshoz képest, a legtávolabbi gyaloglástól számítva.
  6. Azok az alanyok, akik krónikus alapbetegségben szenvednek gyógyszert (pl. pifenidon, nintedanib stb.) a kiindulási állapot előtt > 30 napig stabil dózisban és kezelési rendben kell lennie, és a tervek szerint a vizsgálat időtartama alatt ugyanazzal a dózissal kell folytatni.
  7. Bemutatja az RS00 Model 8 inhalátor használatának képességét.

Kizárási kritériumok:

Egy alany nem vehet részt a vizsgálatban, ha az alábbi kritériumok bármelyike ​​teljesül:

  1. Pulmonális hipertónia (PH) a WHO frissített 1., 2., 4. vagy 5. osztályozási csoportjában.
  2. Egy prosztaciklin vagy prosztaciklin analóg intoleranciája vagy jelentős hatékonyságának hiánya, amely a kezelés abbahagyását vagy a terápia hatékony titrálásának képtelenségét eredményezte.
  3. Bármilyen, az FDA által jóváhagyott PAH vagy PH-ILD prosztaciklin terápiát kapott, beleértve: epoprosztenolt, treprostinilt, iloprosztot, beraprosztot vagy IP-receptor agonistát (szelexipagot), kivéve a szűrést követő 60 napon belüli akut vazoreaktivitási vizsgálatot.

  4. Bármilyen FDA PAH által jóváhagyott orális terápiát kapott, beleértve: endotelinreceptor antagonistát (ERA) vagy oldható guanilát-cikláz (sGC) stimulátort a kiindulási állapottól számított 60 napon belül.

    • Az 5-ös típusú foszfodiészteráz gátlók (PDE5-I) megengedettek, ha a jobb szív katéterezése előtt legalább 60 napig stabil dózisban részesülnek, és a tervek szerint a vizsgálat időtartama alatt ugyanazzal a dózissal folytatják.
    • A PDE5-I erekciós zavarok esetén megengedett, de a tervezett látogatás előtt legalább 48 órával vissza kell tartani.
  5. Új típusú krónikus terápia (beleértve, de nem kizárólagosan az oxigént, az értágítók, a diuretikumok, a digoxin és a digitalis egy másik osztályát) a pulmonális hipertónia kezelésére a szűrést követő 30 napon belül és a kiindulási állapot előtt.
  6. Nem kontrollált szisztémás hipertónia, amelyet a tartós, 160 Hgmm-nél nagyobb szisztolés vérnyomás vagy 100 Hgmm-nél nagyobb diasztolés vérnyomás bizonyít.
  7. Hemodinamikailag szignifikáns bal oldali szívbetegség a kórtörténetben, beleértve, de nem kizárólagosan: enyhe aorta- vagy mitralis billentyűbetegség, szívburok összehúzódás, restriktív vagy pangásos kardiomiopátia 40%-nál kisebb becsült bal kamrai ejekciós frakcióval, vagy tünetekkel járó koszorúér-betegség (CAD) ).
  8. Korábbi pitvari septostomia.
  9. Több mint 8 l/perc oxigénpótlás fogadása bármely beadási móddal nyugalomban a szűréskor és az alapállapot előtt.
  10. Súlyos vagy életveszélyes betegség, kivéve a PH-hoz vagy ILD-hez kapcsolódó állapotokat.
  11. Terápia a vizsgálói prospektusban felsorolt, kizárt gyógyszerekkel.
  12. A LIQ861 bármely összetevőjével szembeni túlérzékenység vagy allergia, vagy más klinikailag jelentős allergia (klinikai jelentősége a vizsgáló megítélése szerint).
  13. Alapvető tüdőbetegség vagy aktív tüdő- vagy felső légúti fertőzések súlyosbodása a szűrést követő 30 napon belül és a kiindulási állapot előtt.
  14. A jelenlegi RT-PCR igazolta a súlyos akut légúti szindróma koronavírus 2 (SARS-CoV-2) fertőzést, vagy a közelmúltban a laboratóriumban igazolt SARS-CoV-2 fertőzés a szűrés előző 30 napjában és a kiindulási állapot előtt.
  15. Az ILD SARS-CoV-2 fertőzésből alakult ki (az ILD-nek meg kellett volna előznie a fertőzést).
  16. A tüdőrehabilitáció megkezdése a szűrést megelőző 12 héten belül (azok a résztvevők jogosultak, akik stabilak a program fenntartó szakaszában, és akik a vizsgálat első 16 hetében folytatják).
  17. A vizsgáló véleménye szerint az alanynak bármilyen olyan állapota van, amely megzavarná a vizsgálati értékelések értelmezését, vagy olyan betegsége vagy állapota (azaz perifériás érbetegség, mozgásszervi betegség, kóros elhízás) van, amely valószínűleg az ambuláció elsődleges korlátja lenne. szemben a PH-val).
  18. Akut tüdőembólia a szűrést követő 90 napon belül vagy a kiindulási állapot előtt.
  19. Stroke vagy tranziens ischaemiás roham (TIA) a szűrést követő hat hónapon belül vagy a kiindulási állapot előtt.
  20. Aktív, kontrollálatlan szepszis vagy szisztémás fertőzés bizonyítéka a szűrés során.
  21. Terhes, terhességet tervez vagy szoptat.
  22. Részt vett egy vizsgált gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban a szűrést megelőző 30 napon belül.
  23. A nyomozó véleménye szerint bármely belélegzett dohány/marihuánatermék jelentős fogyasztása vagy jelentős közelmúltbeli kábítószerrel való visszaélés a tájékozott beleegyezés időpontjában.
  24. Az alanynak súlyos májkárosodása van, amit az anamnézisben szereplő ascites ÉS encephalopathia bizonyít.
  25. Vesekárosodás (eGFR < 40). (5. melléklet).
  26. Súlyos egyidejű betegség, amely korlátozza a várható élettartamot (≤ 6 hónap), vagy „aktív” tüdőtranszplantáció esetén.
  27. Jelenleg hospice státuszban vagy a következő 6 hónapban tervezett hospice státuszban.
  28. Ismert anafilaktoid reakció vagy túlérzékenységi allergia intravénás jódtartalmú kontrasztanyagokkal szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
A kohorsz
PH-ILD
Drog: LIQ861
trepostinil inhalációs por inhalátorral kombinálva
B Kohorsz
PH-ILD
Drog: LIQ861
trepostinil inhalációs por inhalátorral kombinálva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kohorsz A: A kezelés során fellépő gyógyszer/eszközzel összefüggő káros események és súlyos káros események (SAE-k) előfordulása
Időkeret: Alapvonal a vizsgálat végéig.
A kezelés során fellépő AE-k és SAE-k a MedDRA Rendszerszerv-osztály, a kezdeti adagolási szint, a kezdeti gyógyszeres kezelés időtartama és a dózistitrációhoz való viszony szerint lesznek csoportosítva. Az eszközzel kapcsolatos AE-k és SAE-k a MedDRA Rendszerszerv-osztály, a kezdeti adagolási szint, a kezdeti gyógyszeres kezelés időtartama és a dózistitrációhoz való viszony szerint lesznek csoportosítva.
Alapvonal a vizsgálat végéig.
B Kohorsz: A kezelés során felmerülő gyógyszer/eszközzel összefüggő mellékhatásokkal és súlyos mellékhatásokkal (SAE) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 16 hét
A kezelés során fellépő AE-k és SAE-k a MedDRA Rendszerszerv Osztály, a kezdeti dózisszint, a gyógyszeren töltött idő a kezdetkor és a dózistitrációhoz való viszony szerint lesznek csoportosítva. Az eszközhöz kapcsolódó AE-k és SAE-k a MedDRA Rendszerszerv Osztály, a kezdeti dózisszint, a gyógyszeren töltött idő a kezdetkor és a dózistitrációhoz való viszony szerint lesznek csoportosítva.
16 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Liquidia Technologies, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. december 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. július 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. február 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 10.

Első közzététel (Tényleges)

2023. november 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 24.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LTI-401

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel