Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení aktuálního ATR12-351 u dospělých s Nethertonovým syndromem

13. listopadu 2023 aktualizováno: Azitra Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, vozidlem řízená, u lidí první studie bezpečnosti, snášenlivosti a důkazu konceptu aktuálního ATR12-351 u dospělých s Nethertonovým syndromem

Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost lokálně aplikovaného ATR12-351, porozumět tomu, co tělo dělá s ATR12-351, a pozorovat léčebné přínosy léku u přibližně 12 dospělých pacientů s Nethertonovým syndromem (NS). . ATR12-351 bude aplikován na kožní léze na jedné straně těla, zatímco kontrolní vehikulum bude aplikováno na podobnou lézi na druhé straně těla dvakrát denně po dobu 2 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nethertonův syndrom (NS) je vzácné, ale závažné autozomálně recesivní onemocnění, které postihuje kůži, vlasy a imunitní systém. NS se při narození projevuje červenou kůží pokrytou jemnými šupinami, specifickou abnormalitou vlasu ("bambusové vlasy"), atopickými lézemi a zvýšenými hladinami systémového imunoglobulinu E (IgE). U pacientů se často rozvinou alergie a astma a neblahá prognóza kojenců s NS je špatná, s 10% úmrtností v prvních 6 měsících života a recidivujícími infekcemi. Neexistují žádné možnosti léčby NS schválené FDA. NS je způsobena mutacemi v genu SPINK5 kódujícím inhibitor serinové proteázy lymfoepiteliální inhibitor Kazalova typu (LEKTI). Absence LEKTI způsobuje neregulovanou aktivitu proteáz v podrodině kalikreinu, což způsobuje nadměrnou deskvamaci kůže.

ATR12-351 je topická mast obsahující lyofilizovanou verzi živého bioterapeutického produktu (LBP), kmen Staphylococcus epidermidis (SE) označený SE351. Tento kmen byl modifikován tak, aby byl auxotrofní a aby exprimoval rekombinantní lidský LEKTI protein (rhLEKTI). ATR12-351 je určen k řešení základní příčiny NS nahrazením deficitního/dysfunkčního LEKTI. Léčba spočívá v aplikaci ATR12-351 na postižené oblasti, kde rhLEKTI produkovaný ATR12-351 bude působit proti dysregulované aktivitě kožní serinové proteázy pozorované u pacientů s NS.

Tato první studie u člověka je randomizovaná, dvojitě zaslepená, vehikulem kontrolovaná klinická studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky (PK) topického ATR12-351 u přibližně 12 dospělých pacientů s Nethertonovým syndromem, kteří budou sloužit jako jejich vlastní řízení. Tato studie bude zahrnovat 14denní léčebné období ke zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti ATR12-351 aplikovaného na kůži a bude následovat celkem 84 dní z důvodu bezpečnosti. Výsledky této první klinické studie u člověka prokážou bezpečnost a snášenlivost i počáteční účinnost aplikace ATR12-351 u pacientů s Nethertonovým syndromem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale University
        • Kontakt:
          • Leonard Milstone, MD
          • Telefonní číslo: 203-785-7421

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ve věku ≥ 18 let
  • Potvrzená mutace inhibitoru serinových proteáz genu Kazal typ 5 (SPINK5).
  • Postižení ≥ 20 % plochy povrchu těla s kožními změnami v souladu s Nethertonovým syndromem

Kritéria vyloučení:

  • Použití biologických terapií, antibiotik, antihistaminik, kortikosteroidů, retinoidů, chorobu modifikujících antirevmatických léků (DMARD), imunosupresiv, inhibitorů fosfodiesterázy-4 (PDE4), lokálních inhibitorů kalcineurinu nebo lokálních inhibitorů Janus kinázy (JAK)
  • Otevřené rány nebo rozsáhlé oblasti exkoriace znemožňující identifikaci vhodných míst aplikace podle úsudku zkoušejícího
  • Souběžné zapojení do jakékoli jiné klinické studie/programu rozšířeného přístupu s hodnoceným lékem nebo zařízením nebo se účastnilo klinické studie během 30 dnů před screeningovou návštěvou
  • Bydlení s imunokompromitovanou osobou ve stejném obydlí od výchozí návštěvy do 2 týdnů po období léčby
  • Anamnéza ultrafialové fototerapie v plánované léčebné oblasti 4 týdny před výchozím stavem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vnitřní ovládané rameno
ATR12-351 na levé straně karoserie, vozidlo na pravé straně karoserie v jedné skupině; vozidlo na levé straně nástavby, ATR12-351 na pravé straně nástavby.
Lék: ATR12-351
Lokální mast obsahující ATR12-351, kmen S. epidermidis vylučující LEKTI
Ostatní jména:
  • ATR-12

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události
Časové okno: 84 dní
Výskyt, závažnost, závažnost a souvislost všech nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
84 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální hodnocení vyšetřovatele (IGA)
Časové okno: 42 dní
Vizuální hodnocení celkové závažnosti závažnosti kožního onemocnění v každém místě aplikace pomocí 5bodové škály (0, jasná; 1, téměř jasná/minimální; 2, mírná; 3, střední; 4, těžká). Vyšší skóre značí větší závažnost.
42 dní
Globální hodnocení pacienta (PGA)
Časové okno: 42 dní
Vizuální hodnocení celkové závažnosti závažnosti kožního onemocnění v každém místě aplikace pomocí 5bodové škály (0, jasná; 1, téměř jasná/minimální; 2, mírná; 3, střední; 4, těžká). Vyšší skóre značí větší závažnost.
42 dní
NS-modifikovaný SCORAD
Časové okno: 42 dní
Objektivní hodnocení závažnosti (olupování, šupinatění, lichenifikace, erytém, papuly) a rozsahu (povrch postižených oblastí kůže) kožního onemocnění zkoušejícím na každém místě aplikace je kombinováno se subjektivními skóre pacienta (bolest a pruritus). Vyšší skóre znamená větší závažnost s maximálně 100 možnými body.
42 dní
Farmakokinetika: plazmatická koncentrace
Časové okno: 42 dní
Koncentrace (ng/ml) rhLEKTI v plazmě po místní aplikaci.
42 dní
Farmakokinetika: koncentrace v kůži (Cmax kůže)
Časové okno: 42 dní
Koncentrace rhLEKTI v kůži (pmol/cm2), měřená stripováním pásky po místní aplikaci.
42 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Azitra Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Mary Spellman, MD, Azitra Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2023

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

17. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NTH201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nethertonův syndrom

Klinické studie na ATR12-351

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit