Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Paikallisen ATR12-351:n arviointi aikuisilla, joilla on Nethertonin oireyhtymä

maanantai 27. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Azitra Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ajoneuvoohjattu, ensisijainen turvallisuus-, siedettävyys- ja konseptitutkimus ajankohtaisesta ATR12-351:stä aikuisilla, joilla on Netherton-oireyhtymä

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida paikallisesti levitettävän ATR12-351:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, ymmärtää, mitä keho tekee ATR12-351:lle, ja tarkkailla lääkkeen hoidon hyötyjä noin 12 aikuispotilaalla, joilla on Nethertonin oireyhtymä (NS) . ATR12-351 levitetään ihovaurioihin kehon toisella puolella, kun taas vehikkelikontrollia levitetään samanlaiseen vaurioon kehon toisella puolella kahdesti päivässä 2 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Nethertonin oireyhtymä (NS) on harvinainen mutta vakava autosomaalinen resessiivinen sairaus, joka vaikuttaa ihoon, hiuksiin ja immuunijärjestelmään. Syntyessään NS esiintyy punaisena ihona, jota peittävät hienot suomut, spesifinen hiusvarren poikkeavuus ("bambukarvo"), atooppiset vauriot ja kohonneet systeemiset immunoglobuliini E (IgE) -tasot. Potilaille kehittyy usein allergioita ja astmaa, ja NS-vauvojen valitettava ennuste on huono: 10 %:n kuolleisuus kuuden ensimmäisen elinkuukauden aikana ja toistuvia infektioita. NS:lle ei ole FDA:n hyväksymiä hoitovaihtoehtoja. NS johtuu mutaatioista SPINK5-geenissä, joka koodaa seriiniproteaasi-inhibiittoria, lymfoepiteliaalista Kazal-tyyppistä estäjää (LEKTI). LEKTI:n puuttuminen aiheuttaa proteaasien säätelemätöntä aktiivisuutta kallikreiinialaperheessä, mikä aiheuttaa liiallista ihon hilseilyä.

ATR12-351 on paikallisesti käytettävä voide, joka sisältää lyofilisoidun version elävästä bioterapeuttisesta tuotteesta (LBP), Staphylococcus epidermidis (SE) -kannasta, jonka nimi on SE351. Tämä kanta on modifioitu auksotrofiseksi ja ekspressoimaan rekombinanttia ihmisen LEKTI-proteiinia (rhLEKTI). ATR12-351 on tarkoitettu korjaamaan NS:n taustalla olevaa syytä korvaamalla puutteellinen/häiriötön LEKTI. Hoito koostuu ATR12-351:n levittämisestä sairastuneille alueille, joilla ATR12-351:n tuottama rhLEKTI vastustaa NS-potilailla havaittua säätelemätöntä ihon seriiniproteaasiaktiivisuutta.

Tämä ensimmäinen ihmisellä tehty tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vehikkeleillä kontrolloitu kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida paikallisen ATR12-351:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK) noin 12 aikuisella Nethertonin oireyhtymää sairastavalla potilaalla, jotka toimivat omakseen. ohjata. Tämä tutkimus sisältää 14 päivän hoitojakson, jossa tutkitaan iholle levitetyn ATR12-351:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, ja sitä seurataan yhteensä 84 päivää turvallisuuden vuoksi. Tämän ensimmäisen ihmisellä tehdyn kliinisen tutkimuksen tulokset osoittavat ATR12-351-sovelluksen turvallisuuden ja siedettävyyden sekä alkuperäisen tehon Netherton-oireyhtymäpotilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aikuiset ≥ 18-vuotiaat
  • Kazal type 5 (SPINK5) -geenin seriiniproteaasi-inhibiittorin vahvistettu mutaatio
  • Nethertonin oireyhtymän mukaisia ​​ihomuutoksia ≥20 % kehon pinta-alasta

Poissulkemiskriteerit:

  • Biologisten hoitojen, antibioottien, antihistamiinien, kortikosteroidien, retinoidien, sairautta modifioivien reumalääkkeiden (DMARD), immunosuppressiivisten aineiden, fosfodiesteraasi-4:n (PDE4) estäjien, paikallisten kalsineuriinin estäjien tai paikallisten Januskinaasin (JAK) estäjien käyttö
  • Avoimet haavat tai laajat ihoalueet, jotka estävät sopivien levityskohtien tunnistamisen tutkijan arvion mukaan
  • Samanaikainen osallistuminen johonkin muuhun kliiniseen tutkimukseen/laajennetun pääsyn ohjelmaan tutkimuslääkkeen tai laitteen kanssa tai on osallistunut kliiniseen tutkimukseen 30 päivän aikana ennen seulontakäyntiä
  • Asuminen immuunipuutteisen henkilön kanssa samassa asunnossa lähtötilanteesta 2 viikkoa hoitojakson jälkeen
  • Aikaisempi ultraviolettivalohoito suunnitellulla hoitoalueella 4 viikkoa ennen lähtötilannetta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sisäinen ohjattu käsivarsi
ATR12-351 korin vasemmalla puolella, ajoneuvo korin oikealla puolella yhdessä ryhmässä; ajoneuvo korin vasemmalla puolella, ATR12-351 korin oikealla puolella.
Lääke: ATR12-351
Paikallinen voide, joka sisältää ATR12-351:tä, LEKTIä erittävän S. epidermidis -kannan
Muut nimet:
  • ATR-12

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 84 päivää
Kaikkien hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus, vakavuus, vakavuus ja yhteys
84 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Investigator's Global Assessment (IGA)
Aikaikkuna: 42 päivää
Ihotaudin yleisen vakavuuden visuaalinen arviointi kussakin levityskohdassa 5-pisteen asteikolla (0, kirkas; 1, melkein selkeä/minimi; 2, lievä; 3, kohtalainen; 4, vaikea). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta.
42 päivää
Potilaan globaali arviointi (PGA)
Aikaikkuna: 42 päivää
Ihotaudin yleisen vakavuuden visuaalinen arviointi kussakin levityskohdassa 5-pisteen asteikolla (0, kirkas; 1, melkein selkeä/minimi; 2, lievä; 3, kohtalainen; 4, vaikea). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta.
42 päivää
NS-muokattu SCORAD
Aikaikkuna: 42 päivää
Tutkijan objektiivinen arvio ihosairauden vakavuudesta (kuoriutuminen, hilseily, jäkäläisyys, punoitus, näppylät) ja laajuus (vaurioituneiden ihoalueiden pinta) kussakin levityskohdassa yhdistetään potilaan subjektiivisiin pisteisiin (kipu ja kutina). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta ja enintään 100 pistettä.
42 päivää
Farmakokinetiikka: plasmapitoisuus
Aikaikkuna: 42 päivää
RhLEKTI:n pitoisuus (ng/ml) plasmassa paikallisen käytön jälkeen.
42 päivää
Farmakokinetiikka: ihopitoisuus (Cmax iho)
Aikaikkuna: 42 päivää
RhLEKTI:n pitoisuus ihossa (pmol/cm2), mitattuna teipin poistamisella paikallisen levityksen jälkeen.
42 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Azitra Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Mary Spellman, MD, Azitra Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 16. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Lauantai 18. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NTH201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa