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Bewertung von topischem ATR12-351 bei Erwachsenen mit Netherton-Syndrom

4. Februar 2026 aktualisiert von: Azitra Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, fahrzeuggesteuerte, erste am Menschen durchgeführte Studie zu Sicherheit, Verträglichkeit und Proof-of-Concept von topischem ATR12-351 bei Erwachsenen mit Netherton-Syndrom

Die Ziele dieser klinischen Studie bestehen darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von topisch angewendetem ATR12-351 zu bewerten, zu verstehen, was der Körper mit ATR12-351 macht, und die Behandlungsvorteile des Medikaments bei etwa 12 erwachsenen Patienten mit Netherton-Syndrom (NS) zu beobachten. . ATR12-351 wird auf Hautläsionen auf einer Körperseite aufgetragen, während die Vehikelkontrolle zwei Wochen lang zweimal täglich auf ähnliche Läsionen auf der anderen Körperseite aufgetragen wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Netherton-Syndrom (NS) ist eine seltene, aber schwere autosomal-rezessive Erkrankung, die Haut, Haare und Immunsystem beeinträchtigt. NS weist bei der Geburt eine rote, von feinen Schuppen bedeckte Haut, eine spezifische Anomalie des Haarschafts („Bambushaar“), atopische Läsionen und erhöhte systemische Immunglobulin E (IgE)-Spiegel auf. Patienten entwickeln häufig Allergien und Asthma, und die Prognose für Säuglinge mit NS ist ungünstig, mit einer Sterblichkeitsrate von 10 % in den ersten 6 Lebensmonaten und wiederkehrenden Infektionen. Es gibt keine von der FDA zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für NS. NS wird durch Mutationen im SPINK5-Gen verursacht, das für den Serin-Protease-Inhibitor Lymphoepithelial Kazal-Type-Related Inhibitor (LEKTI) kodiert. Das Fehlen von LEKTI führt zu einer unregulierten Aktivität von Proteasen in der Kallikrein-Unterfamilie, was zu einer übermäßigen Abschuppung der Haut führt.

ATR12-351 ist eine topische Salbe, die eine lyophilisierte Version eines lebenden biotherapeutischen Produkts (LBP), des Stammes Staphylococcus epidermidis (SE) mit der Bezeichnung SE351, enthält. Dieser Stamm wurde so modifiziert, dass er auxotroph ist und rekombinantes menschliches LEKTI-Protein (rhLEKTI) exprimiert. ATR12-351 soll die zugrunde liegende Ursache von NS angehen, indem es mangelhaftes/dysfunktionales LEKTI ersetzt. Die Behandlung besteht aus der Anwendung von ATR12-351 auf die betroffenen Bereiche, wo rhLEKTI, das von ATR12-351 produziert wird, der bei NS-Patienten beobachteten dysregulierten Serinproteaseaktivität der Haut entgegenwirkt.

Bei dieser ersten Studie am Menschen handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, vehikelkontrollierte klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von topischem ATR12-351 bei etwa 12 erwachsenen Netherton-Syndrom-Patienten, die als ihre eigenen Patienten dienen Kontrolle. Diese Studie umfasst einen 14-tägigen Behandlungszeitraum zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von ATR12-351, der auf die Haut aufgetragen wird, und wird aus Sicherheitsgründen insgesamt 84 Tage lang beobachtet. Die Ergebnisse dieser ersten klinischen Studie am Menschen werden die Sicherheit und Verträglichkeit sowie die anfängliche Wirksamkeit der Anwendung von ATR12-351 bei Patienten mit Netherton-Syndrom belegen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jean Y Tang, MD PhD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Abgeschlossen
        • Yale University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene ≥18 Jahre
  • Bestätigte Mutation des Serin-Protease-Inhibitors des Kazal-Typ-5-Gens (SPINK5).
  • Befall von ≥20 % der Körperoberfläche mit Hautveränderungen im Einklang mit dem Netherton-Syndrom

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung von biologischen Therapien, Antibiotika, Antihistaminika, Kortikosteroiden, Retinoiden, krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (DMARDs), Immunsuppressiva, Phosphodiesterase-4 (PDE4)-Hemmern, topischen Calcineurin-Hemmern oder topischen Januskinase (JAK)-Hemmern
  • Offene Wunden oder ausgedehnte Bereiche mit Abschürfungen schließen nach Einschätzung des Prüfarztes die Identifizierung geeigneter Applikationsstellen aus
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie/einem erweiterten Zugangsprogramm mit einem Prüfpräparat oder -gerät oder Teilnahme an einer klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Wohnen mit einer immungeschwächten Person in derselben Wohnung vom ersten Besuch bis 2 Wochen nach der Behandlungsperiode
  • Vorgeschichte einer UV-Phototherapie innerhalb des geplanten Behandlungsbereichs 4 Wochen vor Studienbeginn

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intern gesteuerter Arm
ATR12-351 auf der linken Karosserieseite, Fahrzeug auf der rechten Karosserieseite in einer Gruppe; Fahrzeug auf der linken Karosserieseite, ATR12-351 auf der rechten Karosserieseite.
Arzneimittel: ATR12-351
Topische Salbe mit ATR12-351, einem LEKTI-sezernierenden Stamm von S. epidermidis
Andere Namen:
  • ATR-12

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 84 Tage
Inzidenz, Schwere, Schwere und Zusammenhang aller behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
84 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Investigator's Global Assessment (IGA)
Zeitfenster: 42 Tage
Visuelle Beurteilung der Gesamtschwere der Hauterkrankung an jeder Applikationsstelle anhand einer 5-Punkte-Skala (0, klar; 1, fast klar/minimal; 2, leicht; 3, mäßig; 4, schwer). Höhere Werte weisen auf einen größeren Schweregrad hin.
42 Tage
Globale Beurteilung des Patienten (PGA)
Zeitfenster: 42 Tage
Visuelle Beurteilung der Gesamtschwere der Hauterkrankung an jeder Applikationsstelle anhand einer 5-Punkte-Skala (0, klar; 1, fast klar/minimal; 2, leicht; 3, mäßig; 4, schwer). Höhere Werte weisen auf einen größeren Schweregrad hin.
42 Tage
NS-modifiziertes SCORAD
Zeitfenster: 42 Tage
Die objektive Beurteilung des Prüfarztes hinsichtlich der Schwere (Schuppung, Schuppenbildung, Flechtenbildung, Erythem, Papeln) und des Ausmaßes (Oberfläche der betroffenen Hautbereiche) der Hauterkrankung an jeder Anwendungsstelle wird mit den subjektiven Bewertungen des Patienten (Schmerzen und Juckreiz) kombiniert. Höhere Werte weisen auf einen höheren Schweregrad hin, wobei maximal 100 Punkte möglich sind.
42 Tage
Pharmakokinetik: Plasmakonzentration
Zeitfenster: 42 Tage
Konzentration (ng/ml) von rhLEKTI im Plasma nach topischer Anwendung.
42 Tage
Pharmakokinetik: Hautkonzentration (Cmax Haut)
Zeitfenster: 42 Tage
Konzentration von rhLEKTI in der Haut (pmol/cm2), gemessen durch Abziehen des Klebebandes nach topischer Anwendung.
42 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Azitra Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Mary Spellman, MD, Azitra Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NTH201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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