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Evaluación de ATR12-351 tópico en adultos con síndrome de Netherton

13 de noviembre de 2023 actualizado por: Azitra Inc.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado por un vehículo, el primero en humanos sobre seguridad, tolerabilidad y prueba de concepto del ATR12-351 tópico en adultos con síndrome de Netherton

Los objetivos de este ensayo clínico son evaluar la seguridad y tolerabilidad del ATR12-351 aplicado tópicamente, comprender qué hace el cuerpo con el ATR12-351 y observar los beneficios del tratamiento del fármaco en aproximadamente 12 pacientes adultos con síndrome de Netherton (NS). . ATR12-351 se aplicará a lesiones cutáneas en un lado del cuerpo, mientras que el control del vehículo se aplicará a lesiones similares en el otro lado del cuerpo dos veces al día durante 2 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El síndrome de Netherton (NS) es una enfermedad autosómica recesiva rara pero grave que afecta la piel, el cabello y el sistema inmunológico. El NS se presenta al nacer con piel enrojecida cubierta por finas escamas, una anomalía específica del tallo del cabello ("pelo de bambú"), lesiones atópicas y niveles elevados de inmunoglobulina E (IgE) sistémica. Los pacientes suelen desarrollar alergias y asma, y ​​el pronóstico desafortunado para los bebés con SN es malo, con una mortalidad del 10% en los primeros 6 meses de vida e infecciones recurrentes. No existen opciones de tratamiento aprobadas por la FDA para el NS. El NS es causado por mutaciones en el gen SPINK5 que codifica el inhibidor linfoepitelial de tipo Kazal (LEKTI) inhibidor de la serina proteasa. La ausencia de LEKTI provoca una actividad no regulada de las proteasas de la subfamilia de las calicreínas, lo que provoca una descamación excesiva de la piel.

ATR12-351 es un ungüento tópico que contiene una versión liofilizada de un producto bioterapéutico vivo (LBP), cepa de Staphylococcus epidermidis (SE), denominada SE351. Esta cepa ha sido modificada para que sea auxotrófica y exprese la proteína LEKTI humana recombinante (rhLEKTI). ATR12-351 está destinado a abordar la causa subyacente del NS reemplazando LEKTI deficiente/disfuncional. El tratamiento consiste en aplicar ATR12-351 en las zonas afectadas, donde la rhLEKTI producida por ATR12-351 contrarrestará la actividad desregulada de la serina proteasa cutánea observada en pacientes con NS.

Este primer estudio en humanos es un estudio clínico aleatorizado, doble ciego y controlado por vehículo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) del ATR12-351 tópico en aproximadamente 12 pacientes adultos con síndrome de Netherton que actuarán como propios. control. Este estudio incluirá un período de tratamiento de 14 días para investigar la seguridad y tolerabilidad de ATR12-351 aplicado a la piel y será seguido por un total de 84 días por seguridad. Los resultados de este primer estudio clínico en humanos establecerán la seguridad y tolerabilidad, así como la eficacia inicial de la aplicación de ATR12-351 en pacientes con síndrome de Netherton.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale University
        • Contacto:
          • Leonard Milstone, MD
          • Número de teléfono: 203-785-7421

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Adultos ≥18 años
  • Mutación confirmada del inhibidor de la serina proteasa del gen Kazal tipo 5 (SPINK5)
  • Afectación de ≥20% de la superficie corporal con cambios cutáneos compatibles con el síndrome de Netherton

Criterio de exclusión:

  • Uso de terapias biológicas, antibióticos, antihistamínicos, corticosteroides, retinoides, fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (FAME), agentes inmunosupresores, inhibidores de la fosfodiesterasa-4 (PDE4), inhibidores tópicos de la calcineurina o inhibidores tópicos de la Janus quinasa (JAK).
  • Heridas abiertas o áreas extensas de excoriación que impiden la identificación de sitios de aplicación apropiados a juicio del investigador.
  • Participación simultánea en cualquier otro estudio clínico/programa de acceso ampliado con un medicamento o dispositivo en investigación o ha participado en un estudio clínico dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección.
  • Residir con una persona inmunocomprometida en la misma vivienda desde la visita inicial hasta 2 semanas después del período de tratamiento.
  • Historial de fototerapia ultravioleta dentro del área de tratamiento planificada 4 semanas antes del inicio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo controlado internamente
ATR12-351 en el lado izquierdo de la carrocería, vehículo en el lado derecho de la carrocería en un grupo; vehículo en el lado izquierdo de la carrocería, ATR12-351 en el lado derecho de la carrocería.
Droga: ATR12-351
Ungüento tópico que contiene ATR12-351, una cepa de S. epidermidis secretora de LEKTI
Otros nombres:
  • ATR-12

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 84 días
Incidencia, gravedad, gravedad y relación de todos los eventos adversos emergentes del tratamiento.
84 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación global del investigador (IGA)
Periodo de tiempo: 42 dias
Evaluación visual de la gravedad general de la enfermedad de la piel en cada sitio de aplicación, utilizando una escala de 5 puntos (0, claro; 1, casi claro/mínimo; 2, leve; 3, moderado; 4, grave). Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad.
42 dias
Evaluación Global del Paciente (PGA)
Periodo de tiempo: 42 dias
Evaluación visual de la gravedad general de la enfermedad de la piel en cada sitio de aplicación, utilizando una escala de 5 puntos (0, claro; 1, casi claro/mínimo; 2, leve; 3, moderado; 4, grave). Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad.
42 dias
SCORAD modificado por NS
Periodo de tiempo: 42 dias
La evaluación objetiva del investigador de la gravedad (descamación, descamación, liquenificación, eritema, pápulas) y la extensión (superficie de las áreas de la piel afectadas) de la enfermedad de la piel en cada sitio de aplicación se combina con las puntuaciones subjetivas del paciente (dolor y prurito). Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad con un máximo de 100 puntos posibles.
42 dias
Farmacocinética: concentración plasmática.
Periodo de tiempo: 42 dias
Concentración (ng/mL) de rhLEKTI en el plasma después de la aplicación tópica.
42 dias
Farmacocinética: concentración cutánea (Cmax piel)
Periodo de tiempo: 42 dias
Concentración de rhLEKTI en la piel (pmol/cm2), medida mediante extracción con cinta adhesiva, después de la aplicación tópica.
42 dias

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Azitra Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Mary Spellman, MD, Azitra Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Estimado)

17 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

17 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NTH201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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