선천성 고인슐린증에 대한 RZ358 치료 (sunRIZE)
선천성 고인슐린증 환자에서 RZ358의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행군 연구
연구 개요
상태
정황
상세 설명
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야, 0159
- Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
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Athens, 그리스, 115 27
- Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
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Odense, 덴마크, 5000
- Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
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Berlin, 독일, 13353
- Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
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Düsseldorf, 독일, 40225
- Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Hà Nội, 베트남, 100000
- Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam
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Varna, 불가리아, 9010
- Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
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Barcelona, 스페인, 08035
- Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
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Seville, 스페인, 41013
- Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
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London, 영국, WC1N 3JH
- Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom
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Seeb, 오만, 123
- Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
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Al Rayyan, 카타르
- Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06800
- Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
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Bron, 프랑스, 69677
- Rezolute Investigative Site, Bron, France
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Paris, 프랑스, 75015
- Rezolute Investigative Site, Paris, France
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
스크리닝 시 연령은 ≥ 3개월, ≤ 45세입니다.
유전자 검사를 통해 알려진 단일 유전자 변이가 확인되거나 확인되지 않은 선천성 HI(고인슐린증)에 대한 확립된 임상 진단.
참가자는 연구자의 판단에 따라 현지에서 허용되고 이용 가능한 표준 치료(SOC) 의료 치료법(예: 디아족사이드 및 소마토스타틴 유사체(SSA))에 대한 적절하고 합리적인 시험을 통해 적절한 혈당 조절을 달성하지 못했습니다.
자가 모니터링 혈당(SMBG) 검사를 통해 주당 3회 이상의 저혈당 사건을 경험하고 모니터링된 검사 연속 혈당 모니터(CGM) 시간의 ≥ 8%에 해당하는 저혈당증이 있는 평균 일일 백분율 시간을 경험합니다.
제외 기준:
알라닌 아미노트랜스아미나제(ALT), 아스파테이트 아미노트랜스아미나제(AST), 총 빌리루빈(TB), 알칼리성 포스파타제(ALP) 및 감마-글루타밀 전이효소(GGT) ≥ 1.5 × 연령별 참조 범위 정상 상한치, 관계없이 중요성을 평가했습니다.
18세 이상 참가자의 경우 체질량지수(BMI) ≥ 35kg/m2 또는 12세 이상 및 18세 미만 참가자의 경우 질병 통제 예방 센터 성장 차트에 따라 BMI ≥ 99%(백분위수)(BMI 제외 없음) 12세 이하 참가자의 경우).
당뇨병 또는 당뇨병 전단계에 대한 알려진 임상 진단, 또는 스크리닝 3개월 이내에 인슐린 의존성의 병력.
고혈당증이 있는 평균 일일 백분율 시간은 모니터링된 스크리닝 연속 혈당 모니터링(CGM) 시간의 5% 이상입니다.
RZ358 또는 약물의 모든 구성 요소에 대한 알려진 알레르기 또는 민감성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: SoC(표준 치료) + RZ358(5mg/kg) 또는 위약
SOC 요법과 5mg/kg의 RZ358 또는 위약을 받은 1세 이상의 참가자
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SOC 요법과 5mg/kg의 RZ358 또는 위약을 받은 1세 이상의 참가자
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위약 비교기: SoC + RZ358(10mg/kg) 또는 위약
SOC 요법과 10 mg/kg의 RZ358 또는 위약을 받은 1세 이상의 참가자
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SOC 요법과 10 mg/kg의 RZ358 또는 위약을 받은 1세 이상의 참가자
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실험적: 오픈 라벨 암, SoC + RZ358(5mg/kg에서 시작하여 프로토콜 일정에 따라 10mg/kg까지 증가)
프로토콜 일정에 따라 SOC 치료 + RZ358 5mg/kg부터 시작하여 필요에 따라 RZ358 10mg/kg까지 증량하는 3개월 이상부터 1세 미만의 유아 참가자
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3개월 이상의 유아 참가자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈당 효능: 목표 혈당 조절
기간: 24주
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현장 진료 자가 모니터링 혈당(SMBG)에 의한 기준선 대비 평균 주간 저혈당 사건의 변화
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈당 효능 : 저혈당 발생
기간: 24주
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연속 혈당 모니터(CGM)에 의한 기준선 대비 일일 평균 저혈당 시간 백분율 변화
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24주
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안전성 평가: 선천성 고인슐린증 환자에서 RZ358의 안전성 및 내약성
기간: 24주 및 최대 2년의 오픈 라벨 연장(OLE) 기간
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CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 지침에 따라 포착되고 MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activity)에 따라 통합된 치료 관련 긴급 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)은 기관 분류, 선호 용어별로 요약되고 분석됩니다. 치료군별 사건의 수와 비율. 간 초음파: 중요한 구조적 변화(예: 펠리오시스(간염) 면역원성 평가: RZ358에 대한 항약물 항체에 대한 혈액 샘플은 역가 및 잠재적인 중화 효과를 기준으로 평가됩니다. 고혈당증 사례: >250mg/dL 및 >300mg/dL의 역치에서 SMBG에 의해 평가되고 치료 그룹별로 요약됩니다. |
24주 및 최대 2년의 오픈 라벨 연장(OLE) 기간
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안전성 평가: 선천성 고인슐린증 환자에 대한 RZ358의 안전성 및 내약성, 치료군에 의해 기준선으로부터의 유의미한 변화에 대해 평가된 실험실 테스트
기간: 기간: 24주 + 최대 2년의 OLE(Open-Label Extension) 기간
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실험실 매개변수: ALT(U/L), AST(U/L) 및 ALP(U/L)는 치료 그룹별로 기준선(>3x ULN)으로부터의 중요한 변화에 대해 평가됩니다. 활력 징후: 혈압(mmHg), 심박수(박동수/분) 및 호흡(속도/분)을 치료군별로 기준선으로부터의 유의미한 변화에 대해 평가합니다. ECG: 심박수(비트/분), PR(밀리초), QTcF 간격(밀리초)은 치료 그룹별로 기준선으로부터의 중요한 변화에 대해 평가됩니다. |
기간: 24주 + 최대 2년의 OLE(Open-Label Extension) 기간
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기타 혈당 효능: 자가 모니터링 혈당(SMBG)
기간: 24주
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SMBG에 의해 잠재적으로 심각한 저혈당 사건을 경험하지 않은 참가자의 비율.
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24주
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기타 혈당 효능: 자가 모니터링 혈당(SMBG) 주간 평가
기간: 24주
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자가 모니터링 혈당(SMBG)에 의한 잠재적으로 심각한 저혈당 사건의 평균 주당 발생률 변화.
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24주
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기타 혈당 효능: 지속적 혈당 모니터(CGM) 일일 평가
기간: 24주
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지속적 혈당 모니터(CGM)를 통해 잠재적으로 심각한 저혈당증이 발생한 일일 평균 시간 비율의 변화입니다.
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24주
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기타 혈당 효능: 연속 혈당 모니터(CGM) 야간 평가
기간: 24주
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CGM에 따른 저혈당증이 있는 평균 8시간 야간 시간 비율의 변화.
CGM에 의한 저혈당증에 따른 평균 일일 지속 시간(분)의 변화.
CGM을 통해 일일 평균 시간의 4% 미만을 달성한 참가자 비율
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24주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Gopal Saha, MD, Rezolute
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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기타 연구 ID 번호
- RZ358-301
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미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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