Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin ProSpective MultiCENTer -tutkimus kuivajauheena inhaloitavan treprostiniilin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi PH:ssa (ASCENT)

keskiviikko 24. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Liquidia Technologies, Inc.

Avoin ennakoiva monikeskustutkimus kuivajauheena inhaloitavan treprostiniilin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi keuhkoverenpainetaudissa

Tutkimus LTI-401 on avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan LIQ861:n turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on WHO:n ryhmän 1 ja 3 PH.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus LTI-401 on avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan LIQ861:n turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on WHO:n ryhmän 1 ja 3 PH.

Kohortti A sisältää noin 60 henkilöä, joilla on WHO:n ryhmän 3 keuhkohypertensio, joka liittyy interstitiaaliseen keuhkosairauteen (PH-ILD)

Lisäkohortteja joko ryhmästä 1 tai ryhmästä 3 voidaan määritellä tulevissa protokollamuutoksissa.

Suunnitellut opintokäynnit klinikalle tapahtuvat seulonnalla, lähtötasolla, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24 ja viikolla 52. Tänä aikana annoksen titraus voidaan määrätä tutkijan harkinnan mukaan ja annettujen ohjeiden mukaisesti.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida LIQ861:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on WHO:n ryhmien 1 ja 3 keuhkohypertensio (PH).

Tutkimuksen selvittävinä tavoitteina on arvioida LIQ861:n vaikutuksia harjoituskykyyn, toimintaluokkaan, relevantteihin biomarkkereihin ja kuvantamisarviointeihin.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

80

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85012
        • Rekrytointi
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Fresno, California, Yhdysvallat, 93720
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Peruutettu
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • UCLA Westwood
      • Sacremento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • UC Davis
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • UCSF
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • Rekrytointi
        • National Jewish Health
        • Ottaa yhteyttä:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06102
        • Peruutettu
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Rekrytointi
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40241
        • Peruutettu
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Peruutettu
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14627
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • Peruutettu
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Cincinnati Health
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Yhdysvallat, 97701
        • Rekrytointi
        • Summit Health
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Houston Methodist
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Aihe, jolla on PH-ILD

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittava allekirjoittaa ja päivätää Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymän tietoisen suostumuksen ennen tutkimukseen liittyviä toimia.
  2. Miehet tai naiset 18-75-vuotiaat seulonnassa. Seulonnassa 76–80-vuotiaat koehenkilöt voidaan katsoa kelpoisiksi, mutta he tarvitsevat sponsorin MM:n tai nimetyn henkilön hyväksynnän.
  3. Jos tutkittava on hedelmällisessä iässä oleva nainen, tutkittavalla on oltava negatiivinen raskaustestin tulos peruskäynnillä ja hän suostuu harjoittamaan riittävää ehkäisyä koko tutkimuksen ajan. Jos tutkittava on postmenopausaalinen tai hänellä on dokumentoitu kirurginen sterilointi, raskaustestiä ja ehkäisyä ei tarvita. Tutkijan vastuulla on määrittää, onko tutkittavalla riittävä ehkäisy tutkimukseen osallistumista varten.

  4. Hänellä on vahvistettu WHO:n ryhmän 3 PH-ILD-diagnoosi perustuen rintakehän CT-kuvaukseen, joka tehtiin 12 kuukauden sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä, mikä osoittaa diffuusia parenkymaalista keuhkosairautta ja FEV1/FVC:tä (absoluuttiset arvot) >70 %. Koehenkilöillä on oltava todisteita keuhkoverenpaineesta (PH), joka on osoitettu oikean sydämen katetroinnilla (RHC) 6 kuukauden sisällä lähtötilanteen käynnistä seuraavilla dokumentoiduilla parametreilla riippuen heidän keuhkosairausluokasta a) tai b).

    a. Koehenkilöillä voi olla mikä tahansa ILD:n muoto tai yhdistetty keuhkofibroosi ja emfyseema (CPFE).

    i) keuhkoverisuonivastus (PVR) > 3 puuyksikköä (WU) ja ii) keuhkojen kapillaarikiilapaine (PCWP) < 15 mmHg ja iii) keskimääräinen keuhkovaltimopaine (mPAP) > 30 mmHg

    TAI b. Tutkiva alaryhmä ILD:tä sairastavista koehenkilöistä: i) keuhkoverisuonivastus (PVR) > 3 puuyksikköä (WU) ja ii) keuhkojen kapillaarikiilapaine (PCWP) < 15 mmHg ja iii) keskimääräinen keuhkovaltimopaine (mPAP) > 21 mmHg

  5. Hänen on kyettävä kävelemään yli 125 metrin matka kahdessa kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT) seulonnan ja lähtötilanteen arvioinnin aikana. Kahden kelvollisen 6MWT:n välisten etäisyyksien vaihtelun on oltava 15 %:n sisällä toisistaan ​​laskettuna kauimpana kävelystä.
  6. Potilaat, joilla on krooninen lääkitys keuhkosairauteen (esim. pifenidoni, nintedanibi jne.) on oltava vakaalla annoksella ja hoito-ohjelmalla > 30 päivää ennen lähtötilannetta ja suunnitellaan jatkavan tutkimuksen ajan samalla annoksella.
  7. Osoittaa kyvyn käyttää RS00 Model 8 -inhalaattoria.

Poissulkemiskriteerit:

Tutkittavaa ei voida ottaa mukaan tutkimukseen, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:

  1. Keuhkoverenpainetauti (PH) päivitetyssä WHO:n luokitusryhmissä 1, 2, 4 tai 5.
  2. Prostasykliinin tai prostasykliinianalogin intoleranssi tai merkittävä tehon puute, joka johti hoidon keskeyttämiseen tai kyvyttömyyteen titrata tehokkaasti.
  3. Sai mitä tahansa FDA:n hyväksymää PAH- tai PH-ILD-prostasykliinihoitoa, mukaan lukien: epoprostenoli, treprostiniili, iloprosti, beraprosti tai IP-reseptoriagonisti (seleksipagi), paitsi akuutin vasoreaktiivisuuden testaus 60 päivän sisällä seulonnasta.

  4. Sai mitä tahansa FDA:n PAH:n hyväksymää oraalista hoitoa, mukaan lukien: endoteliinireseptorin antagonisti (ERA) tai liukoinen guanylaattisyklaasi (sGC) -stimulaattori 60 päivän kuluessa lähtötilanteesta.

    • fosfodiesteraasin tyypin 5 estäjät (PDE5-I) ovat sallittuja, jos ne ovat vakaalla annoksella vähintään 60 päivää ennen oikean sydämen katetrointia ja aiotaan jatkaa tutkimuksen ajan samalla annoksella.
    • PDE5-I on sallittu erektiohäiriöiden hoitoon tarpeen mukaan, mutta se on keskeytettävä vähintään 48 tuntia ennen suunniteltua käyntiä.
  5. Keuhkoverenpainetaudin uudentyyppinen krooninen hoito (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta happi, eri luokka verisuonia laajentavat aineet, diureetit, digoksiini ja digitalis) lisättiin 30 päivän sisällä seulonnasta ja ennen lähtötasoa.
  6. Hallitsematon systeeminen verenpaine, josta ilmenee jatkuva, yli 160 mmHg systolinen verenpaine tai yli 100 mmHg diastolinen verenpaine.
  7. Hemodynaamisesti merkittävä vasemman puolen sydänsairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: aortta- tai mitraaliläppäsairaus, joka on enemmän kuin lievä, sydänlihaksen supistuminen, restriktiivinen tai kongestiivinen kardiomyopatia, jonka arvioitu vasemman kammion ejektiofraktio on alle 40 %, tai oireinen sepelvaltimotauti (CAD) ).
  8. Aiempi eteisen septostomia.
  9. Yli 8 l/min happilisäyksen saaminen millä tahansa toimitustavalla levossa seulonnan aikana ja ennen lähtötilannetta.
  10. Vakava tai hengenvaarallinen sairaus, lukuun ottamatta PH- tai ILD-sairauksia.
  11. Hoito tutkijan esitteessä luetelluilla poissuljetuilla lääkkeillä.
  12. Yliherkkyys tai allergia jollekin LIQ861:n aineosalle tai muut kliinisesti merkitykselliset allergiat (kliininen merkitys tutkijan arvion mukaan).
  13. Taustalla olevan keuhkosairauden paheneminen tai aktiiviset keuhko- tai ylempien hengitysteiden infektiot 30 päivän sisällä seulonnasta ja ennen lähtötilannetta.
  14. Nykyinen RT-PCR vahvisti vakavan akuutin hengitystieoireyhtymän koronavirus 2 (SARS-CoV-2) -infektion tai lähihistorian laboratoriossa vahvistetun SARS-CoV-2-infektion edellisten 30 seulontapäivän aikana ja ennen lähtötilannetta.
  15. ILD kehittyi SARS-CoV-2-infektiosta (ILD:n olisi pitänyt edeltää infektiota).
  16. Keuhkojen kuntoutuksen aloittaminen 12 viikon sisällä ennen seulontaa (osallistujat, jotka ovat vakaat ohjelman ylläpitovaiheessa ja jatkavat tutkimuksen 16 ensimmäisen viikon ajan, ovat tukikelpoisia).
  17. Tutkijan näkemyksen mukaan koehenkilöllä on mikä tahansa sairaus, joka häiritsisi tutkimusarvioiden tulkintaa, tai hänellä on jokin sairaus tai tila (eli perifeerinen verisuonisairaus, tuki- ja liikuntaelinhäiriö, sairaalloinen liikalihavuus), joka todennäköisesti olisi ensisijainen liikkumisen raja ( toisin kuin PH).
  18. Akuutti keuhkoembolia 90 päivän sisällä seulonnasta tai ennen lähtötilannetta.
  19. Aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA) kuuden kuukauden sisällä seulonnasta tai ennen lähtötilannetta.
  20. Todisteet aktiivisesta hallitsemattomasta sepsiksestä tai systeemisestä infektiosta seulonnan aikana.
  21. Raskaana, suunnittelee raskautta tai imettää.
  22. Osallistunut lääke- tai laitetutkimukseen 30 päivän aikana ennen seulontaa.
  23. Tutkijan näkemyksen mukaan minkä tahansa hengitettyjen tupakka-/marihuanatuotteiden merkittävä käyttö tai merkittävä viimeaikainen huumeiden väärinkäyttö tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  24. Potilaalla on vaikea maksan vajaatoiminta, josta on osoituksena anamneesissa askites JA enkefalopatia.
  25. Munuaisten vajaatoiminta (eGFR < 40). (Liite 5).
  26. Vaikea samanaikainen sairaus, joka rajoittaa odotettavissa olevaa elinikää (≤ 6 kuukautta) tai "aktiivinen" keuhkonsiirtoa varten.
  27. Tällä hetkellä saattohoidossa tai suunnitteilla seuraavan 6 kuukauden aikana.
  28. Tunnettu anafylaktoidinen reaktio tai yliherkkyysallergia suonensisäisille jodatuille varjoaineille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kohortti A
PH-ILD
Lääke: LIQ861
trepostiniili-inhalointijauhe inhaloinnin yhdistelmälaitteen kanssa
Kohortti B
PH-ILD
Lääke: LIQ861
trepostiniili-inhalointijauhe inhaloinnin yhdistelmälaitteen kanssa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohortti A: Hoidon aikana ilmaantuneiden lääke- tai laiterelatoitujen haittatapahtumien sekä vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyminen
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka.
Lääkehoidon aikana ilmaantuvat haittavaikutukset ja vakavat haittavaikutukset ryhmitellään MedDRA-järjestelmän elimen mukaan, annostason mukaan ilmaantumishetkellä, lääkityksen keston mukaan ilmaantumishetkellä ja suhteessa annostason säätöön. Laitteisiin liittyvät haittavaikutukset ja vakavat haittavaikutukset ryhmitellään MedDRA-järjestelmän elimen mukaan, annostason mukaan ilmaantumishetkellä, lääkityksen keston mukaan ilmaantumishetkellä ja suhteessa annostason säätöön.
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka.
Kohortti B: Osallistujien määrä, joilla on hoitoa seuranneita lääke-/laitteeseen liittyviä haittatapahtumia ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Lääkehoidon aikana esiintyvät haittavaikutukset ja vakavat haittavaikutukset ryhmitellään MedDRA:n järjestelmäluokituksen, haittavaikutuksen alkuvaiheen annostason, lääkityksen keston haittavaikutuksen alkaessa ja suhteen annostitaukseen perusteella. Laitteisiin liittyvät haittavaikutukset ja vakavat haittavaikutukset ryhmitellään MedDRA:n järjestelmäluokituksen, haittavaikutuksen alkuvaiheen annostason, lääkityksen keston haittavaikutuksen alkaessa ja suhteen annostitaukseen perusteella.
16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Liquidia Technologies, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 8. helmikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 6. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 26. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LTI-401

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa