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Netherton 증후군이 있는 성인의 국소 ATR12-351 평가

2026년 7월 27일 업데이트: Azitra Inc.

Netherton 증후군이 있는 성인을 대상으로 한 국소 ATR12-351의 무작위 이중 맹검 차량 제어 최초 인체 안전성, 내약성 및 개념 증명 연구

이 임상 시험의 목적은 국소적으로 적용된 ATR12-351의 안전성과 내약성을 평가하고, 신체가 ATR12-351에 대해 어떤 작용을 하는지 이해하고, 약 12명의 네더톤 증후군(NS) 성인 환자를 대상으로 이 약물의 치료 이점을 관찰하는 것입니다. . ATR12-351은 신체 한쪽 피부 병변에 적용하고, 비히클 컨트롤은 신체 반대쪽 유사한 병변에 2주 동안 1일 2회 적용할 예정이다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

네더톤 증후군(NS)은 피부, 모발 및 면역 체계에 영향을 미치는 드물지만 심각한 상염색체 열성 질환입니다. NS는 출생 시 미세한 비늘로 덮인 붉은 피부, 특정 모간 이상("대나무 털"), 아토피 병변, 전신 면역글로불린 E(IgE) 수치 상승을 나타냅니다. 환자들은 종종 알레르기와 천식을 일으키며, NS가 있는 영아의 불행한 예후는 생후 첫 6개월 동안 10%의 사망률과 재발성 감염으로 좋지 않습니다. NS에 대한 FDA 승인 치료 옵션은 없습니다. NS는 세린 프로테아제 억제제 림프상피 Kazal 유형 관련 억제제(LEKTI)를 코딩하는 SPINK5 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. LEKTI가 없으면 칼리크레인 서브패밀리에서 프로테아제의 조절되지 않은 활성이 발생하여 피부가 과도하게 박리됩니다.

ATR12-351은 SE351로 지정된 생생물학적치료제(LBP)인 황색포도상구균(SE) 균주의 동결건조 버전을 함유한 국소 연고입니다. 이 균주는 영양요구성이 있고 재조합 인간 LEKTI 단백질(rhLEKTI)을 발현하도록 변형되었습니다. ATR12-351은 결핍/기능 장애가 있는 LEKTI를 대체하여 NS의 근본 원인을 해결하기 위한 것입니다. 치료는 ATR12-351을 영향을 받은 부위에 적용하는 것으로 구성되며, 여기서 ATR12-351에 의해 생산된 rhLEKTI는 NS 환자에서 관찰된 조절되지 않은 피부 세린 프로테아제 활성에 대응할 것입니다.

이 최초의 인간 연구는 약 12명의 성인 Netherton 증후군 환자를 대상으로 국소 ATR12-351의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 비히클 대조 임상 연구입니다. 제어. 이번 연구에는 피부에 적용된 ATR12-351의 안전성과 내약성을 조사하기 위한 14일간의 치료 기간이 포함되며, 안전성을 위해 총 84일간 추적 관찰될 예정이다. 이 최초의 인간 임상 연구 결과는 Netherton 증후군 환자에 대한 ATR12-351 적용의 초기 효능뿐만 아니라 안전성과 내약성을 확립할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06519
        • Yale University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 성인 ≥18세
  • Kazal type 5(SPINK5) 유전자의 세린 프로테아제 억제제 돌연변이 확인
  • Netherton 증후군과 일치하는 피부 변화와 함께 체표면적의 20% 이상 관련

제외 기준:

  • 생물학적 치료법, 항생제, 항히스타민제, 코르티코스테로이드, 레티노이드, 질병 수정 항류마티스제(DMARD), 면역억제제, 포스포디에스테라제-4(PDE4) 억제제, 국소 칼시뉴린 억제제 또는 국소 야누스 키나제(JAK) 억제제의 사용
  • 연구자의 판단에 따라 적절한 적용 부위를 식별할 수 없는 열린 상처 또는 광범위한 긁힘 부위
  • 임상시험용 약물 또는 장치를 사용하는 다른 임상 연구/접근 확대 프로그램에 동시에 참여하거나 스크리닝 방문 전 30일 이내에 임상 연구에 참여한 경우
  • 기본 방문부터 치료 기간 후 2주까지 면역 저하자와 같은 주거지에서 거주
  • 베이스라인 4주 전 계획된 치료 부위 내 자외선 광선요법 이력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 내부 제어 팔
차체 왼쪽의 ATR12-351, 한 그룹의 차체 오른쪽 차량; 차체 왼쪽은 차량, 오른쪽은 ATR12-351입니다.
의약품: ATR12-351
S. epidermidis의 LEKTI 분비 균주인 ATR12-351을 함유한 국소 연고
다른 이름들:
  • ATR-12

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 84일
모든 치료 관련 이상반응의 발생률, 중증도, 심각성 및 관련성
84일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
조사자의 종합 평가(IGA)
기간: 42일
5점 척도(0, 깨끗함; 1, 거의 깨끗함/최소함; 2, 경증; 3, 보통; 4, 심함)을 사용하여 각 적용 부위의 전반적인 피부 질환 중증도에 대한 시각적 평가. 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
42일
환자 종합 평가(PGA)
기간: 42일
5점 척도(0, 깨끗함; 1, 거의 깨끗함/최소함; 2, 경증; 3, 보통; 4, 심함)을 사용하여 각 적용 부위의 전반적인 피부 질환 중증도에 대한 시각적 평가. 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
42일
NS 수정 SCORAD
기간: 42일
각 적용 부위의 피부 질환의 심각도(박리, 각질, 태선화, 홍반, 구진) 및 범위(영향을 받은 피부 부위의 표면)에 대한 조사자의 객관적인 평가를 환자의 주관적 점수(통증 및 소양증)와 결합합니다. 점수가 높을수록 심각도가 높음을 의미하며 최대 100점까지 가능합니다.
42일
약동학: 혈장 농도
기간: 42일
국소 적용 후 혈장 내 rhLEKTI의 농도(ng/mL).
42일
약동학: 피부 농도(Cmax 피부)
기간: 42일
국소 도포 후 테이프 스트리핑으로 측정한 피부 내 rhLEKTI 농도(pmol/cm2).
42일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Azitra Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Mary Spellman, MD, Azitra Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 6월 16일

기본 완료 (실제)

2026년 7월 7일

연구 완료 (실제)

2026년 7월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 13일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NTH201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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