Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af topisk ATR12-351 hos voksne med Nethertons syndrom

13. november 2023 opdateret af: Azitra Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, køretøjsstyret, først-i-menneskelig sikkerhed, tolerabilitet og proof-of-concept undersøgelse af topisk ATR12-351 hos voksne med Netherton syndrom

Formålet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​topisk påført ATR12-351, at forstå, hvad kroppen gør ved ATR12-351, og at observere behandlingsfordelene ved lægemidlet hos ca. 12 voksne patienter med Netherton Syndrom (NS) . ATR12-351 påføres hudlæsioner på den ene side af kroppen, mens vehikelkontrollen påføres lignende læsioner på den anden side af kroppen to gange dagligt i 2 uger.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Netherton syndrom (NS) er en sjælden, men alvorlig autosomal recessiv sygdom, der påvirker huden, håret og immunsystemet. NS viser sig ved fødslen med rød hud dækket af fine skæl, en specifik abnormitet i hårstrået ("bambushår"), atopiske læsioner og forhøjede systemiske immunoglobulin E (IgE) niveauer. Patienter udvikler ofte allergi og astma, og den uheldige prognose for spædbørn med NS er dårlig med 10 % dødelighed i de første 6 levemåneder og tilbagevendende infektioner. Der er ingen FDA-godkendte behandlingsmuligheder for NS. NS er forårsaget af mutationer i SPINK5-genet, der koder for serinproteasehæmmeren lymfoepitelial Kazal-type-relateret hæmmer (LEKTI). Fravær af LEKTI forårsager ureguleret aktivitet af proteaser i kallikrein-underfamilien, hvilket forårsager overdreven afskalning af huden.

ATR12-351 er en topisk salve, der indeholder en frysetørret version af et levende bioterapeutisk produkt (LBP), Staphylococcus epidermidis (SE)-stamme betegnet SE351. Denne stamme er blevet modificeret til at være auxotrof og til at udtrykke rekombinant humant LEKTI-protein (rhLEKTI). ATR12-351 er beregnet til at løse den underliggende årsag til NS ved at erstatte mangelfuld/dysfunktionel LEKTI. Behandlingen består i at påføre ATR12-351 på berørte områder, hvor rhLEKTI produceret af ATR12-351 vil modvirke den dysregulerede hudserinproteaseaktivitet observeret hos NS-patienter.

Dette første-i-menneske-studie er et randomiseret, dobbeltblindt, vehikelkontrolleret klinisk studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetik (PK) af topisk ATR12-351 hos ca. 12 voksne Netherton-syndrompatienter, som vil fungere som deres egne. styring. Denne undersøgelse vil omfatte en 14-dages behandlingsperiode for at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ATR12-351 påført på huden og vil blive fulgt i alt 84 dage for sikkerheds skyld. Resultaterne af denne første-i-menneskelige kliniske undersøgelse vil etablere sikkerhed og tolerabilitet såvel som initial effekt af ATR12-351-applikation hos Netherton-syndrompatienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale University
        • Kontakt:
          • Leonard Milstone, MD
          • Telefonnummer: 203-785-7421

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne ≥18 år
  • Bekræftet mutation af serinproteasehæmmeren af ​​Kazal type 5 (SPINK5) gen
  • Involvering af ≥20 % af kropsoverfladen med hudforandringer i overensstemmelse med Netherton syndrom

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af biologiske terapier, antibiotika, antihistaminer, kortikosteroider, retinoider, sygdomsmodificerende antireumatiske lægemidler (DMARDs), immunsuppressive midler, phosphodiesterase-4 (PDE4) hæmmere, topiske calcineurinhæmmere eller topiske Janus kinase (JAK) hæmmere
  • Åbne sår eller omfattende områder med ekskoriation, der udelukker identifikation af passende påføringssteder efter efterforskerens vurdering
  • Samtidig involvering i ethvert andet klinisk studie/udvidet adgangsprogram med et forsøgslægemiddel eller -udstyr eller har deltaget i en klinisk undersøgelse inden for 30 dage før screeningsbesøget
  • Bor sammen med en immunkompromitteret person i samme bolig fra baseline besøget til 2 uger efter behandlingsperioden
  • Anamnese med ultraviolet fototerapi inden for det planlagte behandlingsområde 4 uger før baseline

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intern styret arm
ATR12-351 på venstre side af karosseriet, køretøj på højre side af karrosseri i én gruppe; køretøj på venstre side af karosseriet, ATR12-351 på højre side af karrosseri.
Medicin: ATR12-351
Topisk salve indeholdende ATR12-351, en LEKTI-udskillende stamme af S. epidermidis
Andre navne:
  • ATR-12

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 84 dage
Forekomst, sværhedsgrad, alvor og sammenhæng af alle behandlingsudløste bivirkninger
84 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Investigator's Global Assessment (IGA)
Tidsramme: 42 dage
Visuel vurdering af den overordnede sværhedsgrad af hudsygdomme på hvert applikationssted ved hjælp af en 5-punkts skala (0, klar; 1, næsten klar/minimal; 2, mild; 3, moderat; 4, svær). Højere score indikerer større sværhedsgrad.
42 dage
Patient's Global Assessment (PGA)
Tidsramme: 42 dage
Visuel vurdering af den overordnede sværhedsgrad af hudsygdomme på hvert applikationssted ved hjælp af en 5-punkts skala (0, klar; 1, næsten klar/minimal; 2, mild; 3, moderat; 4, svær). Højere score indikerer større sværhedsgrad.
42 dage
NS-modificeret SCORAD
Tidsramme: 42 dage
Investigatorens objektive vurdering af sværhedsgraden (afskalning, skældannelse, lichendannelse, erytem, ​​papler) og omfanget (overfladen af ​​berørte hudområder) af hudsygdomme på hvert applikationssted kombineres med patientens subjektive score (smerte og kløe). Højere score indikerer større sværhedsgrad med et maksimum på 100 mulige point.
42 dage
Farmakokinetik: plasmakoncentration
Tidsramme: 42 dage
Koncentration (ng/mL) af rhLEKTI i plasma efter topisk påføring.
42 dage
Farmakokinetik: Hudkoncentration (Cmax hud)
Tidsramme: 42 dage
Koncentration af rhLEKTI i huden (pmol/cm2), målt ved tape stripning efter topisk påføring.
42 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Azitra Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Mary Spellman, MD, Azitra Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2023

Først opslået (Anslået)

17. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

17. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NTH201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Netherton syndrom

Kliniske forsøg med ATR12-351

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner