Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A helyi ATR12-351 értékelése Netherton-szindrómás felnőtteknél

2023. november 13. frissítette: Azitra Inc.

Véletlenszerű, kettős vak, járművel vezérelt, első számú emberbiztonsági, tolerálhatósági és elméleti vizsgálat a helyi ATR12-351-ről Netherton-szindrómás felnőtteknél

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a helyileg alkalmazott ATR12-351 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése, annak megértése, hogy a szervezet mit tesz az ATR12-351-gyel, és megfigyelni a gyógyszer kezelési előnyeit körülbelül 12 Netherton-szindrómás (NS) felnőtt beteg esetében. . Az ATR12-351-et a test egyik oldalán lévő bőrelváltozásokra, míg a vivőanyag kontrollt a test másik oldalán lévő hasonló elváltozásokra alkalmazzák naponta kétszer 2 héten keresztül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Netherton-szindróma (NS) egy ritka, de súlyos autoszomális recesszív betegség, amely a bőrt, a hajat és az immunrendszert érinti. Az NS születéskor vörös bőrrel, finom pikkelyekkel, specifikus hajszál-rendellenességgel ("bambuszszőr"), atópiás elváltozásokkal és emelkedett szisztémás immunglobulin-E-szinttel (IgE) jelentkezik. A betegeknél gyakran allergiák és asztmák alakulnak ki, és az NS-ben szenvedő csecsemők szerencsétlen prognózisa rossz, életük első 6 hónapjában 10%-os mortalitás és visszatérő fertőzések. Nincsenek FDA által jóváhagyott kezelési lehetőségek az NS számára. Az NS-t a szerin-proteáz inhibitor limfoepiteliális Kazal-típusú inhibitort (LEKTI) kódoló SPINK5 gén mutációi okozzák. A LEKTI hiánya a proteázok szabályozatlan aktivitását okozza a kallikrein alcsaládban, ami a bőr túlzott hámlást okoz.

Az ATR12-351 egy helyi kenőcs, amely egy élő bioterápiás termék (LBP), a Staphylococcus epidermidis (SE) SE351 jelzésű törzs liofilizált változatát tartalmazza. Ezt a törzset úgy módosították, hogy auxotróf legyen, és rekombináns humán LEKTI fehérjét (rhLEKTI) expresszáljon. Az ATR12-351 az NS mögöttes okát hivatott kezelni a hiányos/diszfunkcionális LEKTI helyettesítésével. A kezelés abból áll, hogy az ATR12-351-et felvisszük az érintett területekre, ahol az ATR12-351 által termelt rhLEKTI ellensúlyozza az NS betegeknél megfigyelt szabályozott bőr szerin proteáz aktivitását.

Ez az első emberen végzett vizsgálat egy randomizált, kettős-vak, vivőanyag-kontrollos klinikai vizsgálat, amely a helyi ATR12-351 biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakokinetikáját (PK) vizsgálja körülbelül 12 felnőtt Netherton-szindrómás betegen, akik sajátjukként szolgálnak majd. ellenőrzés. Ez a vizsgálat 14 napos kezelési időszakot fog tartalmazni a bőrön alkalmazott ATR12-351 biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára, amelyet összesen 84 napig követnek a biztonság érdekében. Ennek az első emberben végzett klinikai vizsgálatnak az eredményei meg fogják állapítani az ATR12-351 alkalmazásának biztonságosságát és tolerálhatóságát, valamint kezdeti hatékonyságát Netherton-szindrómás betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
        • Yale University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Leonard Milstone, MD
          • Telefonszám: 203-785-7421

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Felnőttek ≥18 éves kor felett
  • A Kazal típusú 5 (SPINK5) gén szerin proteáz inhibitorának megerősített mutációja
  • A testfelület ≥20%-ának érintettsége a Netherton-szindrómának megfelelő bőrelváltozásokkal

Kizárási kritériumok:

  • Biológiai terápiák, antibiotikumok, antihisztaminok, kortikoszteroidok, retinoidok, betegségmódosító reumaellenes szerek (DMARD), immunszuppresszív szerek, foszfodiészteráz-4 (PDE4) gátlók, helyi kalcineurin-gátlók vagy helyi Janus kináz (JAK) gátlók alkalmazása
  • Nyílt sebek vagy kiterjedt kiürülési területek, amelyek kizárják a megfelelő alkalmazási helyek azonosítását a vizsgáló megítélése szerint
  • Egyidejű részvétel bármely más klinikai vizsgálatban/bővített hozzáférésű programban egy vizsgált gyógyszerrel vagy eszközzel, vagy részt vett egy klinikai vizsgálatban a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül
  • Legyengült immunrendszerű személlyel egy lakásban az alaplátogatástól a kezelési időszakot követő 2 hétig
  • Ultraibolya fényterápia kórtörténete a tervezett kezelési területen 4 héttel a kiindulás előtt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Belső vezérelt kar
ATR12-351 a karosszéria bal oldalán, a jármű a karosszéria jobb oldalán egy csoportban; jármű a karosszéria bal oldalán, ATR12-351 a karosszéria jobb oldalán.
Drog: ATR12-351
Helyi kenőcs, amely ATR12-351-et, a S. epidermidis LEKTI-t kiválasztó törzsét tartalmazza
Más nevek:
  • ATR-12

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: 84 nap
A kezelés során felmerülő összes nemkívánatos esemény előfordulása, súlyossága, súlyossága és összefüggései
84 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nyomozói Globális Értékelés (IGA)
Időkeret: 42 nap
A bőrbetegség súlyosságának vizuális értékelése az egyes alkalmazási helyeken, egy 5 fokozatú skála segítségével (0, tiszta; 1, majdnem tiszta/minimális; 2, enyhe; 3, közepes; 4, súlyos). A magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleznek.
42 nap
Patient's Global Assessment (PGA)
Időkeret: 42 nap
A bőrbetegség súlyosságának vizuális értékelése az egyes alkalmazási helyeken, egy 5 fokozatú skála segítségével (0, tiszta; 1, majdnem tiszta/minimális; 2, enyhe; 3, közepes; 4, súlyos). A magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleznek.
42 nap
NS-módosított SCORAD
Időkeret: 42 nap
A vizsgáló objektív értékelése a bőrbetegség súlyosságáról (hámlás, hámlás, lichenifikáció, erythema, papulák) és kiterjedéséről (az érintett bőrfelületek felülete) minden egyes alkalmazási helyen kombinálódik a páciens szubjektív pontszámaival (fájdalom és viszketés). A magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleznek, maximum 100 pont adható.
42 nap
Farmakokinetika: plazmakoncentráció
Időkeret: 42 nap
Az rhLEKTI koncentrációja (ng/mL) a plazmában helyi alkalmazást követően.
42 nap
Farmakokinetika: bőrkoncentráció (Cmax bőr)
Időkeret: 42 nap
Az rhLEKTI koncentrációja a bőrben (pmol/cm2), szalag eltávolításával mérve, helyi alkalmazást követően.
42 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Azitra Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Mary Spellman, MD, Azitra Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. február 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 13.

Első közzététel (Becsült)

2023. november 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 13.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NTH201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ATR12-351

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uganda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel