Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen prospektiv MultiCENTer-studie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av tørt pulver inhalert treprostinil i PH (ASCENT)

24. juni 2026 oppdatert av: Liquidia Technologies, Inc.

En åpen prospektiv MultiCENTer-studie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av tørt pulver inhalert treprostinil ved pulmonal hypertensjon

Studie LTI-401 er en åpen, multisenterstudie som vil evaluere sikkerheten og toleransen til LIQ861 hos personer som har WHO gruppe 1 og 3 PH.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studie LTI-401 er en åpen, multisenterstudie som vil evaluere sikkerheten og toleransen til LIQ861 hos personer som har WHO gruppe 1 og 3 PH.

Kohort A vil inkludere omtrent 60 personer som har WHO gruppe 3 pulmonal hypertensjon assosiert med interstitiell lungesykdom (PH-ILD)

Ytterligere kohorter fra enten gruppe 1 eller gruppe 3 kan bli definert i fremtidige protokollendringer.

Planlagte studiebesøk til klinikken vil finne sted ved screening, baseline, uke 8, uke 16, uke 24 og uke 52. I løpet av denne tiden kan dosetitrering bestilles etter etterforskerens skjønn og i samsvar med veiledningen som er gitt.

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til LIQ861 hos personer med WHO gruppe 1 og 3 pulmonal hypertensjon (PH).

De utforskende målene med studien er å vurdere effekten av LIQ861 på treningskapasitet, funksjonsklasse, relevante biomarkører og bildevurderinger.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

80

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85012
        • Rekruttering
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Fresno, California, Forente stater, 93720
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Tilbaketrukket
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UCLA Westwood
      • Sacremento, California, Forente stater, 95817
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UC Davis
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UCSF
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06102
        • Tilbaketrukket
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Rekruttering
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40241
        • Tilbaketrukket
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tilbaketrukket
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14627
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Tilbaketrukket
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Cincinnati Health
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Forente stater, 97701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Houston Methodist
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Emne med PH-ILD

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Et informert samtykke som er godkjent av Institutional Review Board (IRB) er signert og datert av forsøkspersonen før studierelaterte aktiviteter.
  2. Mann eller kvinner mellom 18 år og 75 år ved screening. Emner mellom 76 og 80 år ved screening kan vurderes for kvalifisering, men vil kreve godkjenning av sponsorens MM eller utpekte.
  3. Hvis forsøkspersonen er en kvinne i fertil alder, må forsøkspersonen ha et negativt graviditetstestresultat ved baseline-besøket og samtykker i å praktisere tilstrekkelig prevensjon gjennom hele studiens varighet. Hvis forsøkspersonen er postmenopausal eller har dokumentert kirurgisk sterilisering, er det ikke nødvendig med en graviditetstest og prevensjon. Det er etterforskerens ansvar å avgjøre om forsøkspersonen har tilstrekkelig prevensjon for studiedeltakelse.

  4. Har en bekreftet diagnose av WHO gruppe 3 PH-ILD basert på CT brystavbildning utført innen 12 måneder før baseline besøk, som viser bevis på diffus parenkymal lungesykdom og FEV1/FVC (absoluttverdier) >70 %. Forsøkspersoner må ha bevis for pulmonal hypertensjon (PH) som demonstrert fra høyre hjertekateterisering (RHC) innen 6 måneder etter baseline-besøket med følgende dokumenterte parametere avhengig av deres lungesykdomskategori a) eller b).

    en. Personer kan ha noen form for ILD eller kombinert lungefibrose og emfysem (CPFE).

    i) Pulmonal vaskulær motstand (PVR) > 3 treenheter (WU) og ii) Pulmonært kapillært kiletrykk (PCWP) på < 15 mmHg og iii) Et gjennomsnittlig pulmonalt arterielt trykk (mPAP) på > 30 mmHg

    ELLER b. En utforskende undergruppe av forsøkspersoner med ILD: i) Pulmonal vaskulær motstand (PVR) > 3 treenheter (WU) og ii) Pulmonært kapillært kiletrykk (PCWP) på < 15 mmHg og iii) Et gjennomsnittlig pulmonalt arterielt trykk (mPAP) på > 21 mmHg

  5. Må kunne gå en avstand på >125 meter på to seks-minutters gangtester (6MWTs) under screening og baselinevurderinger. Variasjonen av avstandene mellom de to kvalifiserte 6MWT-ene må være innenfor 15 % av hverandre, regnet fra den fjerneste gåturen.
  6. Personer på en kronisk medisin for underliggende lungesykdom (dvs. pifenidon, nintedanib, osv.) må være på en stabil dose og et regime i > 30 dager før baseline og planlegges å fortsette i løpet av studien med samme dose.
  7. Demonstrerer evnen til å bruke RS00 Model 8-inhalatoren.

Ekskluderingskriterier:

Et emne er ikke kvalifisert for inkludering i studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

  1. Pulmonal hypertensjon (PH) i de oppdaterte WHO-klassifiseringsgruppene 1, 2, 4 eller 5.
  2. Intoleranse eller betydelig mangel på effekt overfor en prostacyklin eller prostacyklinanalog som resulterte i seponering eller manglende evne til effektivt å titrere den behandlingen.
  3. Mottok enhver FDA-godkjent PAH- eller PH-ILD-prostacyklinbehandling inkludert: epoprostenol, treprostinil, iloprost, beraprost eller IP-reseptoragonist (selexipag), bortsett fra akutt vasoreaktivitetstesting innen 60 dager etter screening.

  4. Mottok enhver FDA PAH-godkjent oral behandling inkludert: endotelinreseptorantagonist (ERA) eller oppløselig guanylatsyklase (sGC) stimulator innen 60 dager etter baseline.

    • fosfodiesterase type 5-hemmere (PDE5-I) er tillatt hvis de er på en stabil dose i minst 60 dager før høyre hjertekateterisering og er planlagt å fortsette i løpet av studien med samme dose.
    • PDE5-I er tillatt for erektil dysfunksjon etter behov, men bør holdes tilbake minst 48 timer før et planlagt besøk.
  5. Ny type kronisk terapi (inkludert men ikke begrenset til oksygen, en annen klasse av vasodilatorer, diuretika, digoksin og digitalis) for pulmonal hypertensjon lagt til innen 30 dager etter screening og før baseline.
  6. Ukontrollert systemisk hypertensjon som påvist ved vedvarende, systolisk blodtrykk større enn 160 mmHg eller diastolisk blodtrykk større enn 100 mmHg.
  7. Anamnese med hemodynamisk signifikant venstresidig hjertesykdom inkludert, men ikke begrenset til: aorta- eller mitralklaffsykdom mer enn mild, perikardial innsnevring, restriktiv eller kongestiv kardiomyopati med estimert venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon mindre enn 40 %, eller symptomatisk koronararteriesykdom (CAD) ).
  8. Tidligere atriell septostomi.
  9. Motta > 8 l/min oksygentilskudd ved hvilken som helst leveringsmåte i hvile ved screening og før baseline.
  10. Alvorlig eller livstruende sykdom annet enn tilstander forbundet med PH eller ILD.
  11. Terapi med eventuelle ekskluderte medisiner oppført i etterforskerbrosjyren.
  12. Overfølsomhet eller allergi mot noen av ingrediensene i LIQ861 eller andre klinisk relevante allergier (klinisk relevans i henhold til etterforskerens vurdering).
  13. Forverring av underliggende lungesykdom eller aktive lunge- eller øvre luftveisinfeksjoner innen 30 dager etter screening og før baseline.
  14. Gjeldende RT-PCR bekreftet alvorlig akutt respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) infeksjon eller nyere historie med laboratoriebekreftet SARS-CoV-2 infeksjon i de foregående 30 dager med screening og før baseline.
  15. ILD utviklet seg fra en SARS-CoV-2-infeksjon (ILD skulle ha gått foran infeksjon).
  16. Start av pulmonal rehabilitering innen 12 uker før screening (deltakere som er stabile i vedlikeholdsfasen av et program og som vil fortsette de første 16 ukene av studien er kvalifisert).
  17. Etter etterforskerens oppfatning har forsøkspersonen enhver tilstand som vil forstyrre tolkningen av studievurderinger eller har en sykdom eller tilstand (dvs. perifer vaskulær sykdom, muskel- og skjelettlidelser, sykelig overvekt) som sannsynligvis vil være den primære grensen for ambulasjon ( i motsetning til PH).
  18. Akutt lungeemboli innen 90 dager etter screening eller før baseline.
  19. Hjerneslag eller forbigående iskemisk anfall (TIA) innen seks måneder etter screening eller før baseline.
  20. Bevis på en aktiv ukontrollert sepsis eller systemisk infeksjon under screening.
  21. Gravid, planlegger å bli gravid eller ammer.
  22. Deltok i en legemiddel- eller enhetsstudie innen 30 dager før screening.
  23. Etter etterforskerens oppfatning, betydelig bruk av inhalerte tobakks-/marihuanaprodukter eller betydelig nyere historie med narkotikamisbruk på tidspunktet for informert samtykke.
  24. Pasienten har alvorlig nedsatt leverfunksjon, noe som fremgår av en historie med ascites OG encefalopati.
  25. Nedsatt nyrefunksjon (eGFR < 40). (Vedlegg 5).
  26. Alvorlig samtidig sykdom som begrenser forventet levealder (≤ 6 måneder) eller oppført som "aktiv" for lungetransplantasjon.
  27. For tiden på hospicestatus eller planlagt hospicestatus i løpet av de neste 6 månedene.
  28. Kjent anafylaktoid reaksjon eller overfølsomhetsallergi mot intravenøse jodholdige kontrastmidler.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Kohort A
PH-ILD
Legemiddel: LIQ861
trepostinil inhalasjonspulver i kombinasjon med inhalator
Kohort B
PH-ILD
Legemiddel: LIQ861
trepostinil inhalasjonspulver i kombinasjon med inhalator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kohort A: Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger og alvorlige bivirkninger (SAEs) knyttet til legemiddel/utstyr
Tidsramme: Fra starten av studien til slutten av studien.
Behandlingsrelaterte bivirkninger og alvorlige bivirkninger vil grupperes etter MedDRA System Organ Class, dosenivå ved start, tid på medikament ved start, og sammenheng med dosetitrasjon. Apparatrelaterte bivirkninger og alvorlige bivirkninger vil grupperes etter MedDRA System Organ Class, dosenivå ved start, tid på medikament ved start, og sammenheng med dosetitrasjon.
Fra starten av studien til slutten av studien.
Kohort B: Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger relatert til legemiddel/utstyr og alvorlige bivirkninger (SAE-er)
Tidsramme: 16 uker
Behandlingsrelaterte bivirkninger og alvorlige bivirkninger vil grupperes etter MedDRAs systemorganklasse, dosenivå ved start, tid på medikament ved start og forhold til dosetitrering. Apparatrelaterte bivirkninger og alvorlige bivirkninger vil grupperes etter MedDRAs systemorganklasse, dosenivå ved start, tid på medikament ved start og forhold til dosetitrering.
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

8. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LTI-401

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere