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Uno studio ProSpective MultiCENTer in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del treprostinil inalato in polvere secca nel PH (ASCENT)

24 giugno 2026 aggiornato da: Liquidia Technologies, Inc.

Uno studio ProSpective MultiCENTer in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del treprostinil inalato in polvere secca nell'ipertensione polmonare

Lo studio LTI-401 è uno studio multicentrico in aperto che valuterà la sicurezza e la tollerabilità di LIQ861 in soggetti affetti da PH dei gruppi 1 e 3 dell'OMS.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio LTI-401 è uno studio multicentrico in aperto che valuterà la sicurezza e la tollerabilità di LIQ861 in soggetti affetti da PH dei gruppi 1 e 3 dell'OMS.

La coorte A includerà circa 60 soggetti affetti da ipertensione polmonare del gruppo 3 dell'OMS associata a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD)

Ulteriori coorti del Gruppo 1 o del Gruppo 3 potrebbero essere definite nelle future modifiche del protocollo.

Le visite di studio programmate alla clinica avranno luogo durante lo screening, il basale, la settimana 8, la settimana 16, la settimana 24 e la settimana 52. Durante questo periodo, la titolazione della dose può essere ordinata a discrezione dello sperimentatore e in conformità con le linee guida fornite.

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di LIQ861 nei soggetti con ipertensione polmonare (PH) dei gruppi 1 e 3 dell'OMS.

Gli obiettivi esplorativi dello studio sono valutare gli effetti di LIQ861 sulla capacità di esercizio, sulla classe funzionale, sui biomarcatori rilevanti e sulle valutazioni dell'imaging.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • Reclutamento
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Contatto:
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93720
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Ritirato
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Attivo, non reclutante
        • UCLA Westwood
      • Sacremento, California, Stati Uniti, 95817
        • Attivo, non reclutante
        • UC Davis
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Attivo, non reclutante
        • UCSF
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Reclutamento
        • National Jewish Health
        • Contatto:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06102
        • Ritirato
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Reclutamento
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40241
        • Ritirato
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Ritirato
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Attivo, non reclutante
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Attivo, non reclutante
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Attivo, non reclutante
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14627
        • Attivo, non reclutante
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Ritirato
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Attivo, non reclutante
        • University of Cincinnati Health
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Stati Uniti, 97701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Attivo, non reclutante
        • Houston Methodist
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Attivo, non reclutante
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetto con PH-ILD

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Un consenso informato approvato dall'IRB (Institutional Review Board) viene firmato e datato dal soggetto prima di qualsiasi attività correlata allo studio.
  2. Uomini o donne di età compresa tra 18 e 75 anni allo screening. I soggetti di età compresa tra 76 e 80 anni allo Screening possono essere presi in considerazione per l'idoneità, ma richiederanno l'approvazione del MM dello Sponsor o della persona designata.
  3. Se il soggetto è una donna in età fertile, il soggetto deve avere un risultato negativo del test di gravidanza alla visita di base e accetta di praticare un adeguato controllo delle nascite per tutta la durata dello studio. Se il soggetto è in postmenopausa o ha una sterilizzazione chirurgica documentata, non sono necessari un test di gravidanza e un controllo delle nascite. È responsabilità dello sperimentatore determinare se il soggetto ha un adeguato controllo delle nascite per la partecipazione allo studio.

  4. Ha una diagnosi confermata di PH-ILD del gruppo 3 dell'OMS sulla base di una TC del torace eseguita entro 12 mesi prima della visita basale, che dimostra evidenza di malattia polmonare diffusa del parenchima e FEV1/FVC (valori assoluti) >70%. I soggetti devono avere evidenza di ipertensione polmonare (PH) come dimostrato dal cateterismo del cuore destro (RHC) entro 6 mesi dalla visita basale con i seguenti parametri documentati a seconda della categoria di malattia polmonare a) ob).

    UN. I soggetti possono avere qualsiasi forma di ILD o fibrosi polmonare ed enfisema combinati (CPFE).

    i) Resistenza vascolare polmonare (PVR) > 3 Unità Wood (WU) e ii) Pressione capillare polmonare di incuneamento (PCWP) < 15 mmHg e iii) Pressione arteriosa polmonare media (mPAP) > 30 mmHg

    OPPURE b. Un sottogruppo esplorativo di soggetti con ILD: i) Resistenza vascolare polmonare (PVR) > 3 Unità Wood (WU) e ii) Pressione capillare polmonare di incuneamento (PCWP) < 15 mmHg e iii) Pressione arteriosa polmonare media (mPAP) > 21mmHg

  5. Deve essere in grado di percorrere una distanza superiore a 125 metri in due test di cammino di sei minuti (6MWT) durante lo screening e le valutazioni di base. La variabilità delle distanze tra i due 6MWT qualificanti deve essere entro il 15% l'una dall'altra, calcolata dalla camminata più lontana.
  6. Soggetti che assumono farmaci cronici per una malattia polmonare sottostante (ad es. pifenidone, nintedanib, ecc.) devono essere trattati con una dose e un regime stabili per > 30 giorni prima del basale e devono essere pianificati per continuare per tutta la durata dello studio alla stessa dose.
  7. Dimostra la capacità di utilizzare l'inalatore RS00 Modello 8.

Criteri di esclusione:

Un soggetto non è idoneo all'inclusione nello studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  1. Ipertensione polmonare (PH) nei gruppi 1, 2, 4 o 5 della classificazione OMS aggiornata.
  2. Intolleranza o significativa mancanza di efficacia ad una prostaciclina o ad un analogo della prostaciclina che ha comportato l'interruzione o l'impossibilità di titolare efficacemente tale terapia.
  3. - Ricevuto qualsiasi terapia con prostaciclina PAH o PH-ILD approvata dalla FDA, inclusi: epoprostenolo, treprostinil, iloprost, beraprost o agonista del recettore IP (selexipag), ad eccezione dei test di vasoreattività acuta entro 60 giorni dallo screening.

  4. Ha ricevuto qualsiasi terapia orale approvata dalla FDA PAH, tra cui: antagonista del recettore dell'endotelina (ERA) o stimolatore della guanilato ciclasi solubile (sGC) entro 60 giorni dal basale.

    • Gli inibitori della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE5-I) sono consentiti se assunti con una dose stabile per almeno 60 giorni prima del cateterismo del cuore destro e se è previsto che continuino per la durata dello studio alla stessa dose.
    • I PDE5-I sono consentiti per la disfunzione erettile secondo necessità, ma devono essere sospesi almeno 48 ore prima della visita programmata.
  5. Nuovo tipo di terapia cronica (incluso ma non limitato all'ossigeno, una diversa classe di vasodilatatori, diuretici, digossina e digitale) per l'ipertensione polmonare aggiunta entro 30 giorni dallo screening e prima del basale.
  6. Ipertensione sistemica incontrollata evidenziata da pressione arteriosa sistolica persistente superiore a 160 mmHg o pressione arteriosa diastolica superiore a 100 mmHg.
  7. Anamnesi di malattia cardiaca sinistra emodinamicamente significativa inclusa, ma non limitata a: malattia della valvola aortica o mitralica più che lieve, costrizione pericardica, cardiomiopatia restrittiva o congestizia con frazione di eiezione ventricolare sinistra stimata inferiore al 40% o malattia coronarica sintomatica (CAD) ).
  8. Precedente settostomia atriale.
  9. Ricevere > 8 L/min di integrazione di ossigeno con qualsiasi modalità di somministrazione a riposo allo screening e prima del basale.
  10. Malattia grave o pericolosa per la vita diversa dalle condizioni associate a PH o ILD.
  11. Terapia con tutti i farmaci esclusi elencati nella brochure per lo sperimentatore.
  12. Ipersensibilità o allergia a uno qualsiasi degli ingredienti di LIQ861 o altre allergie clinicamente rilevanti (rilevanza clinica secondo il giudizio dello sperimentatore).
  13. Esacerbazione della malattia polmonare sottostante o di infezioni polmonari o delle vie respiratorie superiori attive entro 30 giorni dallo screening e prima del basale.
  14. L'attuale RT-PCR ha confermato l'infezione da sindrome respiratoria acuta grave da coronavirus 2 (SARS-CoV-2) o una storia recente di infezione da SARS-CoV-2 confermata in laboratorio nei 30 giorni precedenti allo screening e prima del basale.
  15. L’ILD si è sviluppata da un’infezione da SARS-CoV-2 (l’ILD avrebbe dovuto precedere l’infezione).
  16. Inizio della riabilitazione polmonare entro 12 settimane prima dello screening (sono idonei i partecipanti che sono stabili nella fase di mantenimento di un programma e che continueranno per le prime 16 settimane dello studio).
  17. Secondo l'opinione dello sperimentatore, il soggetto presenta qualsiasi condizione che potrebbe interferire con l'interpretazione delle valutazioni dello studio o presenta qualsiasi malattia o condizione (ad esempio, malattia vascolare periferica, disturbo muscoloscheletrico, obesità patologica) che rappresenterebbe probabilmente il limite principale alla deambulazione ( al contrario di PH).
  18. Embolia polmonare acuta entro 90 giorni dallo screening o prima del basale.
  19. Ictus o attacco ischemico transitorio (TIA) entro sei mesi dallo screening o prima del basale.
  20. Evidenza di una sepsi attiva non controllata o di un'infezione sistemica durante lo screening.
  21. Incinta, sta pianificando una gravidanza o sta allattando.
  22. Partecipazione a uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi nei 30 giorni precedenti lo screening.
  23. Secondo l'opinione dello sperimentatore, uso significativo di prodotti a base di tabacco/marijuana inalati o storia recente significativa di abuso di droghe al momento del consenso informato.
  24. Il soggetto ha una grave insufficienza epatica come evidenziato da qualsiasi storia di ascite ED encefalopatia.
  25. Compromissione renale (eGFR <40). (Appendice 5).
  26. Grave malattia concomitante che limita l'aspettativa di vita (≤ 6 mesi) o elencata come "attiva" per il trapianto polmonare.
  27. Attualmente in stato di hospice o in stato di hospice pianificato nei prossimi 6 mesi.
  28. Nota reazione anafilattoide o allergia da ipersensibilità ai mezzi di contrasto iodati somministrati per via endovenosa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte A
PH-ILD
Droga: LIQ861
polvere per inalazione di trepostinil in combinazione con inalatore
Cohort B
PH-ILD
Droga: LIQ861
polvere per inalazione di trepostinil in combinazione con inalatore

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cohort A: Incidenza di eventi avversi e eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento emergente farmaco/dispositivo
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla fine dello studio.
Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi emergenti durante il trattamento saranno raggruppati in base alla Classe di Organi di Sistema MedDRA, al livello di dose all'insorgenza, al tempo di trattamento all'insorgenza e alla relazione con la titolazione della dose. Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi correlati al dispositivo saranno raggruppati in base alla Classe di Organi di Sistema MedDRA, al livello di dose all'insorgenza, al tempo di trattamento all'insorgenza e alla relazione con la titolazione della dose.
Dalla baseline fino alla fine dello studio.
Cohort B: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento correlati al farmaco/dispositivo ed Eventi Avversi Gravi (SAE)
Lasso di tempo: 16 settimane
Gli eventi avversi insorti durante il trattamento (EA) e gli eventi avversi gravi (EAG) saranno raggruppati in base alla Classe di Organo di Sistema MedDRA, al livello di dose all'insorgenza, al tempo di trattamento all'insorgenza e alla relazione con la titolazione della dose. Gli eventi avversi correlati al dispositivo (EA) e gli eventi avversi gravi (EAG) saranno raggruppati in base alla Classe di Organo di Sistema MedDRA, al livello di dose all'insorgenza, al tempo di trattamento all'insorgenza e alla relazione con la titolazione della dose.
16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

8 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTI-401

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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