Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label prospectief MultiCENTer-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van geïnhaleerd treprostinil met droog poeder in PH te evalueren (ASCENT)

24 juni 2026 bijgewerkt door: Liquidia Technologies, Inc.

Een open-label prospectief MultiCENTer-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van geïnhaleerd treprostinil met droog poeder bij pulmonale hypertensie

Onderzoek LTI-401 is een open-label, multicenter onderzoek dat de veiligheid en verdraagbaarheid van LIQ861 zal evalueren bij proefpersonen met WHO Groep 1 & 3 PH.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoek LTI-401 is een open-label, multicenter onderzoek dat de veiligheid en verdraagbaarheid van LIQ861 zal evalueren bij proefpersonen met WHO Groep 1 & 3 PH.

Cohort A zal ongeveer 60 proefpersonen omvatten die WHO Groep 3-pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD) hebben.

Bij toekomstige protocolwijzigingen kunnen aanvullende cohorten uit Groep 1 of Groep 3 worden gedefinieerd.

Geplande studiebezoeken aan de kliniek zullen plaatsvinden tijdens screening, baseline, week 8, week 16, week 24 en week 52. Gedurende deze periode kan dosistitratie worden bevolen, naar goeddunken van de onderzoeker en in overeenstemming met de verstrekte richtlijnen.

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van LIQ861 bij proefpersonen met WHO Groep 1 & 3 Pulmonale Hypertensie (PH).

De verkennende doelstellingen van het onderzoek zijn het beoordelen van de effecten van LIQ861 op het inspanningsvermogen, de functionele klasse, relevante biomarkers en beeldvormingsbeoordelingen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

80

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
        • Werving
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Contact:
    • California
      • Fresno, California, Verenigde Staten, 93720
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • Ingetrokken
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Actief, niet wervend
        • UCLA Westwood
      • Sacremento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Actief, niet wervend
        • UC Davis
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Actief, niet wervend
        • UCSF
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • Werving
        • National Jewish Health
        • Contact:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06102
        • Ingetrokken
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Werving
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40241
        • Ingetrokken
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Ingetrokken
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Actief, niet wervend
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Actief, niet wervend
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Actief, niet wervend
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14627
        • Actief, niet wervend
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Ingetrokken
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Actief, niet wervend
        • University of Cincinnati Health
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Verenigde Staten, 97701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Actief, niet wervend
        • Houston Methodist
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Actief, niet wervend
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Onderwerp met PH-ILD

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Een door de Institutional Review Board (IRB) goedgekeurde geïnformeerde toestemming wordt ondertekend en gedateerd door de proefpersoon voorafgaand aan eventuele studiegerelateerde activiteiten.
  2. Man of vrouw tussen 18 en 75 jaar oud bij screening. Proefpersonen tussen de 76 en 80 jaar oud bij de screening kunnen in aanmerking komen om in aanmerking te komen, maar vereisen goedkeuring van de MM of een aangewezen persoon van de sponsor.
  3. Als de proefpersoon een vrouw is die zwanger kan worden, moet de proefpersoon bij het basisbezoek een negatief resultaat van de zwangerschapstest hebben en ermee akkoord gaan om gedurende de gehele duur van het onderzoek adequate anticonceptie toe te passen. Als de patiënt postmenopauzaal is of een chirurgische sterilisatie heeft gedocumenteerd, zijn een zwangerschapstest en anticonceptie niet nodig. Het is de verantwoordelijkheid van de onderzoeker om te bepalen of de proefpersoon adequate anticonceptie heeft voor deelname aan het onderzoek.

  4. Heeft een bevestigde diagnose van WHO Groep 3 PH-ILD op basis van CT-beeldvorming van de borstkas uitgevoerd binnen 12 maanden voorafgaand aan het basisbezoek, waaruit bewijs blijkt van diffuse parenchymale longziekte en FEV1/FVC (absolute waarden) >70%. Van proefpersonen wordt vereist dat ze binnen 6 maanden na het basisbezoek bewijs hebben van pulmonale hypertensie (PH), zoals aangetoond door rechterhartkatheterisatie (RHC), met de volgende gedocumenteerde parameters, afhankelijk van hun longziektecategorie a) of b).

    A. Patiënten kunnen elke vorm van ILD of gecombineerde longfibrose en emfyseem (CPFE) hebben.

    i) Pulmonale vasculaire weerstand (PVR) > 3 Wood Units (WU) en ii) Pulmonale capillaire wigdruk (PCWP) van < 15 mmHg en iii) Een gemiddelde pulmonale arteriële druk (mPAP) van > 30 mmHg

    OF b. Een verkennende subgroep van proefpersonen met ILD: i) Pulmonale vasculaire weerstand (PVR) > 3 Wood Units (WU) en ii) Pulmonale capillaire wigdruk (PCWP) van < 15 mmHg en iii) Een gemiddelde pulmonale arteriële druk (mPAP) van > 21 mmHg

  5. Moet tijdens de screening en nulmetingen een afstand van >125 meter kunnen lopen tijdens twee looptesten van zes minuten (6MWT's). De variabiliteit van de afstanden tussen de twee in aanmerking komende 6MWT’s moet binnen 15% van elkaar liggen, gerekend vanaf de verste wandeling.
  6. Proefpersonen die een chronisch medicijn gebruiken voor een onderliggende longziekte (bijv. pifenidon, nintedanib, enz.) moeten gedurende > 30 dagen voorafgaand aan de baseline een stabiele dosis en een stabiel regime volgen en het is de bedoeling dat dit gedurende de duur van het onderzoek met dezelfde dosis wordt voortgezet.
  7. Demonstreert de mogelijkheid om de RS00 Model 8-inhalator te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

Een proefpersoon komt niet in aanmerking voor opname in het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:

  1. Pulmonale hypertensie (PH) in de bijgewerkte WHO-classificatiegroepen 1, 2, 4 of 5.
  2. Intolerantie of significant gebrek aan werkzaamheid voor een prostacycline of prostacycline-analoog die resulteerde in stopzetting of onvermogen om die therapie effectief te titreren.
  3. Een door de FDA goedgekeurde PAH- of PH-ILD-prostacyclinetherapie heeft ontvangen, waaronder: epoprostenol, treprostinil, iloprost, beraprost of IP-receptoragonist (selexipag), met uitzondering van testen op acute vasoreactiviteit binnen 60 dagen na screening.

  4. Heeft een door de FDA PAH goedgekeurde orale therapie ontvangen, waaronder: endothelinereceptorantagonist (ERA) of oplosbare guanylaatcyclase (sGC)-stimulator binnen 60 dagen na de uitgangswaarde.

    • fosfodiësterase type 5-remmers (PDE5-I) zijn toegestaan ​​als ze gedurende ten minste 60 dagen voorafgaand aan de rechterhartkatheterisatie een stabiele dosis gebruiken en het is de bedoeling dat ze gedurende de duur van het onderzoek met dezelfde dosis worden voortgezet.
    • PDE5-I is indien nodig toegestaan ​​voor erectiestoornissen, maar moet ten minste 48 uur vóór een gepland bezoek worden stopgezet.
  5. Nieuw type chronische therapie (inclusief maar niet beperkt tot zuurstof, een andere klasse vasodilatatoren, diuretica, digoxine en digitalis) voor pulmonale hypertensie toegevoegd binnen 30 dagen na screening en voorafgaand aan de baseline.
  6. Ongecontroleerde systemische hypertensie zoals blijkt uit aanhoudende, systolische bloeddruk hoger dan 160 mmHg of diastolische bloeddruk hoger dan 100 mmHg.
  7. Voorgeschiedenis van hemodynamisch significante linkerzijdige hartziekte, waaronder, maar niet beperkt tot: aorta- of mitralisklepziekte meer dan mild, pericardiale constrictie, restrictieve of congestieve cardiomyopathie met een geschatte linkerventrikelejectiefractie van minder dan 40%, of symptomatische coronaire hartziekte (CAD ).
  8. Voorafgaande atriale septostomie.
  9. Het ontvangen van > 8 l/min zuurstofsuppletie via elke toedieningswijze in rust tijdens de screening en voorafgaand aan de basislijn.
  10. Ernstige of levensbedreigende ziekte anders dan aandoeningen geassocieerd met PH of ILD.
  11. Therapie met eventueel uitgesloten medicijnen die vermeld staan ​​in de onderzoekersbrochure.
  12. Overgevoeligheid of allergie voor één van de bestanddelen van LIQ861 of andere klinisch relevante allergieën (klinische relevantie volgens het oordeel van de onderzoeker).
  13. Exacerbatie van onderliggende longziekte of actieve long- of bovenste luchtweginfecties binnen 30 dagen na screening en voorafgaand aan de baseline.
  14. De huidige RT-PCR bevestigde een ernstige infectie met het acute respiratoire syndroom met coronavirus 2 (SARS-CoV-2) of een recente geschiedenis van door het laboratorium bevestigde SARS-CoV-2-infectie in de voorafgaande 30 dagen van screening en vóór de uitgangssituatie.
  15. ILD is ontstaan ​​uit een SARS-CoV-2-infectie (ILD had aan de infectie moeten voorafgaan).
  16. Start van longrevalidatie binnen 12 weken voorafgaand aan de screening (deelnemers die stabiel zijn in de onderhoudsfase van een programma en die dit gedurende de eerste 16 weken van het onderzoek zullen voortzetten, komen in aanmerking).
  17. Naar de mening van de onderzoeker heeft de proefpersoon een aandoening die de interpretatie van onderzoeksbeoordelingen zou verstoren, of heeft hij een ziekte of aandoening (d.w.z. perifere vasculaire aandoeningen, aandoeningen van het bewegingsapparaat, morbide obesitas) die waarschijnlijk de primaire beperking zou zijn bij het lopen ( in tegenstelling tot PH).
  18. Acute longembolie binnen 90 dagen na screening of vóór baseline.
  19. Beroerte of transiënte ischemische aanval (TIA) binnen zes maanden na screening of voorafgaand aan de baseline.
  20. Bewijs van een actieve ongecontroleerde sepsis of systemische infectie tijdens screening.
  21. Zwanger, van plan zwanger te worden of borstvoeding geven.
  22. Deelgenomen aan een onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  23. Naar de mening van de onderzoeker: significant gebruik van geïnhaleerde tabaks-/marihuanaproducten of een significante recente geschiedenis van drugsmisbruik op het moment van geïnformeerde toestemming.
  24. De proefpersoon heeft een ernstige leverfunctiestoornis, zoals blijkt uit een voorgeschiedenis van ascites EN encefalopathie.
  25. Nierfunctiestoornis (eGFR < 40). (Bijlage 5).
  26. Ernstige bijkomende ziekte die de levensverwachting beperkt (≤ 6 maanden) of die op de lijst ‘actief’ staat voor longtransplantatie.
  27. Momenteel in hospicestatus of geplande hospicestatus in de komende 6 maanden.
  28. Bekende anafylactoïde reactie of overgevoeligheidsallergie voor intraveneuze jodiumhoudende contrastmiddelen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Cohort A
PH-ILD
Geneesmiddel: LIQ861
treprostinil inhalatiepoeder in combinatie met inhalator
Cohort B
PH-ILD
Geneesmiddel: LIQ861
treprostinil inhalatiepoeder in combinatie met inhalator

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cohort A: Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen en Ernstige Bijwerkingen (SAE's) die tijdens de behandeling optreden
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot het einde van de studie.
Behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen worden gegroepeerd volgens MedDRA System Organ Class, doseringsniveau bij aanvang, tijd op medicatie bij aanvang en relatie tot dosistitratie. Apparaatgerelateerde ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen worden gegroepeerd volgens MedDRA System Organ Class, doseringsniveau bij aanvang, tijd op medicatie bij aanvang en relatie tot dosistitratie.
Vanaf baseline tot het einde van de studie.
Cohort B: Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) die tijdens de behandeling optraden
Tijdsspanne: 16 weken
Behandelingsgerelateerde AEs en SAEs worden gegroepeerd volgens MedDRA System Organ Class, dosisniveau bij aanvang, tijd op medicatie bij aanvang en relatie tot dosistitratie. Apparaatgerelateerde AEs en SAEs worden gegroepeerd volgens MedDRA System Organ Class, dosisniveau bij aanvang, tijd op medicatie bij aanvang en relatie tot dosistitratie.
16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

8 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTI-401

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren