Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená prospektivní multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti suchého prášku inhalovaného treprostinilem u PH (ASCENT)

24. června 2026 aktualizováno: Liquidia Technologies, Inc.

Otevřená prospektivní multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti treprostinilu inhalovaného suchým práškem u plicní hypertenze

Studie LTI-401 je otevřená, multicentrická studie, která bude hodnotit bezpečnost a snášenlivost LIQ861 u subjektů, které mají PH skupiny 1 a 3 WHO.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie LTI-401 je otevřená, multicentrická studie, která bude hodnotit bezpečnost a snášenlivost LIQ861 u subjektů, které mají PH skupiny 1 a 3 WHO.

Kohorta A bude zahrnovat přibližně 60 subjektů, které mají plicní hypertenzi skupiny 3 WHO spojenou s intersticiální plicní chorobou (PH-ILD)

Další kohorty ze skupiny 1 nebo skupiny 3 mohou být definovány v budoucích dodatcích protokolu.

Plánované studijní návštěvy na klinice proběhnou ve screeningu, ve výchozím stavu, v týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24 a týdnu 52. Během této doby může být nařízena titrace dávky podle uvážení zkoušejícího a v souladu s poskytnutými pokyny.

Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost LIQ861 u subjektů s plicní hypertenzí skupiny 1 a 3 WHO (PH).

Průzkumné cíle studie jsou posoudit účinky LIQ861 na cvičební kapacitu, funkční třídu, relevantní biomarkery a zobrazovací hodnocení.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85012
        • Nábor
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Kontakt:
    • California
      • Fresno, California, Spojené státy, 93720
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Staženo
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Aktivní, ne nábor
        • UCLA Westwood
      • Sacremento, California, Spojené státy, 95817
        • Aktivní, ne nábor
        • UC Davis
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Aktivní, ne nábor
        • UCSF
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • Nábor
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06102
        • Staženo
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Nábor
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40241
        • Staženo
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Staženo
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Aktivní, ne nábor
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14627
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Staženo
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Cincinnati Health
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Spojené státy, 97701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Aktivní, ne nábor
        • Houston Methodist
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekt s PH-ILD

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB) je podepsán a datován subjektem před jakoukoli činností související se studií.
  2. Muži nebo ženy ve věku od 18 do 75 let při screeningu. Subjekty ve věku mezi 76 a 80 lety při screeningu mohou být považovány za způsobilé, ale budou vyžadovat schválení MM sponzora nebo pověřené osoby.
  3. Pokud je subjektem žena ve fertilním věku, pak subjekt musí mít negativní výsledek těhotenského testu při základní návštěvě a souhlasí s tím, že bude během trvání studie praktikovat adekvátní antikoncepci. Pokud je subjekt po menopauze nebo má zdokumentovanou chirurgickou sterilizaci, těhotenský test a antikoncepce nejsou nutné. Je na zodpovědnosti zkoušejícího určit, zda má subjekt adekvátní antikoncepci pro účast ve studii.

  4. Má potvrzenou diagnózu PH-ILD skupiny 3 WHO na základě CT zobrazení hrudníku provedeného během 12 měsíců před vstupní návštěvou, která prokazuje známky difuzního parenchymálního plicního onemocnění a FEV1/FVC (absolutní hodnoty) > 70 %. U subjektů se požaduje, aby měli známky plicní hypertenze (PH), jak bylo prokázáno katetrizací pravého srdce (RHC) do 6 měsíců od základní návštěvy s následujícími zdokumentovanými parametry v závislosti na jejich kategorii onemocnění plic a) nebo b).

    A. Subjekty mohou mít jakoukoli formu ILD nebo kombinovanou plicní fibrózu a emfyzém (CPFE).

    i) Plicní vaskulární rezistence (PVR) > 3 Wood Units (WU) a ii) Plicní kapilární tlak v zaklínění (PCWP) < 15 mmHg a iii) Střední pulmonální arteriální tlak (mPAP) > 30 mmHg

    NEBO b. Průzkumná podskupina subjektů s ILD: i) plicní vaskulární rezistence (PVR) > 3 Wood Units (WU) a ii) plicní kapilární tlak v zaklínění (PCWP) < 15 mmHg a iii) střední plicní arteriální tlak (mPAP) > 21 mmHg

  5. Musí být schopen ujít vzdálenost >125 metrů při dvou šestiminutových testech chůze (6MWT) během screeningu a základního hodnocení. Variabilita vzdáleností mezi dvěma kvalifikačními 6MWT musí být do 15 % jedna od druhé, počítáno od nejvzdálenější chůze.
  6. Subjekty s chronickou medikací na základní plicní onemocnění (tj. pifenidon, nintedanib atd.) musí být na stabilní dávce a režimu po dobu > 30 dnů před výchozí hodnotou a plánováno pokračování po dobu trvání studie se stejnou dávkou.
  7. Prokazuje schopnost používat inhalátor RS00 Model 8.

Kritéria vyloučení:

Subjekt není způsobilý k zařazení do studie, pokud platí některé z následujících kritérií:

  1. Plicní hypertenze (PH) v aktualizované klasifikační skupině WHO 1, 2, 4 nebo 5.
  2. Nesnášenlivost nebo významný nedostatek účinnosti prostacyklinu nebo analogu prostacyklinu, který vedl k přerušení nebo neschopnosti účinně titrovat tuto terapii.
  3. Obdržel jakoukoli léčbu prostacyklinem PAH nebo PH-ILD schválenou FDA včetně: epoprostenolu, treprostinilu, iloprostu, beraprostu nebo agonisty IP receptoru (selexipag), s výjimkou testování akutní vazoreaktivity do 60 dnů od screeningu.

  4. Během 60 dnů od výchozího stavu obdržel jakoukoli perorální léčbu schválenou FDA PAH včetně: antagonisty endotelinového receptoru (ERA) nebo stimulátoru rozpustné guanylátcyklázy (sGC).

    • inhibitory fosfodiesterázy typu 5 (PDE5-I) jsou povoleny, pokud jsou na stabilní dávce po dobu alespoň 60 dnů před katetrizací pravého srdce a je plánováno pokračovat po dobu trvání studie se stejnou dávkou.
    • PDE5-I jsou povoleny pro erektilní dysfunkci podle potřeby, ale měly by být vysazeny alespoň 48 hodin před plánovanou návštěvou.
  5. Nový typ chronické terapie (včetně, ale bez omezení, kyslíku, jiné třídy vazodilatátorů, diuretik, digoxinu a digitalisu) pro plicní hypertenzi přidaný do 30 dnů od screeningu a před výchozí hodnotou.
  6. Nekontrolovaná systémová hypertenze, o čemž svědčí přetrvávající systolický krevní tlak vyšší než 160 mmHg nebo diastolický krevní tlak vyšší než 100 mmHg.
  7. Anamnéza hemodynamicky významného levostranného srdečního onemocnění včetně, ale bez omezení na: aortální nebo mitrální chlopňové onemocnění více než mírné, perikardiální konstrikce, restriktivní nebo městnavá kardiomyopatie s odhadovanou ejekční frakcí levé komory méně než 40 % nebo symptomatické onemocnění koronárních tepen (CAD ).
  8. Předchozí síňová septostomie.
  9. Příjem > 8 l/min suplementace kyslíkem jakýmkoliv způsobem dodání v klidu při screeningu a před výchozí hodnotou.
  10. Závažné nebo život ohrožující onemocnění jiné než stavy spojené s PH nebo ILD.
  11. Terapie jakýmikoli vyloučenými léky uvedenými v brožuře pro zkoušejícího.
  12. Hypersenzitivita nebo alergie na kteroukoli složku LIQ861 nebo jiné klinicky relevantní alergie (klinická relevance podle posouzení zkoušejícího).
  13. Exacerbace základního plicního onemocnění nebo aktivní infekce plic nebo horních cest dýchacích během 30 dnů od screeningu a před výchozí hodnotou.
  14. Současná RT-PCR potvrdila závažnou infekci akutního respiračního syndromu koronavirem 2 (SARS-CoV-2) nebo nedávnou historii laboratorně potvrzené infekce SARS-CoV-2 v předchozích 30 dnech screeningu a před výchozím stavem.
  15. ILD se vyvinulo z infekce SARS-CoV-2 (ILD mělo předcházet infekci).
  16. Zahájení plicní rehabilitace během 12 týdnů před screeningem (vhodní jsou účastníci, kteří jsou stabilní v udržovací fázi programu a kteří budou pokračovat prvních 16 týdnů studie).
  17. Podle názoru výzkumníka má subjekt jakýkoli stav, který by narušoval interpretaci hodnocení studie, nebo má jakékoli onemocnění nebo stav (tj. onemocnění periferních cév, muskuloskeletální porucha, morbidní obezita), které by pravděpodobně byly primárním limitem chůze ( na rozdíl od PH).
  18. Akutní plicní embolie do 90 dnů od screeningu nebo před výchozí hodnotou.
  19. Cévní mozková příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka (TIA) do šesti měsíců od screeningu nebo před výchozí hodnotou.
  20. Důkaz aktivní nekontrolované sepse nebo systémové infekce během screeningu.
  21. Těhotná, plánuje otěhotnět nebo kojící.
  22. Během 30 dnů před screeningem se účastnili studie zkoumaného léku nebo zařízení.
  23. Podle názoru vyšetřovatele významné užívání jakýchkoliv inhalovaných tabákových/marihuanových produktů nebo významné nedávné zneužívání drog v době informovaného souhlasu.
  24. Subjekt má závažnou poruchu funkce jater, o čemž svědčí jakákoliv anamnéza ascitu A encefalopatie.
  25. Porucha funkce ledvin (eGFR < 40). (Příloha 5).
  26. Těžké doprovodné onemocnění omezující očekávanou délku života (≤ 6 měsíců) nebo uvedené jako „aktivní“ pro transplantaci plic.
  27. Aktuálně o stavu hospice nebo plánovaném stavu hospice v příštích 6 měsících.
  28. Známá anafylaktoidní reakce nebo hypersenzitivní alergie na intravenózní jodované kontrastní látky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta A
PH-ILD
Lék: LIQ861
inhalovaný prášek trepostinilu v kombinaci s inhalátorem
Kohorta B
PH-ILD
Lék: LIQ861
inhalovaný prášek trepostinilu v kombinaci s inhalátorem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kohorta A: Incidence nežádoucích příhod souvisejících s léčbou a závažných nežádoucích příhod (SAE) souvisejících s léčivem/zařízením
Časové okno: Výchozí hodnota až do konce studie.
Léčbou navozené nežádoucí příhody a závažné nežádoucí příhody budou seskupeny podle třídy systémových orgánů MedDRA, dávkové hladiny při nástupu, doby podávání léku při nástupu a vztahu k titraci dávky. Nežádoucí příhody a závažné nežádoucí příhody související s přístrojem budou seskupeny podle třídy systémových orgánů MedDRA, dávkové hladiny při nástupu, doby podávání léku při nástupu a vztahu k titraci dávky.
Výchozí hodnota až do konce studie.
Kohorta B: Počet účastníků s nežádoucími událostmi souvisejícími s léčbou/léčebným prostředkem a závažnými nežádoucími událostmi (SAE)
Časové okno: 16 týdnů
Léčbou vyvolané nežádoucí účinky a závažné nežádoucí účinky budou seskupeny podle třídy orgánového systému MedDRA, dávkové hladiny při nástupu, doby užívání léku při nástupu a vztahu k titraci dávky.
Přístrojem související nežádoucí účinky a závažné nežádoucí účinky budou seskupeny podle třídy orgánového systému MedDRA, dávkové hladiny při nástupu, doby užívání léku při nástupu a vztahu k titraci dávky.
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Liquidia Technologies, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

8. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LTI-401

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LIQ861

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit