Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label prospektiv multicenter-undersøgelse til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af tørt pulver inhaleret treprostinil i PH (ASCENT)

24. juni 2026 opdateret af: Liquidia Technologies, Inc.

En åben-label prospektiv multicenter-undersøgelse til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af tørt pulver inhaleret treprostinil ved pulmonal hypertension

Undersøgelse LTI-401 er et åbent, multicenter-studie, som vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​LIQ861 hos forsøgspersoner, der har WHO Group 1 & 3 PH.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse LTI-401 er et åbent, multicenter-studie, som vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​LIQ861 hos forsøgspersoner, der har WHO Group 1 & 3 PH.

Kohorte A vil omfatte ca. 60 forsøgspersoner, der har WHO gruppe 3 pulmonal hypertension forbundet med interstitiel lungesygdom (PH-ILD)

Yderligere kohorter fra enten gruppe 1 eller gruppe 3 kan blive defineret i fremtidige protokolændringer.

Planlagte undersøgelsesbesøg til klinikken vil finde sted ved screening, baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24 og uge 52. I løbet af dette tidsrum kan dosistitrering bestilles efter investigators skøn og i overensstemmelse med den angivne vejledning.

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​LIQ861 hos personer med WHO Group 1 & 3 Pulmonal Hypertension (PH).

De eksplorative mål med undersøgelsen er at vurdere virkningerne af LIQ861 på træningskapacitet, funktionsklasse, relevante biomarkører og billeddannelsesvurderinger.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

80

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85012
        • Rekruttering
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Kontakt:
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93720
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Trukket tilbage
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UCLA Westwood
      • Sacremento, California, Forenede Stater, 95817
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UC Davis
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UCSF
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06102
        • Trukket tilbage
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Rekruttering
        • Tampa General Hospital Center of Research Excellence
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40241
        • Trukket tilbage
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Trukket tilbage
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14627
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Trukket tilbage
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Cincinnati Health
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Forenede Stater, 97701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Houston Methodist
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Emne med PH-ILD

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Et informeret samtykke godkendt af Institutional Review Board (IRB) er underskrevet og dateret af forsøgspersonen forud for undersøgelsesrelaterede aktiviteter.
  2. Mand eller kvinder mellem 18 år og 75 år ved screening. Forsøgspersoner mellem 76 og 80 år ved screening kan overvejes for at være berettigede, men vil kræve godkendelse af sponsorens MM eller udpegede.
  3. Hvis forsøgspersonen er en kvinde i den fødedygtige alder, skal forsøgspersonen have et negativt graviditetstestresultat ved baselinebesøget og accepterer at praktisere tilstrækkelig prævention under hele undersøgelsens varighed. Hvis forsøgspersonen er postmenopausal eller har dokumenteret kirurgisk sterilisation, er en graviditetstest og prævention ikke nødvendig. Det er efterforskerens ansvar at afgøre, om forsøgspersonen har tilstrækkelig prævention til undersøgelsesdeltagelse.

  4. Har en bekræftet diagnose af WHO Group 3 PH-ILD baseret på CT-brystbilleddannelse udført inden for 12 måneder før baseline-besøget, hvilket viser tegn på diffus parenkymal lungesygdom og FEV1/FVC (absolutte værdier) >70 %. Forsøgspersoner skal have bevis for pulmonal hypertension (PH) som påvist fra højre hjertekateterisering (RHC) inden for 6 måneder efter baselinebesøget med følgende dokumenterede parametre afhængigt af deres lungesygdomskategori a) eller b).

    en. Forsøgspersoner kan have enhver form for ILD eller kombineret lungefibrose og emfysem (CPFE).

    i) Pulmonal vaskulær modstand (PVR) > 3 træenheder (WU) og ii) Pulmonært kapillært kiletryk (PCWP) på < 15 mmHg og iii) Et gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (mPAP) på > 30 mmHg

    ELLER b. En eksplorativ undergruppe af forsøgspersoner med ILD: i) Pulmonal vaskulær modstand (PVR) > 3 træenheder (WU) og ii) Pulmonært kapillært kiletryk (PCWP) på < 15 mmHg og iii) Et gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (mPAP) på > 21 mmHg

  5. Skal kunne gå en afstand på >125 meter på to seks-minutters gangtest (6MWT'er) under screeningen og baseline-vurderingerne. Variabiliteten af ​​afstandene mellem de to kvalificerende 6MWT skal være inden for 15 % af hinanden, beregnet fra den fjerneste gang.
  6. Forsøgspersoner på en kronisk medicin for underliggende lungesygdom (dvs. pifenidon, nintedanib osv.) skal have en stabil dosis og et stabilt regime i > 30 dage før baseline og planlægges at fortsætte med den samme dosis i hele undersøgelsens varighed.
  7. Demonstrerer evnen til at bruge RS00 Model 8 inhalatoren.

Ekskluderingskriterier:

Et emne er ikke berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

  1. Pulmonal hypertension (PH) i den opdaterede WHO-klassifikationsgruppe 1, 2, 4 eller 5.
  2. Intolerance eller signifikant mangel på effekt over for en prostacyclin eller prostacyclinanalog, der resulterede i seponering eller manglende evne til effektivt at titrere denne behandling.
  3. Modtog enhver FDA-godkendt PAH- eller PH-ILD-prostacyclinbehandling, herunder: epoprostenol, treprostinil, iloprost, beraprost eller IP-receptoragonist (selexipag), undtagen akut vasoreaktivitetstest inden for 60 dage efter screening.

  4. Modtog enhver FDA PAH godkendt oral behandling, herunder: endotelinreceptorantagonist (ERA) eller opløselig guanylatcyclase (sGC) stimulator inden for 60 dage efter baseline.

    • phosphodiesterase type 5-hæmmere (PDE5-I) er tilladt, hvis de er på en stabil dosis i mindst 60 dage før den højre hjertekateterisering og er planlagt til at fortsætte under undersøgelsens varighed med samme dosis.
    • PDE5-I er tilladt for erektil dysfunktion efter behov, men bør tilbageholdes mindst 48 timer før et planlagt besøg.
  5. Ny type kronisk terapi (herunder, men ikke begrænset til ilt, en anden klasse af vasodilatorer, diuretika, digoxin og digitalis) for pulmonal hypertension tilføjet inden for 30 dage efter screening og før baseline.
  6. Ukontrolleret systemisk hypertension som påvist ved vedvarende, systolisk blodtryk større end 160 mmHg eller diastolisk blodtryk større end 100 mmHg.
  7. Anamnese med hæmodynamisk signifikant venstresidig hjertesygdom, herunder, men ikke begrænset til: aorta- eller mitralklapsygdom mere end mild, perikardiekonstriktion, restriktiv eller kongestiv kardiomyopati med estimeret venstre ventrikulær ejektionsfraktion mindre end 40 % eller symptomatisk koronararteriesygdom (CAD) ).
  8. Tidligere atriel septostomi.
  9. Modtagelse af > 8 l/min ilttilskud ved enhver leveringsmåde i hvile ved screening og før baseline.
  10. Alvorlig eller livstruende sygdom bortset fra tilstande forbundet med PH eller ILD.
  11. Terapi med alle udelukkede medikamenter, der er anført i Investigator's Brochure.
  12. Overfølsomhed eller allergi over for et eller flere af indholdsstofferne i LIQ861 eller andre klinisk relevante allergier (klinisk relevans i henhold til Investigators vurdering).
  13. Forværring af underliggende lungesygdom eller aktive lunge- eller øvre luftvejsinfektioner inden for 30 dage efter screening og før baseline.
  14. Aktuel RT-PCR bekræftet alvorlig akut respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) infektion eller nyere historie med laboratoriebekræftet SARS-CoV-2 infektion i de foregående 30 dages screening og før baseline.
  15. ILD udviklet sig fra en SARS-CoV-2-infektion (ILD skulle være gået forud for infektion).
  16. Påbegyndelse af pulmonal rehabilitering inden for 12 uger før screening (deltagere, der er stabile i vedligeholdelsesfasen af ​​et program, og som vil fortsætte i de første 16 uger af undersøgelsen, er kvalificerede).
  17. Efter efterforskerens mening har forsøgspersonen en hvilken som helst tilstand, der ville forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesvurderinger, eller har en sygdom eller tilstand (dvs. perifer vaskulær sygdom, muskel- og skeletlidelse, sygelig fedme), der sandsynligvis ville være den primære grænse for ambulation ( i modsætning til PH).
  18. Akut lungeemboli inden for 90 dage efter screening eller før baseline.
  19. Slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald (TIA) inden for seks måneder efter screening eller før baseline.
  20. Bevis på en aktiv ukontrolleret sepsis eller systemisk infektion under screening.
  21. Gravid, planlægger at blive gravid eller ammer.
  22. Deltog i en lægemiddel- eller enhedsundersøgelse inden for de 30 dage før screening.
  23. Efter efterforskerens mening betydelig brug af inhalerede tobaks-/marihuanaprodukter eller betydelig nyere historie med stofmisbrug på tidspunktet for informeret samtykke.
  24. Forsøgspersonen har alvorlig leverinsufficiens, hvilket fremgår af enhver historie med ascites OG encefalopati.
  25. Nedsat nyrefunktion (eGFR < 40). (Bilag 5).
  26. Alvorlig samtidig sygdom, der begrænser forventet levetid (≤ 6 måneder) eller er angivet som "aktiv" til lungetransplantation.
  27. I øjeblikket på hospicestatus eller planlagt hospicestatus i de næste 6 måneder.
  28. Kendt anafylaktoid reaktion eller overfølsomhedsallergi over for intravenøse jodholdige kontrastmidler.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohorte A
PH-ILD
Medicin: LIQ861
treprostinil inhalationspulver i kombination med inhalator
Kohorte B
PH-ILD
Medicin: LIQ861
treprostinil inhalationspulver i kombination med inhalator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorte A: Forekomst af behandlingsinducerte lægemiddel-/enhedsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til studiet afsluttes.
Behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) grupperes efter MedDRA System Organ Class, dosisniveau ved indtræden, tid på medicin ved indtræden og sammenhæng med dosis titrering.
Apparatrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) grupperes efter MedDRA System Organ Class, dosisniveau ved indtræden, tid på medicin ved indtræden og sammenhæng med dosis titrering.
Fra baseline til studiet afsluttes.
Kohorte B: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 16 uger
Behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) vil blive grupperet efter MedDRA System Organ Class, dosisniveau ved start, tid på lægemidlet ved start og sammenhæng med dosis titrering. Apparatrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) vil blive grupperet efter MedDRA System Organ Class, dosisniveau ved start, tid på lægemidlet ved start og sammenhæng med dosis titrering.
16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

8. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. november 2023

Først opslået (Faktiske)

13. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LTI-401

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal hypertension

Kliniske forsøg med LIQ861

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner