Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo prospectivo MultiCENTer aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade do treprostinil inalado em pó seco em PH (ASCENT)

24 de junho de 2026 atualizado por: Liquidia Technologies, Inc.

Um estudo prospectivo MultiCENTer aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade do treprostinil inalado em pó seco na hipertensão pulmonar

O estudo LTI-401 é um estudo multicêntrico aberto que avaliará a segurança e tolerabilidade do LIQ861 em indivíduos com PH dos Grupos 1 e 3 da OMS.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo LTI-401 é um estudo multicêntrico aberto que avaliará a segurança e tolerabilidade do LIQ861 em indivíduos com PH dos Grupos 1 e 3 da OMS.

A Coorte A incluirá aproximadamente 60 indivíduos com Hipertensão Pulmonar do Grupo 3 da OMS associada à doença pulmonar intersticial (PH-ILD)

Coortes adicionais do Grupo 1 ou do Grupo 3 podem ser definidas em futuras alterações do protocolo.

As visitas de estudo agendadas à clínica ocorrerão na Triagem, Linha de Base, Semana 8, Semana 16, Semana 24 e Semana 52. Durante este período, a titulação da dose pode ser solicitada a critério do investigador e de acordo com as orientações fornecidas.

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do LIQ861 em indivíduos com Hipertensão Pulmonar (HP) dos Grupos 1 e 3 da OMS.

Os objetivos exploratórios do estudo são avaliar os efeitos do LIQ861 na capacidade de exercício, classe funcional, biomarcadores relevantes e avaliações de imagem.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

80

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
        • Recrutamento
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Contato:
    • California
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93720
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Retirado
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ativo, não recrutando
        • UCLA Westwood
      • Sacremento, California, Estados Unidos, 95817
        • Ativo, não recrutando
        • UC Davis
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Ativo, não recrutando
        • UCSF
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Recrutamento
        • National Jewish Health
        • Contato:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06102
        • Retirado
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Recrutamento
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
        • Contato:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40241
        • Retirado
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Retirado
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Ativo, não recrutando
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Ativo, não recrutando
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ativo, não recrutando
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14627
        • Ativo, não recrutando
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Retirado
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Ativo, não recrutando
        • University of Cincinnati Health
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Estados Unidos, 97701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Ativo, não recrutando
        • Houston Methodist
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Ativo, não recrutando
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Sujeito com PH-ILD

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Um consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) é assinado e datado pelo sujeito antes de qualquer atividade relacionada ao estudo.
  2. Homens ou mulheres entre 18 e 75 anos de idade na triagem. Indivíduos entre 76 e 80 anos de idade na triagem podem ser considerados para elegibilidade, mas exigirão a aprovação do MM ou pessoa designada do Patrocinador.
  3. Se o sujeito for uma mulher com potencial para engravidar, então o sujeito deve ter um resultado negativo no teste de gravidez na visita de linha de base e concorda em praticar controle de natalidade adequado durante toda a duração do estudo. Se o sujeito estiver na pós-menopausa ou tiver esterilização cirúrgica documentada, um teste de gravidez e controle de natalidade não são necessários. É responsabilidade do investigador determinar se o sujeito tem controle de natalidade adequado para participação no estudo.

  4. Tem um diagnóstico confirmado de HP-ILD do Grupo 3 da OMS com base na tomografia computadorizada de tórax realizada nos 12 meses anteriores à consulta inicial, que demonstra evidência de doença pulmonar parenquimatosa difusa e VEF1/CVF (valores absolutos) >70%. Os indivíduos são obrigados a ter evidência de hipertensão pulmonar (HP), conforme demonstrado no cateterismo cardíaco direito (CCR) dentro de 6 meses da consulta inicial com os seguintes parâmetros documentados, dependendo da categoria de doença pulmonar a) ou b).

    a. Os indivíduos podem ter qualquer forma de DPI ou fibrose pulmonar e enfisema combinados (CPFE).

    i) Resistência vascular pulmonar (RVP) > 3 Unidades Wood (WU) e ii) Pressão de oclusão capilar pulmonar (PCWP) de < 15 mmHg e iii) Pressão arterial pulmonar média (mPAP) de > 30 mmHg

    OU b. Um subconjunto exploratório de indivíduos com DPI: i) Resistência vascular pulmonar (RVP) > 3 Unidades Wood (WU) e ii) Pressão de oclusão capilar pulmonar (PCWP) de <15 mmHg e iii) Pressão arterial pulmonar média (mPAP) de > 21mmHg

  5. Deve ser capaz de caminhar uma distância> 125 metros em dois testes de caminhada de seis minutos (TC6M) durante a triagem e avaliações iniciais. A variabilidade das distâncias entre os dois TC6M qualificados deve estar dentro de 15% um do outro, calculada a partir da caminhada mais distante.
  6. Indivíduos sob medicação crônica para doença pulmonar subjacente (ou seja, pifenidona, nintedanibe, etc) devem estar em dose e regime estáveis ​​por> 30 dias antes da linha de base e planejados para continuar durante o estudo na mesma dose.
  7. Demonstra a capacidade de usar o inalador RS00 Modelo 8.

Critério de exclusão:

Um sujeito não é elegível para inclusão no estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

  1. Hipertensão pulmonar (HP) nos grupos de classificação atualizada da OMS 1, 2, 4 ou 5.
  2. Intolerância ou falta significativa de eficácia a uma prostaciclina ou análogo da prostaciclina que resultou na descontinuação ou incapacidade de titular eficazmente essa terapia.
  3. Recebeu qualquer terapia com prostaciclina para HAP ou PH-ILD aprovada pela FDA, incluindo: epoprostenol, treprostinil, iloprost, beraprost ou agonista do receptor IP (selexipag), exceto para teste de vasorreatividade aguda dentro de 60 dias após a triagem.

  4. Recebeu qualquer terapia oral aprovada pela FDA PAH, incluindo: antagonista do receptor de endotelina (ERA) ou estimulador de guanilato ciclase solúvel (sGC) dentro de 60 dias da linha de base.

    • inibidores da fosfodiesterase tipo 5 (PDE5-I) são permitidos se estiverem em uma dose estável por pelo menos 60 dias antes do cateterismo cardíaco direito e planejados para continuar durante o estudo na mesma dose.
    • PDE5-I são permitidos para disfunção erétil conforme necessário, mas devem ser suspensos pelo menos 48 horas antes da consulta agendada.
  5. Novo tipo de terapia crônica (incluindo, entre outros, oxigênio, uma classe diferente de vasodilatador, diurético, digoxina e digitálicos) para hipertensão pulmonar adicionado dentro de 30 dias da triagem e antes da linha de base.
  6. Hipertensão sistêmica não controlada, evidenciada por pressão arterial sistólica persistente superior a 160 mmHg ou pressão arterial diastólica superior a 100 mmHg.
  7. História de doença cardíaca esquerda hemodinamicamente significativa, incluindo, mas não se limitando a: doença valvar aórtica ou mitral mais que leve, constrição pericárdica, cardiomiopatia restritiva ou congestiva com fração de ejeção ventricular esquerda estimada inferior a 40% ou doença arterial coronariana sintomática (DAC). ).
  8. Septostomia atrial prévia.
  9. Receber > 8 L/min de suplementação de oxigênio por qualquer modo de administração em repouso na triagem e antes da linha de base.
  10. Doença grave ou com risco de vida, exceto condições associadas a HP ou DPI.
  11. Terapia com quaisquer medicamentos excluídos listados no Folheto do Investigador.
  12. Hipersensibilidade ou alergia a qualquer um dos ingredientes do LIQ861 ou outras alergias clinicamente relevantes (relevância clínica de acordo com o julgamento do investigador).
  13. Exacerbação de doença pulmonar subjacente ou infecções pulmonares ou respiratórias superiores ativas dentro de 30 dias após a triagem e antes da linha de base.
  14. O RT-PCR atual confirmou infecção por coronavírus 2 da síndrome respiratória aguda grave (SARS-CoV-2) ou história recente de infecção por SARS-CoV-2 confirmada em laboratório nos 30 dias anteriores à triagem e antes da linha de base.
  15. A DPI desenvolveu-se a partir de uma infecção por SARS-CoV-2 (a DPI deveria ter precedido a infecção).
  16. Início da reabilitação pulmonar dentro de 12 semanas antes da triagem (são elegíveis os participantes que estão estáveis ​​na fase de manutenção de um programa e que continuarão durante as primeiras 16 semanas do estudo).
  17. Na opinião do Investigador, o sujeito tem qualquer condição que possa interferir na interpretação das avaliações do estudo ou tem qualquer doença ou condição (ou seja, doença vascular periférica, distúrbio musculoesquelético, obesidade mórbida) que provavelmente seria o limite primário para deambulação ( em oposição ao PH).
  18. Embolia pulmonar aguda dentro de 90 dias da triagem ou antes da linha de base.
  19. AVC ou ataque isquêmico transitório (AIT) dentro de seis meses da triagem ou antes da linha de base.
  20. Evidência de sepse ativa não controlada ou infecção sistêmica durante a triagem.
  21. Grávida, planeja engravidar ou amamentar.
  22. Participou de um estudo experimental de medicamento ou dispositivo nos 30 dias anteriores à triagem.
  23. Na opinião do Investigador, uso significativo de qualquer produto de tabaco/maconha inalado ou histórico recente significativo de abuso de drogas no momento do consentimento informado.
  24. O indivíduo tem insuficiência hepática grave, conforme evidenciado por qualquer história de ascite E encefalopatia.
  25. Insuficiência renal (TFGe < 40). (Apêndice 5).
  26. Doença concomitante grave que limita a expectativa de vida (≤ 6 meses) ou listada como “ativa” para transplante de pulmão.
  27. Atualmente em status de hospício ou status de hospício planejado para os próximos 6 meses.
  28. Reação anafilactóide conhecida ou alergia de hipersensibilidade a meios de contraste iodados intravenosos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Coorte A
PH-ILD
Medicamento: LIQ861
pó de inalação de trepostinil em combinação com inalador
Cohorte B
PH-ILD
Medicamento: LIQ861
pó de inalação de trepostinil em combinação com inalador

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cohort A: Incidência de eventos adversos e Eventos Adversos Graves (EAGs) relacionados com o tratamento/ dispositivo
Prazo: Baseline até ao final do estudo.
Os eventos adversos emergentes do tratamento e os eventos adversos graves serão agrupados por Classe de Órgãos do Sistema MedDRA, nível de dose no início, tempo em medicação no início e relação com a titulação da dose. Os eventos adversos relacionados com o dispositivo e os eventos adversos graves serão agrupados por Classe de Órgãos do Sistema MedDRA, nível de dose no início, tempo em medicação no início e relação com a titulação da dose.
Baseline até ao final do estudo.
Cohort B: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento relacionados com o fármaco/dispositivo e Eventos Adversos Graves (EAGs)
Prazo: 16 semanas
Os EAs e os EAgs emergentes do tratamento serão agrupados por Classe de Órgãos do Sistema MedDRA, nível de dose no início, tempo sob o fármaco no início e relação com a titulação da dose. Os EAs e os EAgs relacionados com o dispositivo serão agrupados por Classe de Órgãos do Sistema MedDRA, nível de dose no início, tempo sob o fármaco no início e relação com a titulação da dose.
16 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Liquidia Technologies, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

8 de fevereiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

13 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LTI-401

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever