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Un estudio multicéntrico prospectivo de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del treprostinil inhalado en polvo seco en PH (ASCENT)

24 de junio de 2026 actualizado por: Liquidia Technologies, Inc.

Un estudio multicéntrico prospectivo de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del treprostinil inhalado en polvo seco en la hipertensión pulmonar

El estudio LTI-401 es un estudio multicéntrico de etiqueta abierta que evaluará la seguridad y tolerabilidad de LIQ861 en sujetos con PH de los grupos 1 y 3 de la OMS.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio LTI-401 es un estudio multicéntrico de etiqueta abierta que evaluará la seguridad y tolerabilidad de LIQ861 en sujetos con PH de los grupos 1 y 3 de la OMS.

La cohorte A incluirá aproximadamente 60 sujetos que tienen hipertensión pulmonar del grupo 3 de la OMS asociada con enfermedad pulmonar intersticial (PH-ILD)

Es posible que se definan cohortes adicionales del Grupo 1 o del Grupo 3 en futuras modificaciones del protocolo.

Las visitas programadas del estudio a la clínica se realizarán en la selección, el inicio, la semana 8, la semana 16, la semana 24 y la semana 52. Durante este tiempo, se puede ordenar una titulación de dosis a discreción del investigador y de acuerdo con las pautas proporcionadas.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de LIQ861 en sujetos con hipertensión pulmonar (HP) de los grupos 1 y 3 de la OMS.

Los objetivos exploratorios del estudio son evaluar los efectos de LIQ861 sobre la capacidad de ejercicio, la clase funcional, biomarcadores relevantes y evaluaciones de imágenes.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

80

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
        • Reclutamiento
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Contacto:
          • Akshay Muraldihar
          • Número de teléfono: 602-271-0832
          • Correo electrónico: nidhi@azpulm.com
    • California
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93720
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Retirado
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Activo, no reclutando
        • UCLA Westwood
      • Sacremento, California, Estados Unidos, 95817
        • Activo, no reclutando
        • UC Davis
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Activo, no reclutando
        • UCSF
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Reclutamiento
        • National Jewish Health
        • Contacto:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06102
        • Retirado
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Reclutamiento
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40241
        • Retirado
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Retirado
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Activo, no reclutando
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Activo, no reclutando
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Activo, no reclutando
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14627
        • Activo, no reclutando
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Retirado
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Activo, no reclutando
        • University of Cincinnati Health
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Estados Unidos, 97701
        • Reclutamiento
        • Summit Health
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Contacto:
          • Rachana Krishna
          • Número de teléfono: 843-792-3711
          • Correo electrónico: millare@musc.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Activo, no reclutando
        • Houston Methodist
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Activo, no reclutando
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujeto con PH-ILD

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El sujeto firma y fecha un consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB) antes de cualquier actividad relacionada con el estudio.
  2. Hombres o mujeres entre 18 y 75 años de edad al momento del cribado. Los sujetos que tengan entre 76 y 80 años de edad en el momento de la selección pueden ser considerados para la elegibilidad, pero requerirán la aprobación del MM del patrocinador o su designado.
  3. Si el sujeto es una mujer en edad fértil, entonces el sujeto debe tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en la visita inicial y acepta practicar un método anticonceptivo adecuado durante la duración del estudio. Si el sujeto es posmenopáusico o tiene esterilización quirúrgica documentada, no son necesarios una prueba de embarazo ni ningún método anticonceptivo. Es responsabilidad del investigador determinar si el sujeto tiene un método anticonceptivo adecuado para participar en el estudio.

  4. Tiene un diagnóstico confirmado de PH-ILD del grupo 3 de la OMS basado en una tomografía computarizada de tórax realizada dentro de los 12 meses anteriores a la visita inicial, que demuestra evidencia de enfermedad pulmonar parenquimatosa difusa y FEV1/FVC (valores absolutos) >70 %. Se requiere que los sujetos tengan evidencia de hipertensión pulmonar (HP) demostrada por cateterismo cardíaco derecho (RHC) dentro de los 6 meses posteriores a la visita inicial con los siguientes parámetros documentados según la categoría de enfermedad pulmonar a) o b).

    a. Los sujetos pueden tener cualquier forma de EPI o fibrosis pulmonar y enfisema combinados (CPFE).

    i) Resistencia vascular pulmonar (PVR) > 3 unidades de madera (WU) y ii) Presión de cuña capilar pulmonar (PCWP) de < 15 mmHg y iii) Una presión arterial pulmonar media (mPAP) de > 30 mmHg

    O b. Un subconjunto exploratorio de sujetos con EPI: i) Resistencia vascular pulmonar (PVR) > 3 unidades Wood (WU) y ii) Presión de cuña capilar pulmonar (PCWP) de < 15 mmHg y iii) Una presión arterial pulmonar media (mPAP) de > 21mmHg

  5. Debe poder caminar una distancia de >125 metros en dos pruebas de caminata de seis minutos (6MWT) durante las evaluaciones de detección y de referencia. La variabilidad de las distancias entre los dos 6MWT calificados debe estar dentro del 15% entre sí, calculada a partir de la caminata más alejada.
  6. Sujetos que toman una medicación crónica para una enfermedad pulmonar subyacente (es decir, pifenidona, nintedanib, etc.) deben estar en una dosis y un régimen estables durante > 30 días antes del inicio y se planea continuar durante la duración del estudio con la misma dosis.
  7. Demuestra la capacidad de utilizar el inhalador RS00 Modelo 8.

Criterio de exclusión:

Un Sujeto no es elegible para su inclusión en el estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

  1. Hipertensión pulmonar (HP) en los grupos 1, 2, 4 o 5 de la clasificación actualizada de la OMS.
  2. Intolerancia o falta significativa de eficacia a una prostaciclina o un análogo de prostaciclina que resultó en la interrupción o incapacidad de titular eficazmente esa terapia.
  3. Recibió cualquier tratamiento con prostaciclina para PAH o PH-ILD aprobado por la FDA, que incluye: epoprostenol, treprostinil, iloprost, beraprost o agonista del receptor IP (selexipag), excepto las pruebas de vasorreactividad aguda dentro de los 60 días posteriores a la selección.

  4. Recibió cualquier terapia oral aprobada por la FDA para la HAP, incluido: antagonista del receptor de endotelina (ERA) o estimulador de guanilato ciclasa soluble (sGC) dentro de los 60 días posteriores al inicio.

    • Los inhibidores de la fosfodiesterasa tipo 5 (PDE5-I) están permitidos si reciben una dosis estable durante al menos 60 días antes del cateterismo cardíaco derecho y se planea continuar durante la duración del estudio con la misma dosis.
    • La PDE5-I está permitida para la disfunción eréctil según sea necesario, pero debe suspenderse al menos 48 horas antes de la visita programada.
  5. Nuevo tipo de terapia crónica (que incluye, entre otros, oxígeno, una clase diferente de vasodilatador, diurético, digoxina y digital) para la hipertensión pulmonar agregado dentro de los 30 días posteriores a la selección y antes del inicio.
  6. Hipertensión sistémica no controlada evidenciada por presión arterial sistólica persistente superior a 160 mmHg o presión arterial diastólica superior a 100 mmHg.
  7. Antecedentes de enfermedad cardíaca izquierda hemodinámicamente significativa que incluye, entre otras: enfermedad de la válvula aórtica o mitral más que leve, constricción pericárdica, miocardiopatía restrictiva o congestiva con fracción de eyección del ventrículo izquierdo estimada inferior al 40 %, o enfermedad arterial coronaria sintomática (CAD). ).
  8. Septostomía auricular previa.
  9. Recibir > 8 L/min de suplementación de oxígeno mediante cualquier modo de administración en reposo en la selección y antes del inicio.
  10. Enfermedad grave o potencialmente mortal que no sean condiciones asociadas con HP o ILD.
  11. Terapia con cualquier medicamento excluido enumerado en el Folleto del investigador.
  12. Hipersensibilidad o alergia a cualquiera de los ingredientes de LIQ861 u otras alergias clínicamente relevantes (relevancia clínica según el criterio del investigador).
  13. Exacerbación de una enfermedad pulmonar subyacente o infecciones pulmonares o de las vías respiratorias superiores activas dentro de los 30 días posteriores a la selección y antes del inicio.
  14. La RT-PCR actual confirmó la infección por coronavirus 2 (SARS-CoV-2) del síndrome respiratorio agudo severo o antecedentes recientes de infección por SARS-CoV-2 confirmada por laboratorio en los 30 días anteriores a la selección y antes del inicio.
  15. La EPI se desarrolló a partir de una infección por SARS-CoV-2 (la EPI debería haber precedido a la infección).
  16. Inicio de rehabilitación pulmonar dentro de las 12 semanas previas a la selección (los participantes que estén estables en la fase de mantenimiento de un programa y que continuarán durante las primeras 16 semanas del estudio son elegibles).
  17. En opinión del investigador, el sujeto tiene alguna afección que interferiría con la interpretación de las evaluaciones del estudio o tiene alguna enfermedad o afección (es decir, enfermedad vascular periférica, trastorno musculoesquelético, obesidad mórbida) que probablemente sería el límite principal para la deambulación ( a diferencia de PH).
  18. Embolia pulmonar aguda dentro de los 90 días posteriores a la selección o antes del inicio.
  19. Accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio (AIT) dentro de los seis meses posteriores a la selección o antes del inicio.
  20. Evidencia de sepsis activa no controlada o infección sistémica durante la selección.
  21. Embarazada, planea quedar embarazada o en período de lactancia.
  22. Participó en un estudio de dispositivo o fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
  23. En opinión del investigador, uso significativo de cualquier producto de tabaco/marihuana inhalado o historial reciente significativo de abuso de drogas en el momento del consentimiento informado.
  24. El sujeto tiene insuficiencia hepática grave como lo demuestra cualquier historial de ascitis Y encefalopatía.
  25. Insuficiencia renal (TFGe < 40). (Apéndice 5).
  26. Enfermedad concomitante grave que limite la esperanza de vida (≤ 6 meses) o esté catalogada como "activa" para trasplante de pulmón.
  27. Actualmente en estado de hospicio o en estado de hospicio planificado en los próximos 6 meses.
  28. Reacción anafiláctica conocida o alergia por hipersensibilidad a los medios de contraste yodados intravenosos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte A
PH-ILD
Droga: LIQ861
polvo de treprostinilo para inhalación en combinación con inhalador
Cohorte B
PH-ILD
Droga: LIQ861
polvo de treprostinilo para inhalación en combinación con inhalador

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cohorte A: Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves (EAG) relacionados con el fármaco/dispositivo emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio.
Los EA y EAG emergentes del tratamiento se agruparán por clase de órgano del sistema MedDRA, nivel de dosis al inicio, tiempo con el fármaco al inicio y relación con la titulación de la dosis. Los EA y EAG relacionados con el dispositivo se agruparán por clase de órgano del sistema MedDRA, nivel de dosis al inicio, tiempo con el fármaco al inicio y relación con la titulación de la dosis.
Desde el inicio hasta el final del estudio.
Cohorte B: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento relacionados con el fármaco/dispositivo y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: 16 semanas
Los EAs y los EAGs emergentes del tratamiento se agruparán por clase de órgano del sistema MedDRA, nivel de dosis al inicio, tiempo con el fármaco al inicio y relación con la titulación de la dosis. Los EAs y los EAGs relacionados con el dispositivo se agruparán por clase de órgano del sistema MedDRA, nivel de dosis al inicio, tiempo con el fármaco al inicio y relación con la titulación de la dosis.
16 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Liquidia Technologies, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

8 de febrero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

13 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LTI-401

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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