Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка местного применения ATR12-351 у взрослых с синдромом Нетертона

27 июля 2026 г. обновлено: Azitra Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, контролируемое транспортным средством, первое исследование безопасности, переносимости и проверки концепции местного применения ATR12-351 у взрослых с синдромом Нетертона.

Цели этого клинического исследования — оценить безопасность и переносимость местного применения ATR12-351, понять, что организм делает с ATR12-351, и наблюдать преимущества лечения препарата примерно у 12 взрослых пациентов с синдромом Нетертона (НС). . ATR12-351 будет применяться к поражениям кожи на одной стороне тела, тогда как контрольный раствор будет применяться к аналогичному поражению на другой стороне тела два раза в день в течение 2 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Синдром Нетертона (НС) — редкое, но тяжелое аутосомно-рецессивное заболевание, поражающее кожу, волосы и иммунную систему. НС проявляется при рождении красной кожей, покрытой мелкими чешуйками, специфической аномалией стержня волоса («бамбуковые волосы»), атопическими поражениями и повышенным уровнем системного иммуноглобулина Е (IgE). У пациентов часто развиваются аллергия и астма, а прогноз для младенцев с НС неблагоприятный: 10% смертность в первые 6 месяцев жизни и рецидивирующие инфекции. Не существует одобренных FDA вариантов лечения НС. НС вызывается мутациями в гене SPINK5, кодирующем ингибитор сериновой протеазы лимфоэпителиального ингибитора типа Казала (LEKTI). Отсутствие LEKTI вызывает нерегулируемую активность протеаз подсемейства калликреинов, вызывая чрезмерное шелушение кожи.

ATR12-351 представляет собой мазь для местного применения, содержащую лиофилизированную версию живого биотерапевтического продукта (LBP), штамма Staphylococcus epidermidis (SE), обозначенного SE351. Этот штамм был модифицирован, чтобы стать ауксотрофным и экспрессировать рекомбинантный человеческий белок LEKTI (rhLEKTI). ATR12-351 предназначен для устранения основной причины НС путем замены дефицитного/дисфункционального LEKTI. Лечение заключается в нанесении ATR12-351 на пораженные участки, где rhLEKTI, продуцируемый ATR12-351, будет противодействовать нарушенной регуляции активности сериновой протеазы кожи, наблюдаемой у пациентов с НС.

Это первое исследование на людях представляет собой рандомизированное двойное слепое клиническое исследование под контролем транспортного средства для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики (ФК) местного ATR12-351 примерно у 12 взрослых пациентов с синдромом Нетертона, которые будут служить собственным исследованием. контроль. Это исследование будет включать 14-дневный период лечения для изучения безопасности и переносимости ATR12-351, наносимого на кожу, и в общей сложности будет наблюдаться в течение 84 дней на предмет безопасности. Результаты этого первого клинического исследования на людях установят безопасность и переносимость, а также первоначальную эффективность применения ATR12-351 у пациентов с синдромом Нетертона.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Yale University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые ≥18 лет
  • Подтвержденная мутация ингибитора сериновой протеазы гена Казал типа 5 (SPINK5)
  • Поражение ≥20% площади поверхности тела с изменениями кожи, соответствующими синдрому Нетертона.

Критерий исключения:

  • Использование биологической терапии, антибиотиков, антигистаминных препаратов, кортикостероидов, ретиноидов, противоревматических препаратов, модифицирующих заболевание (DMARD), иммунодепрессантов, ингибиторов фосфодиэстеразы-4 (ФДЭ4), местных ингибиторов кальциневрина или местных ингибиторов Янус-киназы (JAK).
  • Открытые раны или обширные участки ссадин, препятствующие определению подходящих мест нанесения, по мнению исследователя.
  • Одновременное участие в любом другом клиническом исследовании/программе расширенного доступа с исследуемым препаратом или устройством или участие в клиническом исследовании в течение 30 дней до скринингового визита.
  • Проживание с человеком с ослабленным иммунитетом в одном жилище с момента исходного визита до 2 недель после периода лечения.
  • История применения ультрафиолетовой фототерапии в запланированной зоне лечения за 4 недели до исходного уровня.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Внутренний управляемый рычаг
ATR12-351 на левой стороне кузова, автомобиль на правой стороне кузова в одной группе; автомобиль с левой стороны кузова, ATR12-351 с правой стороны кузова.
Лекарство: АТР12-351
Мазь для местного применения, содержащая ATR12-351, LEKTI-секретирующий штамм S. epidermidis.
Другие имена:
  • АТР-12

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 84 дня
Частота, тяжесть, серьезность и взаимосвязь всех нежелательных явлений, возникших во время лечения.
84 дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Глобальная оценка следователя (IGA)
Временное ограничение: 42 дня
Визуальная оценка общей выраженности кожных заболеваний в каждом месте нанесения по 5-балльной шкале (0 — ясно; 1 — почти ясно/минимально; 2 — легкая степень; 3 — умеренная; 4 — тяжелая). Более высокие баллы указывают на большую тяжесть.
42 дня
Общая оценка пациента (PGA)
Временное ограничение: 42 дня
Визуальная оценка общей выраженности кожных заболеваний в каждом месте нанесения по 5-балльной шкале (0 — ясно; 1 — почти ясно/минимально; 2 — легкая степень; 3 — умеренная; 4 — тяжелая). Более высокие баллы указывают на большую тяжесть.
42 дня
НС-модифицированный СКОРАД
Временное ограничение: 42 дня
Объективная оценка исследователем тяжести (шелушение, шелушение, лихенификация, эритема, папулы) и распространенности (поверхность пораженных участков кожи) кожного заболевания в каждом месте нанесения сочетается с субъективными оценками пациента (боль и зуд). Более высокие баллы указывают на большую тяжесть, максимально возможное количество баллов — 100.
42 дня
Фармакокинетика: концентрация в плазме.
Временное ограничение: 42 дня
Концентрация (нг/мл) rhLEKTI в плазме после местного применения.
42 дня
Фармакокинетика: кожная концентрация (Cmax на коже).
Временное ограничение: 42 дня
Концентрация rhLEKTI в коже (пмоль/см2), измеренная с помощью ленты, после местного применения.
42 дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Azitra Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Mary Spellman, MD, Azitra Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 июня 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 июля 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 июля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NTH201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться