Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena miejscowego ATR12-351 u dorosłych z zespołem Nethertona

13 listopada 2023 zaktualizowane przez: Azitra Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane przez pojazd, pierwsze w historii badanie dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i weryfikacji koncepcji leku ATR12-351 stosowanego miejscowo u dorosłych z zespołem Nethertona

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji stosowanego miejscowo ATR12-351, zrozumienie reakcji organizmu na ATR12-351 oraz obserwacja korzyści terapeutycznych leku u około 12 dorosłych pacjentów z zespołem Nethertona (NS). . ATR12-351 będzie aplikowany na zmiany skórne po jednej stronie ciała, natomiast podłoże kontrolne będzie nakładane na podobne zmiany po drugiej stronie ciała dwa razy dziennie przez 2 tygodnie.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół Nethertona (NS) to rzadka, ale ciężka choroba autosomalna recesywna, która atakuje skórę, włosy i układ odpornościowy. NS objawia się po urodzeniu czerwoną skórą pokrytą drobnymi łuskami, specyficzną nieprawidłowością trzonu włosa („włosy bambusowe”), zmianami atopowymi i podwyższonym poziomem ogólnoustrojowej immunoglobuliny E (IgE). U pacjentów często zapadają na alergie i astmę, a rokowania dla niemowląt z ZN są złe, z 10% śmiertelnością w pierwszych 6 miesiącach życia i nawracającymi infekcjami. Nie ma zatwierdzonych przez FDA opcji leczenia NS. NS jest spowodowane mutacjami w genie SPINK5 kodującym inhibitor proteazy serynowej, inhibitor limfoepitelialny typu Kazal (LEKTI). Brak LEKTI powoduje nieuregulowaną aktywność proteaz z podrodziny kalikrein, powodując nadmierne złuszczanie skóry.

ATR12-351 to maść do stosowania miejscowego zawierająca liofilizowaną wersję żywego produktu bioterapeutycznego (LBP), szczepu Staphylococcus epidermidis (SE) oznaczonego jako SE351. Szczep ten zmodyfikowano tak, aby był auksotroficzny i wyrażał rekombinowane ludzkie białko LEKTI (rhLEKTI). ATR12-351 ma na celu zajęcie się podstawową przyczyną NS poprzez zastąpienie wadliwego/dysfunkcyjnego LEKTI. Zabieg polega na nałożeniu ATR12-351 na dotknięte obszary, gdzie rhLEKTI wytwarzany przez ATR12-351 przeciwdziała rozregulowanej aktywności proteazy serynowej skóry obserwowanej u pacjentów z NS.

To pierwsze badanie na ludziach jest randomizowanym, podwójnie ślepym badaniem klinicznym kontrolowanym nośnikiem, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) miejscowego ATR12-351 u około 12 dorosłych pacjentów z zespołem Nethertona, którzy będą służyć jako własne leki. kontrola. Badanie to obejmie 14-dniowy okres leczenia w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i tolerancji ATR12-351 stosowanego na skórę i będzie kontynuowane łącznie przez 84 dni ze względu na bezpieczeństwo. Wyniki tego pierwszego badania klinicznego na ludziach ustalą bezpieczeństwo i tolerancję, a także początkową skuteczność stosowania ATR12-351 u pacjentów z zespołem Nethertona.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Yale University
        • Kontakt:
          • Leonard Milstone, MD
          • Numer telefonu: 203-785-7421

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli ≥18 lat
  • Potwierdzona mutacja inhibitora proteazy serynowej genu Kazal typu 5 (SPINK5).
  • Zajęcie ≥20% powierzchni ciała zmianami skórnymi odpowiadającymi zespołowi Nethertona

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie terapii biologicznych, antybiotyków, leków przeciwhistaminowych, kortykosteroidów, retinoidów, leków przeciwreumatycznych modyfikujących przebieg choroby (DMARD), środków immunosupresyjnych, inhibitorów fosfodiesterazy-4 (PDE4), miejscowych inhibitorów kalcyneuryny lub miejscowych inhibitorów kinazy janusowej (JAK)
  • Otwarte rany lub rozległe obszary otarć uniemożliwiające w ocenie Badacza zidentyfikowanie odpowiednich miejsc aplikacji
  • Jednoczesne uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym/programie rozszerzonego dostępu z badanym lekiem lub wyrobem lub udział w badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową
  • Zamieszkiwanie z osobą z obniżoną odpornością w tym samym mieszkaniu od wizyty początkowej przez 2 tygodnie po okresie leczenia
  • Historia fototerapii ultrafioletowej w planowanym obszarze leczenia 4 tygodnie przed wartością wyjściową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię sterowane wewnętrznie
ATR12-351 po lewej stronie nadwozia, pojazd po prawej stronie nadwozia w jednej grupie; pojazd po lewej stronie nadwozia, ATR12-351 po prawej stronie nadwozia.
Lek: ATR12-351
Maść do stosowania miejscowego zawierająca ATR12-351, szczep S. epidermidis wydzielający LEKTI
Inne nazwy:
  • ATR-12

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 84 dni
Częstość występowania, nasilenie, powaga i powiązanie wszystkich zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia
84 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalna ocena badacza (IGA)
Ramy czasowe: 42 dni
Wizualna ocena ogólnego nasilenia choroby skóry w każdym miejscu zastosowania, przy użyciu 5-punktowej skali (0, czysty; 1, prawie czysty/minimalny; 2, łagodny, 3, umiarkowany, 4, ciężki). Wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość.
42 dni
Globalna ocena pacjenta (PGA)
Ramy czasowe: 42 dni
Wizualna ocena ogólnego nasilenia choroby skóry w każdym miejscu zastosowania, przy użyciu 5-punktowej skali (0, czysty; 1, prawie czysty/minimalny; 2, łagodny, 3, umiarkowany, 4, ciężki). Wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość.
42 dni
SCORAD zmodyfikowany przez NS
Ramy czasowe: 42 dni
Dokonana przez badacza obiektywna ocena ciężkości (łuszczenie się, łuszczenie się, liszajowacenie, rumień, grudki) i zasięgu (powierzchnia dotkniętych obszarów skóry) choroby skóry w każdym miejscu nałożenia jest połączona z subiektywną oceną pacjenta (ból i świąd). Wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość – maksymalnie można uzyskać 100 punktów.
42 dni
Farmakokinetyka: stężenie w osoczu
Ramy czasowe: 42 dni
Stężenie (ng/ml) rhLEKTI w osoczu po zastosowaniu miejscowym.
42 dni
Farmakokinetyka: stężenie w skórze (Cmax w skórze)
Ramy czasowe: 42 dni
Stężenie rhLEKTI w skórze (pmol/cm2), mierzone poprzez odklejenie taśmy po zastosowaniu miejscowym.
42 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Azitra Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mary Spellman, MD, Azitra Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Szacowany)

17 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

17 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NTH201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Nethertona

Badania kliniczne na ATR12-351

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj