Открытое проспективное мультицентровое исследование по оценке безопасности и переносимости ингаляционного трепростинила в сухом порошке при легочной гипертензии (ASCENT)
24 июня 2026 г. обновлено: Liquidia Technologies, Inc.
Открытое проспективное мультицентровое исследование по оценке безопасности и переносимости ингаляционного сухого порошка трепростинила при легочной гипертензии
Исследование LTI-401 — это открытое многоцентровое исследование, в котором будет оцениваться безопасность и переносимость LIQ861 у пациентов с ЛГ групп 1 и 3 ВОЗ.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование LTI-401 — это открытое многоцентровое исследование, в котором будет оцениваться безопасность и переносимость LIQ861 у пациентов с ЛГ групп 1 и 3 ВОЗ.
Когорта А будет включать около 60 человек с легочной гипертензией 3-й группы ВОЗ, связанной с интерстициальным заболеванием легких (PH-ILD).
Дополнительные когорты из группы 1 или группы 3 могут быть определены в будущих поправках к протоколу.
Запланированные визиты в клинику для исследования будут проводиться во время скрининга, исходного уровня, 8-й, 16-й, 24-й и 52-й недели. В течение этого времени титрование дозы может быть назначено по усмотрению исследователя и в соответствии с предоставленными рекомендациями.
Основная цель этого исследования — оценить безопасность и переносимость LIQ861 у пациентов с легочной гипертензией (ЛГ) групп ВОЗ 1 и 3.
Исследовательские цели исследования - оценить влияние LIQ861 на способность к физической нагрузке, функциональный класс, соответствующие биомаркеры и методы визуализации.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
80
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85012
- Рекрутинг
- Arizona Pulmonary Specialists
-
Контакт:
- Akshay Muraldihar
- Номер телефона: 602-271-0832
- Электронная почта: nidhi@azpulm.com
-
-
California
-
Fresno, California, Соединенные Штаты, 93720
- Рекрутинг
- The Medical Research Group, Inc.
-
Контакт:
- Vijay Balasubramanian
- Номер телефона: (559) 367-3095
- Электронная почта: mmoreno@themedicalresearchgroup.com
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- Отозван
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Активный, не рекрутирующий
- UCLA Westwood
-
Sacremento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Активный, не рекрутирующий
- UC Davis
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Активный, не рекрутирующий
- UCSF
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- Рекрутинг
- National Jewish Health
-
Контакт:
- Patty George
- Номер телефона: 303-398-1233
- Электронная почта: henriksenj@njhealth.org
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06102
- Отозван
- Hartford Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
- Рекрутинг
- Advent Health
-
Контакт:
- James Tarver
- Номер телефона: 407-303-9984
- Электронная почта: Tracey.Purvis@AdventHealth.com
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- Рекрутинг
- Tampa General Hospital Center of Research Excellence
-
Контакт:
- Ricardo Restrepo
- Номер телефона: 215-964-7399
- Электронная почта: ricardo@health.usf.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Рекрутинг
- Vincent Medical Group
-
Контакт:
- Ashwin Ravichandran
- Номер телефона: 317-338-8042
- Электронная почта: ashwin.ravichandran@ascension.org
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40241
- Отозван
- Norton Pulmonary Specialists
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
- Отозван
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Активный, не рекрутирующий
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- Активный, не рекрутирующий
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Активный, не рекрутирующий
- NYU Langone Medical Center
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14627
- Активный, не рекрутирующий
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- Отозван
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
- Активный, не рекрутирующий
- University of Cincinnati Health
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Соединенные Штаты, 97701
- Рекрутинг
- Summit Health
-
Контакт:
- Jeremy Feldman
- Номер телефона: 541-382-2811
- Электронная почта: jfeldman@summithealth.com
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Рекрутинг
- Medical University of South Carolina
-
Контакт:
- Rachana Krishna
- Номер телефона: 843-792-3711
- Электронная почта: millare@musc.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Активный, не рекрутирующий
- Houston Methodist
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- Активный, не рекрутирующий
- University of Utah
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъект с PH-ILD
Описание
Критерии включения:
- Утвержденное Институциональным наблюдательным советом (IRB) информированное согласие подписывается и датируется субъектом до начала любых действий, связанных с исследованием.
- Мужчины или женщины в возрасте от 18 до 75 лет на скрининге. Субъекты в возрасте от 76 до 80 лет на скрининге могут рассматриваться как имеющие право на участие, но для этого потребуется одобрение ММ или уполномоченного лица Спонсора.
- Если субъектом является женщина детородного возраста, то при исходном визите субъект должен иметь отрицательный результат теста на беременность и соглашается применять адекватный контроль над рождаемостью на протяжении всего исследования. Если субъект находится в постменопаузе или имеет документально подтвержденную хирургическую стерилизацию, тест на беременность и противозачаточные средства не требуются. Ответственность за определение того, имеет ли субъект адекватные противозачаточные средства для участия в исследовании, лежит на исследователе.
Имеет подтвержденный диагноз ЛГ-ИЗЛ 3-й группы ВОЗ на основании КТ органов грудной клетки, выполненной в течение 12 месяцев до исходного визита, который демонстрирует признаки диффузного паренхиматозного заболевания легких и ОФВ1/ФЖЕЛ (абсолютные значения) >70%. Субъекты должны иметь признаки легочной гипертензии (ЛГ), подтвержденные катетеризацией правых отделов сердца (RHC) в течение 6 месяцев после исходного визита, со следующими документально подтвержденными параметрами в зависимости от категории заболевания легких a) или b).
а. Субъекты могут иметь любую форму ИЗЛ или комбинированный легочный фиброз и эмфизему (CPFE).
i) Легочное сосудистое сопротивление (PVR) > 3 единиц Вуда (WU) и ii) Давление заклинивания легочных капилляров (PCWP) < 15 мм рт. ст. и iii) Среднее легочное артериальное давление (mPAP) > 30 мм рт. ст.
ИЛИ б. Исследовательская подгруппа пациентов с ИЗЛ: i) сопротивление легочных сосудов (PVR) > 3 единиц Вуда (WU) и ii) давление заклинивания легочных капилляров (PCWP) < 15 мм рт. ст. и iii) среднее легочное артериальное давление (mPAP) > 21 мм рт.ст.
- Должен быть в состоянии пройти расстояние >125 метров в двух тестах шестиминутной ходьбы (6MWT) во время скрининга и базовой оценки. Вариативность расстояний между двумя квалифицируемыми 6MWT должна быть в пределах 15% друг от друга, рассчитанная по самому дальнему проходу.
- Субъекты, постоянно принимающие лекарства от основного заболевания легких (т.е. пифенидон, нинтеданиб и т. д.) должны принимать стабильную дозу и режим в течение > 30 дней до исходного уровня и планировать продолжение в той же дозе на протяжении всего исследования.
- Демонстрирует умение использовать ингалятор RS00 Модель 8.
Критерий исключения:
Субъект не может быть включен в исследование, если применим какой-либо из следующих критериев:
- Легочная гипертензия (ЛГ) в группах 1, 2, 4 или 5 обновленной классификации ВОЗ.
- Непереносимость или значительное отсутствие эффективности простациклина или аналога простациклина, что привело к прекращению терапии или невозможности эффективного титрования этой терапии.
- Получали любую терапию простациклином, одобренную FDA или PH-ILD, включая: эпопростенол, трепростинил, илопрост, берапрост или агонист IP-рецепторов (селексипаг), за исключением острого теста на вазореактивность в течение 60 дней после скрининга.
Получали любую пероральную терапию, одобренную FDA PAH, включая: антагонист рецептора эндотелина (ERA) или стимулятор растворимой гуанилатциклазы (sGC) в течение 60 дней от исходного уровня.
- Ингибиторы фосфодиэстеразы 5 типа (ФДЭ5-I) разрешены, если они принимали стабильную дозу в течение как минимум 60 дней до катетеризации правых отделов сердца и планировали продолжать в той же дозе на протяжении всего исследования.
- ФДЭ5-I разрешен при эректильной дисфункции по мере необходимости, но его прием следует прекратить как минимум за 48 часов до запланированного визита.
- Новый тип хронической терапии (включая, помимо прочего, кислород, сосудорасширяющие средства другого класса, диуретики, дигоксин и наперстянку) легочной гипертензии, добавленный в течение 30 дней после скрининга и до исходного уровня.
- Неконтролируемая системная гипертензия, о которой свидетельствует стойкое систолическое артериальное давление выше 160 мм рт. ст. или диастолическое артериальное давление выше 100 мм рт. ст.
- В анамнезе гемодинамически значимое заболевание левых отделов сердца, включая, помимо прочего: пороки аортального или митрального клапана более легкой степени тяжести, сужение перикарда, рестриктивную или застойную кардиомиопатию с расчетной фракцией выброса левого желудочка менее 40% или симптоматическое заболевание коронарных артерий (ИБС). ).
- Предварительная предсердная септостомия.
- Получение > 8 л/мин дополнительного кислорода любым способом доставки в состоянии покоя во время скрининга и до исходного уровня.
- Серьезное или опасное для жизни заболевание, кроме состояний, связанных с ЛГ или ИЗЛ.
- Терапия любыми исключенными лекарствами, перечисленными в брошюре исследователя.
- Гиперчувствительность или аллергия на любой из ингредиентов LIQ861 или другие клинически значимые аллергии (клиническая значимость по мнению исследователя).
- Обострение основного заболевания легких или активные инфекции легких или верхних дыхательных путей в течение 30 дней после скрининга и до исходного уровня.
- Текущая ОТ-ПЦР подтвердила инфекцию тяжелого острого респираторного синдрома, вызванную коронавирусом 2 (SARS-CoV-2), или недавнюю историю лабораторно подтвержденной инфекции SARS-CoV-2 в предыдущие 30 дней скрининга и до исходного уровня.
- ИЗЛ развился в результате инфекции SARS-CoV-2 (ИЗЛ должен был предшествовать заражению).
- Начало легочной реабилитации в течение 12 недель до скрининга (имеют право участники, которые стабильно находятся на поддерживающей фазе программы и будут продолжать ее в течение первых 16 недель исследования).
- По мнению исследователя, у субъекта имеется какое-либо состояние, которое может помешать интерпретации результатов исследования, или имеется какое-либо заболевание или состояние (например, заболевание периферических сосудов, нарушение опорно-двигательного аппарата, патологическое ожирение), которое, вероятно, будет основным ограничением для передвижения (т. в отличие от PH).
- Острая легочная эмболия в течение 90 дней после скрининга или до исходного уровня.
- Инсульт или транзиторная ишемическая атака (ТИА) в течение шести месяцев после скрининга или до исходного уровня.
- Доказательства активного неконтролируемого сепсиса или системной инфекции во время скрининга.
- Беременная, планирует забеременеть или кормит грудью.
- Принимал участие в исследовании исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней до скрининга.
- По мнению исследователя, на момент информированного согласия значительное употребление любых вдыхаемых продуктов из табака/марихуаны или значительная недавняя история злоупотребления наркотиками.
- У субъекта тяжелая печеночная недостаточность, о чем свидетельствуют любые случаи асцита И энцефалопатии в анамнезе.
- Почечная недостаточность (рСКФ < 40). (Приложение 5).
- Тяжелое сопутствующее заболевание, ограничивающее продолжительность жизни (≤ 6 месяцев) или внесенное в список «активных» для трансплантации легких.
- В настоящее время находится в статусе хосписа или планирует стать хосписом в ближайшие 6 месяцев.
- Известная анафилактоидная реакция или аллергия гиперчувствительности на внутривенное введение йодсодержащих контрастных веществ.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Когорта А
PH-ILD
|
ингаляционный порошок трепостинила в комбинации с ингалятором
|
|
Когорта B
PH-ILD
|
ингаляционный порошок трепостинила в комбинации с ингалятором
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Когорта A: Частота возникновения связанных с лечением нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений (СНЯ), связанных с препаратом/устройством
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования.
|
Лечение-индуцированные НЯ и СНЯ будут сгруппированы по системному классу органов MedDRA, уровню дозы в начале, времени приема препарата в начале и связи с титрованием дозы.
Устройство-индуцированные НЯ и СНЯ будут сгруппированы по системному классу органов MedDRA, уровню дозы в начале, времени приема препарата в начале и связи с титрованием дозы.
|
От исходного уровня до конца исследования.
|
|
Когорта B: Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с применением препарата/устройства, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ), возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: 16 недель
|
Нежелательные явления и серьезные нежелательные явления, возникшие на фоне лечения, будут сгруппированы по классам системных органов MedDRA, уровню дозы при начале, времени приема препарата при начале и связи с титрованием дозы.
Нежелательные явления и серьезные нежелательные явления, связанные с устройством, будут сгруппированы по классам системных органов MedDRA, уровню дозы при начале, времени приема препарата при начале и связи с титрованием дозы.
|
16 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 декабря 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 июля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
8 февраля 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 ноября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 ноября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 ноября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LTI-401
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .