Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen prospektiv MultiCENTer-studie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av torrt pulver inhalerat treprostinil i PH (ASCENT)

24 juni 2026 uppdaterad av: Liquidia Technologies, Inc.

En öppen prospektiv MultiCENTer-studie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av torrt pulver inhalerat treprostinil vid pulmonell hypertoni

Studie LTI-401 är en öppen multicenterstudie som kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för LIQ861 hos försökspersoner som har WHO Group 1 & 3 PH.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studie LTI-401 är en öppen multicenterstudie som kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för LIQ861 hos försökspersoner som har WHO Group 1 & 3 PH.

Kohort A kommer att inkludera cirka 60 försökspersoner som har WHO grupp 3 pulmonell hypertoni associerad med interstitiell lungsjukdom (PH-ILD)

Ytterligare kohorter från antingen grupp 1 eller grupp 3 kan definieras i framtida protokolltillägg.

Schemalagda studiebesök till kliniken kommer att ske vid screening, baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 24 och vecka 52. Under denna tid kan dostitrering beställas efter utredarens gottfinnande och i enlighet med de riktlinjer som ges.

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för LIQ861 hos personer med WHO Group 1 & 3 Pulmonell Hypertension (PH).

De explorativa målen för studien är att bedöma effekterna av LIQ861 på träningskapacitet, funktionsklass, relevanta biomarkörer och avbildningsbedömningar.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

80

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85012
        • Rekrytering
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Kontakt:
    • California
      • Fresno, California, Förenta staterna, 93720
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • Indragen
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Aktiv, inte rekryterande
        • UCLA Westwood
      • Sacremento, California, Förenta staterna, 95817
        • Aktiv, inte rekryterande
        • UC Davis
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Aktiv, inte rekryterande
        • UCSF
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • Rekrytering
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06102
        • Indragen
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • Rekrytering
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40241
        • Indragen
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Indragen
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Aktiv, inte rekryterande
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14627
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • Indragen
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Cincinnati Health
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Förenta staterna, 97701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Houston Methodist
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Utah

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Ämne med PH-ILD

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ett informerat samtycke som godkänts av institutionell granskningsnämnd (IRB) är undertecknat och daterat av försökspersonen innan studierelaterade aktiviteter påbörjas.
  2. Man eller kvinnor mellan 18 år och 75 år vid screening. Ämnen mellan 76 och 80 år vid screening kan övervägas för behörighet men kommer att kräva godkännande av sponsorns MM eller utsedda.
  3. Om försökspersonen är en kvinna i fertil ålder, måste försökspersonen ha ett negativt graviditetstestresultat vid baslinjebesöket och samtycker till att utöva adekvat preventivmedel under hela studien. Om patienten är postmenopausal eller har dokumenterad kirurgisk sterilisering, är ett graviditetstest och preventivmedel inte nödvändigt. Det är utredarens ansvar att avgöra om försökspersonen har adekvat preventivmedel för studiedeltagande.

  4. Har en bekräftad diagnos av WHO Group 3 PH-ILD baserad på CT-bröstavbildning utförd inom 12 månader före baslinjebesöket, vilket visar tecken på diffus parenkymal lungsjukdom och FEV1/FVC (absoluta värden) >70 %. Försökspersonerna måste ha bevis för pulmonell hypertoni (PH) som påvisats från kateterisering av höger hjärta (RHC) inom 6 månader efter baslinjebesöket med följande dokumenterade parametrar beroende på deras lungsjukdomskategori a) eller b).

    a. Försökspersoner kan ha någon form av ILD eller kombinerad lungfibros och emfysem (CPFE).

    i) Pulmonellt kärlmotstånd (PVR) > 3 träenheter (WU) och ii) Pulmonellt kapillärt kiltryck (PCWP) på < 15 mmHg och iii) Ett genomsnittligt lungartärtryck (mPAP) på > 30 mmHg

    ELLER b. En utforskande delmängd av försökspersoner med ILD: i) Pulmonellt vaskulärt motstånd (PVR) > 3 träenheter (WU) och ii) Pulmonärt kapillärt kiltryck (PCWP) på < 15 mmHg och iii) Ett genomsnittligt pulmonellt artärtryck (mPAP) på > 21 mmHg

  5. Måste kunna gå en sträcka på >125 meter på två sexminuters gångtester (6MWT) under screening och baslinjebedömningar. Variabiliteten av avstånden mellan de två kvalificerande 6MWT måste vara inom 15 % av varandra, räknat från den längsta promenaden.
  6. Försökspersoner på en kronisk medicin för underliggande lungsjukdom (dvs. pifenidon, nintedanib, etc) måste ha en stabil dos och regim i > 30 dagar före Baseline och planerad att fortsätta under hela studien med samma dos.
  7. Visar förmågan att använda inhalatorn RS00 Model 8.

Exklusions kriterier:

Ett försöksperson är inte berättigat att inkluderas i studien om något av följande kriterier gäller:

  1. Pulmonell hypertoni (PH) i de uppdaterade WHO-klassificeringsgrupperna 1, 2, 4 eller 5.
  2. Intolerans eller betydande brist på effekt mot en prostacyklin eller prostacyklinanalog som resulterade i avbrytande eller oförmåga att effektivt titrera den behandlingen.
  3. Fick valfri FDA-godkänd PAH- eller PH-ILD-prostacyklinbehandling inklusive: epoprostenol, treprostinil, iloprost, beraprost eller IP-receptoragonist (selexipag), förutom för akut vasoreaktivitetstest inom 60 dagar efter screening.

  4. Fick valfri FDA PAH-godkänd oral behandling inklusive: endotelinreceptorantagonist (ERA) eller löslig guanylatcyklas (sGC) stimulator inom 60 dagar efter baslinjen.

    • fosfodiesteras typ 5-hämmare (PDE5-I) är tillåtna om de är på en stabil dos i minst 60 dagar före höger hjärtkateterisering och planeras att fortsätta under hela studien med samma dos.
    • PDE5-I är tillåtet för erektil dysfunktion vid behov, men bör avbrytas minst 48 timmar före ett planerat besök.
  5. Ny typ av kronisk terapi (inklusive men inte begränsat till syre, en annan klass av vasodilatorer, diuretika, digoxin och digitalis) för pulmonell hypertoni läggs till inom 30 dagar efter screening och före Baseline.
  6. Okontrollerad systemisk hypertoni som bevisas av ihållande, systoliskt blodtryck högre än 160 mmHg eller diastoliskt blodtryck större än 100 mmHg.
  7. Historik av hemodynamiskt signifikant vänstersidig hjärtsjukdom inklusive, men inte begränsat till: aorta- eller mitralisklaffsjukdom mer än mild, perikardiell sammandragning, restriktiv eller kongestiv kardiomyopati med uppskattad vänsterkammarutdrivningsfraktion mindre än 40 %, eller symptomatisk kranskärlssjukdom (CAD) ).
  8. Tidigare förmaksseptostomi.
  9. Får > 8 l/min syrgastillskott med valfritt tillförselsätt i vila vid screening och före baslinjen.
  10. Allvarlig eller livshotande sjukdom annan än tillstånd associerade med PH eller ILD.
  11. Terapi med eventuella undantagna läkemedel som anges i utredarens broschyr.
  12. Överkänslighet eller allergi mot något av innehållsämnena i LIQ861 eller andra kliniskt relevanta allergier (klinisk relevans enligt utredarens bedömning).
  13. Förvärring av underliggande lungsjukdom eller aktiva lung- eller övre luftvägsinfektioner inom 30 dagar efter screening och före Baseline.
  14. Nuvarande RT-PCR bekräftade allvarlig akut respiratoriskt syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2)-infektion eller nyligen anamnes på labb bekräftad SARS-CoV-2-infektion under tidigare 30 dagars screening och före Baseline.
  15. ILD utvecklades från en SARS-CoV-2-infektion (ILD borde ha föregått infektion).
  16. Initiering av lungrehabilitering inom 12 veckor före screening (deltagare som är stabila i underhållsfasen av ett program och som kommer att fortsätta under de första 16 veckorna av studien är berättigade).
  17. Enligt utredarens åsikt har försökspersonen något tillstånd som skulle störa tolkningen av studiebedömningar eller har någon sjukdom eller tillstånd (d.v.s. perifer kärlsjukdom, muskel- och skelettsjukdom, sjuklig fetma) som sannolikt skulle vara den primära gränsen för ambulation ( i motsats till PH).
  18. Akut lungemboli inom 90 dagar efter screening eller före baslinjen.
  19. Stroke eller övergående ischemisk attack (TIA) inom sex månader efter screening eller före baslinjen.
  20. Bevis på en aktiv okontrollerad sepsis eller systemisk infektion under screening.
  21. Gravid, planerar att bli gravid eller ammar.
  22. Deltog i en läkemedels- eller enhetsstudie inom 30 dagar före screening.
  23. Enligt utredarens uppfattning, betydande användning av inhalerade tobaks-/marijuanaprodukter eller betydande nyare historia av drogmissbruk vid tidpunkten för informerat samtycke.
  24. Personen har gravt nedsatt leverfunktion, vilket framgår av någon historia av ascites OCH encefalopati.
  25. Nedsatt njurfunktion (eGFR < 40). (Bilaga 5).
  26. Allvarlig samtidig sjukdom som begränsar förväntad livslängd (≤ 6 månader) eller anges som "aktiv" för lungtransplantation.
  27. För närvarande på hospicestatus eller planerad hospicestatus under de kommande 6 månaderna.
  28. Känd anafylaktoid reaktion eller överkänslighetsallergi mot intravenösa joderade kontrastmedel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Kohort A
PH-ILD
Läkemedel: LIQ861
trepostinil inhalationspulver i kombination med inhalator
Kohort B
PH-ILD
Läkemedel: LIQ861
trepostinil inhalationspulver i kombination med inhalator

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kohort A: Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar och allvarliga biverkningar (SAE) som uppstått under behandling
Tidsram: Baslinje till studiens slut.
Behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) kommer att grupperas enligt MedDRAs systemorganklass, dosnivå vid insjuknande, tid på läkemedel vid insjuknande och samband med dostitration. Apparatrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) kommer att grupperas enligt MedDRAs systemorganklass, dosnivå vid insjuknande, tid på läkemedel vid insjuknande och samband med dostitration.
Baslinje till studiens slut.
Kohort B: Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar och allvarliga biverkningar (SAE) som uppstått under behandlingen
Tidsram: 16 veckor
Behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) kommer att grupperas efter MedDRAs systemorganklass, dosnivå vid insättning, tid på läkemedlet vid insättning och samband med dostitrering. Apparatrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) kommer att grupperas efter MedDRAs systemorganklass, dosnivå vid insättning, tid på läkemedlet vid insättning och samband med dostitrering.
16 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 december 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

8 februari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2023

Första postat (Faktisk)

13 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LTI-401

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera